Dermatite atopica grave: l’UE estende la commercializzazione di dupilumab per includere i bambini da 6 a 11 anni
La Commissione Europea ha esteso l’autorizzazione alla commercializzazione di dupilumab nell’Unione Europea per includere i bambini da 6 a 11 anni con dermatite atopica grave che sono candidati alla terapia sistemica. Dupilumab è l’unico farmaco sistemico approvato nella UE per il trattamento di questi pazienti.
“Da medico che quotidianamente incontra pazienti e famiglie che convivono con la dermatite atopica grave, ho verificato in prima persona l’enorme impatto di questa malattia sulla salute fisica e mentale dei più piccoli e di chi si prende cura di loro, e il peso che può gravare sull’intera famiglia,” commenta Ketty Peris, Società Italiana di Dermatologia medica, chirurgica, estetica e delle Malattie Sessualmente Trasmesse.
“Per i bambini con dermatite atopica grave vi sono oggi poche opzioni di trattamento, mentre sono significativi i bisogni insoddisfatti. Dupilumab ha mostrato, con un profilo di sicurezza ed efficacia consolidato, di ridurre l’estensione delle lesioni e la gravità complessiva della malattia, agendo sul prurito e migliorando la qualità della vita dei pazienti. Inoltre, la nostra esperienza di oltre due anni di utilizzo di dupilumab nel paziente adulto ci conferma l’efficacia del farmaco nella pratica clinica e ci rassicura sul suo utilizzo anche nei bambini. Contiamo di poter dare presto risposte sostanziali ai loro bisogni e a quelli delle loro famiglie, che oggi subiscono un forte impatto da questa malattia.”
La dermatite atopica è una malattia infiammatoria cronica della pelle che può essere debilitante e, nelle forme gravi, può avere un impatto significativo su molti aspetti della vita dei bambini e delle famiglie. L’attuale standard di cura per i bambini con dermatite atopica grave in Europa è limitato ai trattamenti topici, lasciando chi presenta una malattia scarsamente controllata a dover convivere con un prurito intenso e inesorabile e lesioni cutanee che possono coprire gran parte del corpo, con conseguenti screpolature della pelle, arrossamento o iperpigmentazione, formazione di croste ed essudazione. Inoltre, la dermatite atopica grave non controllata può avere un impatto emotivo e psicosociale sostanziale, causando disturbi del sonno, sintomi di ansia e depressione e sentimenti di isolamento nei bambini.
Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la segnalazione delle interleuchine 4 e 13 (IL-4 e IL-13) e non è un immunosoppressore. I dati dagli studi clinici di dupilumab hanno mostrato che IL-4 e IL-13 sono due proteine chiave nell’infiammazione di tipo 2, che svolge un ruolo fondamentale nella dermatite atopica, nell’asma e nella rinosinusite cronica con poliposi nasale.
Nei bambini tra 6 e 11 anni di peso compreso tra 15 e <60 kg, dupilumab 300 mg è somministrato con iniezione sottocutanea ogni quattro settimane dopo la pima dose di carico somministrata come due iniezioni a distanza di 14 giorni. Per i bambini con un peso corporeo >60 kg, dupilumab 300 mg è somministrato ogni due settimane dopo la pima dose di carico somministrata come due iniezioni lo stesso giorno. Il dosaggio può essere aumentato a 200 mg ogni due settimane nei bambini con peso corporeo tra 15 e <60 kg sulla base della valutazione del medico.
Risultati degli studi registrativi
La decision della Commissione Europea si basa principalmente su dati che includono i risultati di uno studio registrativo di fase 3 di valutazione dell’efficacia e della sicurezza di dupilumab in associazione con corticosteroidi topici (TCS) rispetto ai soli TCS (placebo) in bambini di età compresa tra 6 e 11 anni con dermatite atopica grave.
A 16 settimane, i pazienti nel gruppo di trattamento con dupilumab 300 mg ogni quattro settimane (N=122) oppure 200 mg ogni due settimane (N=59) in aggiunta a TCS hanno mostrato:
- Miglioramento dell’estensione e della gravità della malattia: miglioramento medio dell’82% e dell’80% dal basale con dupilumab ogni quattro e ogni due settimane rispettivamente, rispetto a 49% e 48% con placebo. Inoltre, il 70% e il 75% dei pazienti trattati con dupilumab nei gruppi a quattro e a due settimane rispettivamente ha ottenuto almeno il 75% di miglioramento, rispetto a 17% e al 26% con placebo.
- Clearance della pelle: il 33% e il 39% ha ottenuto una pelle priva o quasi priva di lesioni con dupilumab ogni quattro e ogni due settimane rispettivamente, rispetto a 11% e 10% con placebo.
- Riduzione del prurito: il 51% e il 61% dei pazienti ha ottenuto una riduzione clinicamente significativa con dupilumab ogni quattro e ogni due settimane rispettivamente, rispetto a 12% e 13% con placebo. Una percentuale significativamente maggiore dei pazienti in trattamento con dupilumab ha ottenuto il miglioramento del prurito già a quattro settimane.
- Miglioramento della qualità di vita correlata alla salute (HR-QoL): il 77% e l’81% dei pazienti hanno ottenuto un miglioramento clinicamente significativo nei parametri relativi alla HR-QoL riferita dal paziente con dupilumab ogni quattro e ogni due settimane rispettivamente, rispetto a 39% e 36% con placebo. I pazienti in trattamento con dupilumab, inoltre, hanno ottenuto miglioramenti in altri parametri della HR-QoL che hanno valutato la gravità della malattia e misure riferite dal paziente come prurito e sonno.