Anemia falciforme: parere europeo positivo per crizanlizumab per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti e delle conseguenti crisi dolorose
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo, raccomandando l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata di crizanlizumab per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti e delle conseguenti crisi dolorose nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età.
Crizanlizumab il primo e unico farmaco biologico mirato che agisce legandosi alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione nell’anemia falciforme. Legandosi alla P-selectina sulla superficie dell’endotelio attivato e delle piastrine, crizanlizumab blocca le interazioni tra cellule endoteliali, piastrine, globuli rossi e leucociti.
Il farmaco può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata. Sviluppato da Novartis, una volta appropvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Adakveo.
“L’anemia falciforme è una patologia complessa con manifestazioni molto gravi che hanno un forte impatto sull’attesa e qualità di vita dei pazienti – ha dichiarato Gian Luca Forni, presidente della Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie (SITE). “L’opinione positiva dell’CHMP è un importante passo in avanti verso la disponibilità di un farmaco innovativo che rappresenta un’arma che mira a prevenire e affrontare il fenomeno della vaso-occlusione, le crisi dolorose ed altre conseguenze devastanti tipiche di questa malattia”.
Se approvato dalla Commissione Europea, crizanlizumab sarà il primo farmaco mirato disponibile per la prevenzione delle VOC nei pazienti con anemia falciforme in Europa. Sebbene sia considerata una patologia rara, sono decine di migliaia di persone in Europa che soffrono di anemia falciforme.
L’opinione del Chmp è basata sui risultati di SUSTAIN, uno studio clinico di 52 settimane, randomizzato e controllato con placebo, il quale ha dimostrato che crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso mediano annuale di VOC a 1,63 rispetto al 2,98 del placebo (p = 0,010), una riduzione equivalente al 45%. Tra i pazienti sono state osservate riduzioni della frequenza delle VOC, a prescindere dal genotipo della malattia falciforme e/o dall’uso di idrossiurea.
Ulteriori risultati dello studio SUSTAIN includono:
• Una riduzione del tasso mediano annuale di giorni di ospedalizzazione (4 vs 6,87 rispetto al placebo – riduzione del 42%)
• Il tempo mediano alla prima VOC di 4,1 mesi per crizanlizumab, rispetto agli 1,4 mesi per il placebo
La Commissione Europea valuta la raccomandazione del CHMP e in genere pronuncia la sua decisione finale in circa due mesi. Inoltre, il Committee for Orphan Medicinal Products (Comitato per i medicinali orfani) sta attualmente esaminando l’opportunità di mantenere per crizanlizumab la designazione di “farmaco orfano”. Crizanlizumab è attualmente approvato negli Stati Uniti e in altri sette Paesi per ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età.