La biotech statunitense Celea Therapeutics ha annunciato un finanziamento da 180 milioni di dollari che consentirà di avviare nel terzo trimestre del 2026 lo studio registrativo di fase 3 del suo candidato deupirfenidone
La corsa verso terapie più efficaci e meglio tollerate per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) si arricchisce di un nuovo protagonista. La biotech statunitense Celea Therapeutics, nata nel 2025 come spin-off di PureTech Health, ha annunciato un finanziamento da 180 milioni di dollari che consentirà di avviare nel terzo trimestre del 2026 lo studio registrativo di fase 3 del suo candidato deupirfenidone, una versione di nuova generazione della pirfenidone, principio attivo del farmaco Esbriet di Roche.
Il round di finanziamento è stato guidato da RA Capital Management, Leaps by Bayer e PureTech Health, con la partecipazione di altri due investitori istituzionali.
Una nuova versione del pirfenidone
La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia rara, progressiva e fatale caratterizzata dalla formazione di tessuto cicatriziale nei polmoni, che compromette progressivamente la funzione respiratoria fino all’insufficienza respiratoria.
Negli ultimi anni il trattamento della malattia si è basato principalmente su due farmaci antifibrotici: pirfenidone (Esbriet) e nintedanib (Ofev), che rallentano la progressione della malattia ma non sono in grado di arrestarla o invertire il processo fibrotico. Inoltre, entrambi presentano problemi di tollerabilità che spesso limitano l’aderenza alla terapia.
Celea punta proprio a superare questi limiti con deupirfenidone, una versione modificata della pirfenidone progettata per mantenere l’attività antifibrotica migliorandone al tempo stesso il profilo farmacocinetico e la tollerabilità.
Deupirfenidone: una versione “ottimizzata” della pirfenidone
Deupirfenidone non è un nuovo antifibrotico, ma una versione di nuova generazione della pirfenidone, uno dei due farmaci che costituiscono l’attuale standard di trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF). La molecola è stata ottenuta attraverso la deuterazione, una tecnologia che sostituisce alcuni atomi di idrogeno con deuterio, un isotopo stabile e non radioattivo dell’idrogeno. Questa variazione non altera il meccanismo d’azione del farmaco, ma ne modifica il comportamento nell’organismo.
Come la pirfenidone, anche deupirfenidone esercita un’azione antifibrotica, antinfiammatoria e antiossidante, interferendo con i processi che portano alla formazione del tessuto cicatriziale nel polmone. In particolare, inibisce la produzione di mediatori profibrotici, tra cui il Transforming Growth Factor-β (TGF-β), riduce l’attivazione e la proliferazione dei fibroblasti e limita la deposizione di collagene, rallentando così la progressione della fibrosi.
Il vantaggio della deuterazione risiede nell’effetto cinetico isotopico: i legami chimici tra deuterio e carbonio sono più stabili rispetto a quelli che coinvolgono l’idrogeno e vengono metabolizzati più lentamente dagli enzimi epatici.
Ciò potrebbe tradursi in una maggiore emivita del farmaco, concentrazioni plasmatiche più stabili e una minore formazione di metaboliti potenzialmente responsabili degli effetti indesiderati.
L’obiettivo è migliorare uno dei principali limiti della pirfenidone, ossia la tollerabilità. Nella pratica clinica, infatti, molti pazienti interrompono o riducono il trattamento a causa di eventi avversi, soprattutto gastrointestinali (nausea, dispepsia), fotosensibilità, affaticamento e alterazioni della funzionalità epatica. Se gli studi clinici confermeranno le aspettative, deupirfenidone potrebbe mantenere l’efficacia antifibrotica della pirfenidone consentendo una migliore aderenza terapeutica e, di conseguenza, un controllo più duraturo della progressione della malattia.
I risultati incoraggianti della fase 2
L’interesse degli investitori nasce soprattutto dai dati dello studio di fase 2, diffusi alla fine del 2024.
Nel trial, deupirfenidone ha rallentato il declino della funzione polmonare rispetto al placebo nell’arco di sei mesi.
Secondo un’analisi di Leerink Partners, il farmaco avrebbe mostrato un’efficacia superiore e una tollerabilità almeno sovrapponibile, se non leggermente migliore, rispetto alla pirfenidone attualmente disponibile.
Questi risultati hanno spinto l’azienda a programmare direttamente lo sviluppo di fase 3.
Un mercato in piena evoluzione
L’annuncio conferma il forte interesse dell’industria farmaceutica per la fibrosi polmonare idiopatica, un’area terapeutica nella quale permane un importante bisogno clinico insoddisfatto.
Oltre a Celea, numerose aziende stanno sviluppando nuove strategie terapeutiche.
Avalyn Pharma sta lavorando a una formulazione inalatoria della pirfenidone, oltre a nuove versioni di nintedanib e a una combinazione dei due farmaci.
United Therapeutics potrebbe ottenere entro la fine dell’anno l’approvazione di Tyvaso anche nella fibrosi polmonare idiopatica, dopo i risultati positivi di uno studio di fase avanzata.
Anche Bristol Myers Squibb e Contineum Therapeutics hanno programmi clinici in corso dedicati alla malattia.
Secondo Celea, deupirfenidone potrebbe in futuro trovare applicazione anche in altre patologie fibrotiche oltre alla IPF.
«Le persone che convivono con la fibrosi polmonare idiopatica continuano ad affrontare una malattia devastante con opzioni terapeutiche limitate. Riteniamo che deupirfenidone possa offrire miglioramenti clinicamente significativi», ha dichiarato Sven Dethlefs, amministratore delegato della società.