Abiogen Pharma avvia una nuova fase della sua strategia internazionale con il lancio di Ambros Therapeutics, una biotech americana di cui è co-fondatrice
Abiogen Pharma, storica azienda farmaceutica italiana con una lunga storia di ricerche e di successi nello sviluppo dei bisfosfonati, avvia una nuova fase della sua strategia internazionale con il lancio di Ambros Therapeutics, una biotech americana di cui è co-fondatrice.
Obiettivo: portare il neridronato, uno dei farmaci di punta dell’azienda italiana, alla fase clinica avanzata per il trattamento della Sindrome Dolorosa Regionale Complessa di tipo 1 (CRPS-1), una rara e debilitante patologia, conosciuta anche come algodistrofia.
Ambros Therapeutics ha sede a Irvine, in California, ed è guidata da Jay Hagan nel ruolo di Chief Executive Officer, affiancato da un team con consolidata esperienza nello sviluppo clinico in fase avanzata. Il Consiglio di amministrazione include rappresentanti degli investitori e Prisca Di Martino di Abiogen Pharma.
L’azienda nasce con un finanziamento di 125 milioni di dollari (Series A funding) oversubscribed, a conferma del forte interesse degli investitori istituzionali, co-guidato da RA Capital Management e dalla piattaforma Enavate Sciences di Patient Square Capital, con la partecipazione di investitori specializzati nel settore life sciences e di Abiogen Pharma.
Il primo finanziamento istituzionale del progetto (Series A round) è destinato allo sviluppo clinico avanzato del farmaco. Le risorse raccolte sosterranno lo studio clinico registrativo di Fase 3 per la CRPS-1 (CRPS-RISE), oltre alle attività regolatorie e pre-commerciali necessarie per l’accesso al mercato statunitense.
Ambros Therapeutics e il modello biotech “asset-centric”
La nascita di Ambros Therapeutics riflette un modello sempre più diffuso nel settore biotech: società focalizzate su un singolo asset ad alto potenziale clinico, sostenute da investitori specializzati e da partnership industriali strategiche. Questo approccio consente di concentrare risorse, competenze regolatorie e sviluppo clinico avanzato su programmi mirati, riducendo tempi e rischi nella transizione verso il mercato.
Nell’ambito di una collaborazione strategica, Abiogen Pharma ha concesso ad Ambros i diritti esclusivi sul neridronato per il Nord America, insieme all’opzione di espansione in ulteriori mercati mondiali, e manterrà un ruolo attivo nel programma di sviluppo.
Scoperto e sviluppato da Abiogen Pharma, il neridronato è approvato in Italia per il trattamento della CRPS sulla base dei risultati di due studi clinici di Fase 3. A oggi è stato utilizzato in oltre 600mila pazienti, confermando un profilo di sicurezza consolidato e benefici clinici duraturi, in particolare sul controllo del dolore.
CRPS-1: un bisogno clinico ancora irrisolto negli Usa
Nonostante l’elevato impatto sulla qualità di vita, la CRPS-1 negli Stati Uniti resta una patologia priva di opzioni terapeutiche approvate. La gestione clinica si basa prevalentemente su approcci sintomatici e multidisciplinari, con risultati spesso limitati. In questo contesto, lo sviluppo di una terapia con evidenze cliniche consolidate rappresenta un potenziale cambio di paradigma per pazienti e clinici.
Alla luce di questa evidenza clinica e dell’esperienza di utilizzo reale, l’Fda ha riconosciuto al neridronato le designazioni di Breakthrough Therapy, Fast Track e Orphan Drug per il trattamento della CRPS, accelerando il percorso di sviluppo negli Stati Uniti per una patologia rara, grave e ancora priva di terapie approvate. La CRPS-1, il sottotipo su cui si focalizza Ambros, è una patologia rara con una stima di 65mila nuovi casi all’anno negli Stati Uniti.
«La nascita di Ambros Therapeutics rappresenta un passaggio strategico fondamentale nel percorso di crescita e internazionalizzazione di Abiogen Pharma», ha dichiarato Massimo Di Martino, Presidente di Abiogen Pharma S.p.A. «Il neridronato è il risultato di un lungo investimento scientifico e clinico e di una consolidata esperienza di utilizzo in Italia. Con Ambros intendiamo valorizzare questo asset in un contesto regolatorio e di mercato altamente competitivo come quello statunitense, con l’obiettivo di rendere disponibile una terapia innovativa a pazienti affetti da una patologia rara e ad elevato bisogno clinico insoddisfatto».
Con un fatturato di circa 168 milioni di euro (2024) e circa 460 dipendenti, Abiogen Pharma si colloca tra le 15 maggiori aziende farmaceutiche italiane. Nel 2022 ha avviato il processo di internazionalizzazione che oggi copre Germania e Svizzera.
«Ambros debutta con un team dirigenziale di grande esperienza e puntando su una terapia utilizzata da oltre dieci anni in Italia per il trattamento della CRPS», ha dichiarato Jay Hagan, Chief Executive Officer di Ambros Therapeutics. «In assenza di farmaci approvati per la CRPS-1 al di fuori dell’Italia, siamo entusiasti di collaborare con Abiogen Pharma per accompagnare il neridronato allo sviluppo registrativo di Fase 3 e rendere disponibile questa terapia a pazienti con un bisogno clinico urgente».
Neridronato e algodistrofia
Gli studi clinici condotti con neridronato hanno dimostrato una riduzione duratura del dolore insieme a miglioramenti in altri sintomi correlati alla CRPS. Oltre alla CRPS, il neridronato è approvato in Italia per ulteriori indicazioni, tra cui l’osteogenesi imperfetta e la malattia di Paget. Il suo profilo di sicurezza ben consolidato e i benefici terapeutici lo rendono un potenziale trattamento promettente per i pazienti con CRPS-1 in tutto il mondo.
La Sindrome Dolorosa Regionale Complessa di Tipo 1 (CRPS-1; nota in precedenza come Distrofia Simpatica Riflessa e anche Algodistrofia) è una condizione rara e debilitante che segue una lesione o un trauma osseo.
Attualmente negli Usa non sono disponibili farmaci approvati dalla FDA per trattare questa popolazione di pazienti con elevati bisogni insoddisfatti. La condizione è caratterizzata da un dolore intenso che può essere continuo nell’arto colpito – tipicamente nelle estremità come braccio, gamba, mano o piede. I pazienti con CRPS-1 sperimentano una condizione in evoluzione che inizia con una fase “calda” della durata di circa sei-dodici mesi dopo una lesione iniziale, in cui l’infiammazione rende l’arto colpito rosso, gonfio, caldo e dolente, fino a una fase cronica “fredda”, in cui l’arto colpito cambia aspetto ma affronta ancora un dolore continuo e debilitante.