Kedrion Biopharma ha annunciato l’approvazione da parte dell’Fda di una nuova Immunoglobulina endovenosa (IVIg) al 10%, destinata al trattamento delle Immunodeficienze Primarie negli adulti
Kedrion Biopharma, azienda italiana impegnata nel settore delle terapie plasmaderivate, ha annunciato l’approvazione da parte dell’Fda di una nuova Immunoglobulina endovenosa (IVIg) al 10%, destinata al trattamento delle Immunodeficienze Primarie negli adulti. La terapia è stata sviluppata nei laboratori di ricerca di Kedrion e sarà prodotta esclusivamente dall’azienda attraverso la propria rete integrata di strutture tra Stati Uniti e Italia.
I risultati degli studi clinici hanno dimostrato che i pazienti trattati con questa nuova immunoglobulina possono aspettarsi un minor numero di infezioni, con un beneficio concreto in termini di qualità della vita.
Le immunodeficienze primitive: un gruppo di oltre 550 patologie rare
Le Immunodeficienze Primitive (IDP), oggi più correttamente definite Immunodeficienze Primitive o Congenite (PID, Primary Immunodeficiencies), costituiscono un ampio gruppo eterogeneo di oltre 550 malattie rare di origine genetica, caratterizzate da un malfunzionamento parziale o totale del sistema immunitario. Queste patologie compromettono la capacità dell’organismo di difendersi da batteri, virus e funghi, esponendo chi ne è affetto a infezioni ricorrenti, gravi e spesso atipiche.
Le forme più note comprendono l’agammaglobulinemia legata all’X (malattia di Bruton), la variabile comune di immunodeficienza (CVID), le immunodeficienze combinate severe (SCID) e diverse sindromi da difetto della produzione o funzione degli anticorpi. Sebbene ciascuna forma sia rara, nel loro insieme le IDP interessano circa 1 persona ogni 10.000, con una prevalenza stimata in aumento grazie ai progressi diagnostici e genetici degli ultimi anni.
La diagnosi è spesso complessa e può richiedere anni: i sintomi variano ampiamente, includendo infezioni respiratorie ricorrenti, sinusiti e otiti croniche, polmoniti frequenti, ascessi cutanei o viscerali, e in alcuni casi malattie autoimmuni o infiammatorie. In assenza di un riconoscimento precoce, i pazienti rischiano danni d’organo permanenti e una progressiva compromissione della qualità di vita.
Il trattamento sostitutivo con immunoglobuline, somministrate per via endovenosa (IVIg) o sottocutanea (SCIg), rappresenta lo standard terapeutico per la maggior parte delle IDP che coinvolgono deficit anticorpali. Queste terapie consentono di ripristinare parzialmente la funzione immunitaria, riducendo la frequenza e la gravità delle infezioni e migliorando la sopravvivenza a lungo termine. La nuova Immunoglobulina endovenosa al 10% di Kedrion si inserisce proprio in questo contesto, offrendo una formulazione ad alta concentrazione, efficace e ben tollerata, pensata per ottimizzare il profilo di sicurezza e comodità di somministrazione.
Oltre al valore clinico, l’approvazione FDA di questa terapia sottolinea l’importanza di rendere più accessibili le cure per le malattie rare, ancora oggi spesso sottodiagnosticate. Kedrion, attraverso la propria attività di ricerca e il dialogo costante con la comunità scientifica internazionale, contribuisce alla sensibilizzazione su queste patologie e al miglioramento delle possibilità terapeutiche per i pazienti di tutto il mondo.
Un’azienda italiana a vocazione globale
Kedrion è oggi il quinto operatore mondiale nel settore dei plasmaderivati, con un fatturato globale in crescita del 10% nel 2024 rispetto all’anno precedente. L’azienda può contare su sette stabilimenti produttivi distribuiti in cinque Paesi, oltre ottanta centri di raccolta plasma tra Stati Uniti ed Europa, una presenza commerciale in più di cento nazioni e un organico di oltre cinquemila dipendenti nel mondo. Questo traguardo rappresenta un ulteriore passo avanti nel consolidamento del ruolo dell’azienda come player internazionale nel campo delle terapie plasmaderivate.
Investimenti e produzione: il ruolo strategico dell’Italia
La realizzazione di questo nuovo prodotto è stata resa possibile grazie a significativi investimenti effettuati in Italia, in particolare nello stabilimento di Castelvecchio Pascoli, in provincia di Lucca, una struttura di quasi duemila metri quadrati dedicata alla purificazione dell’immunoglobulina. La produzione si svolge in modo integrato all’interno della rete globale Kedrion: il frazionamento avviene nello stabilimento di Melville, negli Stati Uniti, mentre la purificazione e il riempimento finale sono effettuati a Castelvecchio Pascoli e Bolognana, entrambi in Toscana. Questa filiera produttiva testimonia il ruolo centrale dell’Italia nella strategia industriale e scientifica dell’azienda.
Espansione internazionale e prospettive future
L’approvazione della nuova immunoglobulina endovenosa da parte della FDA segna un passo significativo nel percorso di crescita globale di Kedrion, che guarda con interesse alla futura espansione del prodotto anche in altri mercati, compresi l’Italia e l’Europa, non appena verranno ottenute le necessarie autorizzazioni regolatorie. Il riconoscimento dell’agenzia americana conferma la solidità della ricerca condotta dall’azienda e la qualità dei suoi processi produttivi, in un’area terapeutica di grande rilevanza clinica.
Innovazione, ricerca e responsabilità sociale
Kedrion si distingue per una visione fondata su innovazione, responsabilità sociale e attenzione ai bisogni dei pazienti. La missione aziendale è migliorare la qualità della vita delle persone affette da malattie rare e ultra-rare attraverso investimenti costanti in ricerca, sviluppo e produzione. “Questo riconoscimento rappresenta un esempio concreto di come Kedrion voglia continuare a costruire il proprio futuro, facendo leva su un know-how sviluppato nel tempo e frutto di una legacy di decenni nel settore dei plasmaderivati” – ha dichiarato Ugo Di Francesco, CEO di Kedrion. “Siamo orgogliosi di rafforzare il nostro ruolo di azienda italiana che guarda agli Stati Uniti e al mondo, investendo nella ricerca per aiutare sempre più persone affette da malattie rare e ultra-rare. Il plasma è una risorsa preziosa e insostituibile per la cura di queste patologie, e Kedrion sta investendo con determinazione per esplorarne tutte le potenzialità e sviluppare nuove terapie”.
Un portafoglio in crescita e un impegno costante nella ricerca
La nuova Immunoglobulina endovenosa al 10% si aggiunge a un portafoglio globale di 38 prodotti in diverse aree terapeutiche, a conferma della forza e della diversificazione di Kedrion come azienda italiana con una visione internazionale. Le attività di ricerca e sviluppo sono costantemente orientate all’identificazione di nuove opportunità terapeutiche per pazienti affetti da patologie rare, in particolare immunologiche, neurologiche e della coagulazione, con un’attenzione speciale ai farmaci orfani e all’innovazione basata in Italia.
Le parole del Chairman Paolo Marcucci
“Mi fa particolarmente piacere vedere concretizzarsi oggi, con l’approvazione di questo prodotto, il frutto di anni di investimenti che Kedrion ha portato avanti con convinzione, insieme agli investitori e alle istituzioni di questo Paese,” ha dichiarato Paolo Marcucci, Chairman di Kedrion. “Un percorso che è stato raccolto e sviluppato con professionalità, visione e determinazione dal CEO Ugo Di Francesco, al quale desidero rivolgere un sincero ringraziamento. Questo impegno condiviso si traduce oggi in una terapia concreta per pazienti affetti da una patologia rara, che hanno sempre più bisogno di risposte mirate e accessibili.”