L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha pubblicato oggi le nuove edizioni della Lista Modello dei Farmaci Essenziali (EML) e della Lista dei Farmaci Essenziali per Bambini
L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha pubblicato oggi le nuove edizioni della Lista Modello dei Farmaci Essenziali (EML) e della Lista dei Farmaci Essenziali per Bambini (EMLc), includendo trattamenti innovativi per diversi tumori e per il diabete, in particolare nei pazienti con comorbilità come l’obesità. Tra le nuove aggiunte figurano anche terapie per fibrosi cistica, psoriasi, emofilia e patologie ematologiche.
Le liste EML ed EMLc identificano i medicinali ritenuti prioritari per la salute pubblica globale. Sono adottate in oltre 150 Paesi come riferimento per l’approvvigionamento nel settore pubblico, la rimborsabilità e la definizione delle coperture assicurative. Quella attuale rappresenta la 24ª edizione della EML e la 10ª edizione della EMLc.
“Questi aggiornamenti rappresentano un passo fondamentale verso un accesso più equo a farmaci innovativi con comprovato beneficio clinico e potenziale rilevante per la salute pubblica mondiale”, ha dichiarato Yukiko Nakatani, Vice Direttore Generale OMS per Sistemi Sanitari, Accesso e Dati.
Focus oncologia
Il cancro è la seconda causa di morte a livello globale, con quasi 10 milioni di decessi ogni anno e responsabile di circa un terzo delle morti premature per malattie non trasmissibili. Negli ultimi dieci anni i farmaci oncologici hanno rappresentato una delle aree prioritarie della lista OMS, ma solo poche molecole vengono incluse: esclusivamente quelle in grado di dimostrare un prolungamento della sopravvivenza di almeno 4–6 mesi.
In questa revisione, il Comitato di esperti ha raccomandato di ampliare l’accesso agli inibitori del checkpoint immunitario PD-1/PD-L1, farmaci che potenziano la capacità del sistema immunitario di riconoscere e distruggere le cellule tumorali.
• Pembrolizumab è stato inserito come monoterapia di prima linea per carcinoma cervicale metastatico, carcinoma colorettale metastatico e carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico.
• Per quest’ultimo, sono stati inclusi anche atezolizumab e cemiplimab come alternative terapeutiche.
Il Comitato ha inoltre sottolineato l’importanza di strategie per migliorare l’accessibilità ai farmaci oncologici, incluse politiche di ottimizzazione del dosaggio e approcci basati sull’evidenza, con particolare attenzione ai contesti a risorse limitate.
Focus diabete e obesità
Il diabete e l’obesità costituiscono due delle emergenze sanitarie più urgenti a livello globale. Nel 2022 oltre 800 milioni di persone vivevano con diabete, metà delle quali senza accesso a cure adeguate. Parallelamente, più di 1 miliardo di persone erano affette da obesità, con una crescita particolarmente rapida nei Paesi a basso e medio reddito. Le due condizioni, strettamente correlate, aumentano il rischio di complicanze cardiovascolari e renali.
Le nuove evidenze scientifiche hanno portato all’inclusione degli agonisti del recettore del GLP-1 – semaglutide, dulaglutide e liraglutide – e dell’agonista duale GLP-1/GIP tirzepatide. Questi farmaci, oltre a migliorare il controllo glicemico nei pazienti con diabete mellito di tipo 2, riducono il rischio di complicanze cardiache e renali, favoriscono la perdita di peso e possono abbattere la mortalità precoce.
Il loro utilizzo viene raccomandato come terapia ipoglicemizzante negli adulti con diabete di tipo 2, in presenza di malattia cardiovascolare o renale cronica e obesità (BMI ≥30 kg/m²).
Tuttavia, l’alto costo di molecole come semaglutide e tirzepatide limita attualmente l’accesso. L’OMS richiama l’attenzione sulla necessità di:
• garantire priorità ai pazienti che ne traggono maggior beneficio,
• favorire la competizione dei generici per ridurre i prezzi,
• assicurare disponibilità a livello di cure primarie, anche in aree svantaggiate.
Dichiarazioni OMS
“Una quota rilevante della spesa sanitaria diretta per le malattie croniche non trasmissibili riguarda i farmaci, inclusi quelli classificati come essenziali, che dovrebbero essere accessibili a tutti. Garantire equità di accesso richiede una risposta sistemica coerente, supportata da volontà politica, collaborazione multisettoriale e programmi centrati sul paziente”, ha affermato Deusdedit Mubangizi, Direttore del Dipartimento Politiche e Standard per i Medicinali e Prodotti Sanitari dell’OMS.
Nota metodologica
Il Comitato di esperti dell’OMS per la selezione e l’uso dei farmaci essenziali, riunitosi a Ginevra dal 5 al 9 maggio 2025, ha valutato 59 domande, incluse 31 proposte di nuove inclusioni. Sono stati considerati efficacia, sicurezza, costo comparativo e costo-efficacia complessiva. In totale, 20 nuovi farmaci sono stati aggiunti all’EML e 15 all’EMLc, portando il numero complessivo a 523 farmaci essenziali per adulti e 374 per bambini.
Le liste vengono aggiornate ogni due anni da un comitato multidisciplinare internazionale e rappresentano un riferimento consolidato per politiche sanitarie globali, selezione dei farmaci e copertura universale.