Microangiopatia trombotica post-trapianto in età pediatrica, ravulizumab migliora la sopravvivenza secondo nuovi studi
I risultati iniziali dello studio di fase 3 ALXN1210-TMA-314 hanno mostrato che il trattamento con ravulizumab si è associato a una sopravvivenza complessiva (OS) a 26 settimane dell’87%, clinicamente significativa, nei pazienti pediatrici (di età compresa tra 28 giorni e <18 anni) con microangiopatia trombotica (TMA) dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). I dati sono stati presentati al congresso della European Hematology Association (EHA), che si è tenuto quest’anno a Milano.
Lo studio suffraga la possibilità di trattare con questo farmaco una complicanza post-trapianto potenzialmente letale e priva di opzioni terapeutiche approvate.
Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS e Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, Italia, nonché sperimentatore per lo studio ALXN1210-TMA-314, ha dichiarato: «L’impatto dell’HSCT-TMA sugli outcome dei pazienti è devastante, in particolare tra le popolazioni ad alto rischio, come i bambini, per i quali attualmente non esistono terapie mirate approvate per trattare questa condizione rara, grave e potenzialmente letale. I tassi di risposta e la sopravvivenza complessiva osservati con ravulizumab possono rappresentare un progresso che cambia la pratica in questo campo, fornendo una potenziale opzione efficace per questi giovani pazienti e le loro famiglie».