Con un investimento di 2,1 miliardi di dollari AbbVie ha annunciato l’acquisizione in contanti di Capstan Therapeutics, un’operazione mirata a rafforzare la propria pipeline nell’immunoterapia innovativa
Con un investimento di 2,1 miliardi di dollari AbbVie ha annunciato l’acquisizione in contanti di Capstan Therapeutics, un’operazione mirata a rafforzare la propria pipeline nell’immunoterapia innovativa. Il deal include CPTX2309 (CAR T anti CD19), una terapia CAR-T somministrabile direttamente in vivo, oltre alla piattaforma tecnologica proprietaria di Capstan per la veicolazione di carichi di RNA.
Secondo la Direttrice Scientifica di AbbVie, Roopal Thakkar, questo accordo rappresenta un tassello fondamentale per sviluppare trattamenti in grado di ripristinare il sistema immunitario nei soggetti affetti da malattie autoimmuni, rivoluzionando così l’approccio terapeutico.
In una nota, la società di investimenti BMO ipotizza che CPX2309 potrebbe essere destinato al lupus, alla sclerosi multipla o all’artrite reumatoide, entrando potenzialmente nel settore dell’infiammazione ìin cui Abvue ha una ampia e consolidata esperienza.
L’acquisizione da parte di AbbVie rappresenta una rapida vincita per Capstan, lanciata meno di quattro anni fa con 165 milioni di dollari di raccolta fondi in fase di avvio e di serie A, con il sostegno dei bracci di venture di una serie di Big Pharmas, tra cui Pfizer, Bayer, Eli Lilly, Bristol Myers Squibb e Novartis.
Meccanismo d’azione: CAR T in vivo senza precondizionamento
CPTX2309 sfrutta nanoparticelle lipidiche bersagliate (tLNP) per consegnare in vivo mRNA codificante un recettore antigenico chimerico (CAR) anti-CD19 direttamente alle cellule T citotossiche CD8. Ciò consente alle cellule T di riconoscere e abbattere le cellule B patologiche, senza necessità di linfodeplezione e produzione ex vivo, come richiesto dalle attuali terapie CAR T.
Questa tecnologia si è appena affacciata sulla Fase I di sviluppo per malattie autoimmuni mediate dalle cellule B. La consegna selettiva dell’mRNA apre la strada a nuove modalità terapeutiche, migliorando la praticità e riducendo i rischi associati a procedure complesse ed invasive.
Una pipeline in espansione contro plasmacellule e fibroblasti patogeni
Oltre a CPTX2309, l’acquisizione comprende anche CPTX2506, altro candidato CAR T in vivo orientato verso il recettore BCMA espresso dalle plasmacellule: una strategia con potenziale applicazione nell’oncologia ma anche nelle patologie autoimmuni in cui esse giocano un ruolo cruciale. Inoltre, Capstan sta sviluppando programmi per dirigere in vivo CAR-T contro fibroblasti patogeni, offrendo ulteriori sbocchi per malattie come la fibrosi.
Con l’integrazione della piattaforma tLNP, AbbVie potrà potenzialmente espandere la tecnologia a nuovi strumenti RNA-based, dando vita a una generazione di terapie “cellular programming” che modellano il sistema immunitario direttamente in vivo.
Prospettive future
Con questa AbbVie punta a consolidare la propria leadership nel campo dell’acquisizione dell’immunoterapia e offrire terapie più accessibili e versatili. L’approccio CAR T in vivo promette di ridurre i costi, semplificare la logistica e aumentare la sicurezza, rendendo queste terapie applicabili a una platea più ampia di pazienti.
Il passaggio dalla produzione ex vivo di cellule T – complessa, costosa e limitata – a una consegna in vivo tramite mRNA rappresenta un cambiamento radicale: potenzialmente sarà possibile sviluppare trattamenti personalizzati senza uscire dalla clinica di base.
I prossimi passi includeranno lo sviluppo della Fase I per CPLTX2309, la dimostrazione della sicurezza e della biodistribuzione del mRNA CAR-T e la progressione verso studi clinici di Fase II/III in diverse malattie autoimmuni. Con il know-how di AbbVie, la piattaforma tLNP di Capstan potrebbe diventare una risorsa fondamentale per la prossima generazione di terapie RNA-based “programmabili” in vivo.