Novartis ha annunciato l’acquisizione di Regulus Therapeutics, una società biotecnologica con sede a San Diego focalizzata sullo sviluppo di terapie basate su microRNA
Novartis ha annunciato l’acquisizione di Regulus Therapeutics, una società biotecnologica con sede a San Diego focalizzata sullo sviluppo di terapie basate su microRNA, per un valore complessivo fino a $1,7 mld. L’operazione mira a potenziare il portafoglio di Novartis nel trattamento delle malattie renali, in particolare della malattia del rene policistico autosomica dominante (ADPKD), una delle principali cause genetiche di insufficienza renale a livello mondiale.
Il fulcro dell’acquisizione è farabursen (RGLS8429), un oligonucleotide di nuova generazione progettato per inibire selettivamente il microRNA miR-17, implicato nella proliferazione delle cisti renali tipiche dell’ADPKD. Questo approccio innovativo mira a ridurre la crescita delle cisti e il volume renale, rallentando così la progressione della malattia.
Risultati promettenti dagli studi clinici
Farabursen ha recentemente completato uno studio clinico di fase 1b, in cui è stato somministrato a pazienti affetti da ADPKD. I risultati hanno mostrato una riduzione significativa del tasso di crescita del volume renale aggiustato per l’altezza (htTKV) rispetto al placebo. In particolare, i pazienti trattati con una dose fissa di 300 mg ogni due settimane per tre mesi hanno evidenziato una crescita media dell’htTKV dello 0,05%, contro il 2,58% osservato nel gruppo placebo. Inoltre, sono stati riscontrati aumenti nei livelli urinari di policistina 1 e 2, proteine codificate dai geni PKD1 e PKD2, la cui espressione è inversamente correlata alla gravità della malattia.
Il profilo di sicurezza di farabursen è risultato favorevole, con una buona tollerabilità e assenza di eventi avversi gravi. Questi dati supportano l’avvio di uno studio di fase 3 previsto per il terzo trimestre del 2025, con l’obiettivo di ottenere un’approvazione accelerata da parte della Fda.
Un mercato con ampie prospettive
L’ADPKD colpisce circa 160mila persone negli Stati Uniti e tra 4 e 7 milioni a livello globale. Attualmente, le opzioni terapeutiche sono limitate, con tolvaptan come unico farmaco approvato, ma associato a potenziali effetti collaterali epatici. Farabursen rappresenterebbre quindi una potenziale alternativa terapeutica con un meccanismo d’azione distinto e un profilo di sicurezza promettente.
Le previsioni indicano che il mercato globale dei trattamenti per l’ADPKD potrebbe raggiungere i 3,2 miliardi di dollari entro il 2030, con farabursen che potrebbe generare vendite annuali superiori al miliardo di dollari. Ovviamente se sarà approvato.