Nei pazienti con epilessia farmacoresistente, crisi ridotte e migliore qualità della vita con cenobamato: conferme real world
Uno studio real-world pubblicato su Epilepsia Open ha confermato l’efficacia del cenobamato nel trattamento dell’epilessia resistente ai farmaci (DRE). Dopo tre mesi di terapia, il 49,3% dei pazienti ha ottenuto una riduzione della frequenza delle crisi pari o superiore al 50%, con un miglioramento significativo della qualità della vita.
Gli eventi avversi, perlopiù di entità lieve o moderata, hanno interessato il 30,9% dei soggetti e si sono generalmente risolti nel tempo.
Lo studio, condotto da Sylvain Rheims dell’Hospices Civils de Lyon e della Lyon 1 Université, ha coinvolto 19 ospedali in Francia, Germania e Regno Unito. Sono stati analizzati i dati di 298 pazienti con epilessia farmacoresistente, tutti trattati con almeno una dose di cenobamato nell’ambito dei programmi di accesso anticipato (EAP).
Il gruppo di studio comprendeva adulti affetti da crisi focali incontrollate, con un’epilessia di lunga durata (mediana di 22,2 anni) e un numero mediano di 9 farmaci antiepilettici già provati senza successo. Circa il 41,9% dei partecipanti aveva subito un intervento chirurgico per l’epilessia, inclusa la stimolazione del nervo vago.
Buona tollerabilità nel lungo periodo
L’analisi ha considerato più punti di valutazione: al basale, dopo 1 e 3 mesi dall’inizio della terapia con cenobamato e successivamente a 3, 6 e 12 mesi dopo la fase di mantenimento. L’endpoint principale era la percentuale di pazienti con una riduzione delle crisi pari o superiore al 50%.
Dopo tre mesi di trattamento, quasi la metà dei soggetti ha raggiunto tale obiettivo, con una riduzione mediana della frequenza delle crisi del 49,1%. Inoltre, il 13,6% dei pazienti ha ottenuto la completa cessazione delle crisi, mentre il 20,0% ha avuto una riduzione del 90% o più e il 33,6% ha sperimentato un miglioramento del 75% o più.
L’efficacia del farmaco ha continuato a migliorare nel corso del tempo. Dopo sei mesi di mantenimento, il tasso di pazienti completamente liberi da crisi è aumentato al 24,2%. Il tasso di mantenimento del trattamento, valutato con il metodo Kaplan-Meier, è sceso dal 96,6% dopo il primo mese di terapia al 69,7% a dodici mesi, indicando una buona tollerabilità complessiva nel lungo periodo.
Efficacia nelle forme combinate generalizzate e focali
Gli eventi avversi sono stati registrati nel 30,9% dei pazienti, con sintomi più frequenti di astenia, vertigini e sonnolenza. La maggior parte di queste reazioni era di lieve entità e tendeva a risolversi spontaneamente nel tempo. Tuttavia, l’1% dei pazienti ha manifestato sette reazioni avverse gravi, tutte durante la fase di titolazione.
Gli autori dello studio concludono che «cenobamato può essere considerato generalmente ben tollerato ed efficace nelle forme di epilessia focale altamente refrattarie o in quelle che combinano epilessia generalizzata e focale».
Il miglioramento sostenuto osservato durante il periodo di mantenimento suggerisce che cenobamato possa rappresentare una nuova e valida opzione terapeutica per i pazienti con epilessia resistente ai trattamenti convenzionali.
Bibliografia
Rheims S, Steinhoff BJ, Hirsch E, et al. Real-world effectiveness and tolerability of cenobamate in drug-resistant epilepsy: A retrospective analysis of the patients included into the Early Access Programs (EAP) in Germany, France, and United Kingdom. Epilepsia Open. 2025 Mar 22. doi: 10.1002/epi4.70021. Epub ahead of print. leggi