L’idrossiclorochina non sembra avere un impatto significativo sulla disabilità funzionale o sulla funzione della mano nei pazienti affetti da sclerosi sistemica
L’idrossiclorochina non sembra avere un impatto significativo sulla disabilità funzionale o sulla funzione della mano nei pazienti affetti da sclerosi sistemica. Questo il responso di uno studio osservazionale, recentemente pubblicato su Arthritis Research & Therapy.
Razionale e disegno dello studio
La sclerosi sistemica (SSc) è una rara malattia autoimmune caratterizzata da fibrosi, alterazioni microvascolari e disregolazione del sistema immunitario. Esistono diversi trattamenti efficaci per gestire molte delle diverse complicanze d’organo della SSc. L’idrossiclorochina (HCQ) è un farmaco antimalarico ben tollerato con molti effetti immunomodulatori, già ampiamente utilizzato in molte malattie reumatiche come l’artrite reumatoide (AR) e il LES.
Una consensus pubblicata nel 2018 afferma che circa il 27% degli esperti di SSc utilizza HCQ per trattare l’artrite infiammatoria associata alla SSc, sebbene non sia stata fornita alcuna prova di efficacia e non sia stato condotto in precedenza alcuno studio clinico randomizzato per questo endpoint. L’efficacia dell’HCQ nella SSc è controversa, con due piccoli studi che ne affermano l’efficacia e uno studio che non ha riscontrato alcun effetto positivo.
L’obiettivo di questo studio, pertanto, è stato quello di verificare l’impatto dell’HCQ sull’indice di disabilità (HAQ-DI) e sulla funzionalità della mano, misurata mediante l’indice CHFS (Cochin Hand Function Scale). A tal scopo, è stata condotta un’analisi post-hoc dei dati residenti nel database EUSTAR, un grande studio di coorte multicentrico volontario internazionale, tra circa 260 medici dedicati alla comprensione e al trattamento della SSc. Il registro EUSTAR comprende dati clinici e di laboratorio e risultati riferiti dai pazienti (PRO), incentrati sulla funzionalità, come l’indice di disabilità HAQ (HAQ-DI) e la Cochin Hand Function Scale (CHFS).
L’analisi ha incluso 17.805 pazienti con SSc, di cui 468 (2,6%) sono stati trattati con HCQ per almeno 6 mesi (età media: 51,7 anni; 92% donne). I dati relativi ai pazienti trattati con HCQ sono stati incrociati – mediante propensity score secondo un rapporto 1:3 – in base a dati demografici, durata della malattia e farmaci utilizzati, con quelli relativi a pazienti di controllo che non erano mai stati trattati con il farmaco antimalarico.
Risultati principali
Il 2,6% dei pazienti con SSc considerati per l’analisi aveva utilizzato HCQ. Fino a un anno, non sono emerse differenze statisticamente significative in termini di variazione dei punteggi HAQ-DI o CHFS tra i pazienti trattati con HCQ e quelli non trattati.
Nello specifico, la differenza media nella “pendenza”, cioè quanto i punteggi sono cambiati nel tempo tra i due gruppi è stata pari a –0,025 ( errore standard = 0,02; P = 0,24) per HAQ-DI e a –0,58 (errore standard = 0,5; P = 0,25) per CHFS.
Riassumendo
Nel complesso, concludono i ricercatori “…nella più ampia analisi finora condotta su questa malattia, utilizzando un disegno di studio di coorte, è stato rilevato che HCQ non influisce su HAQ-DI o CFHS, anche se viene utilizzata relativamente di rado nella SSc”.
“A questo punto – aggiungono – sarà necessario condurre uno studio prospettico, randomizzato e ben controllato per comprendere appieno l’efficacia di HCQ nella SSc”.
Blbliografia
Bellando-Randone S, et al. The effect of hydroxychloroquine on activities of daily living and hand function in systemic sclerosis: results from an analysis of the EUSTAR cohortArthritis Res Ther. 2025;doi:10.1186/s13075-025-03476-0.
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