AbbVie e ADARx Pharmaceuticals hanno annunciato una collaborazione e un accordo di opzione di licenza per sviluppare terapie basate su small interfering RNA
AbbVie e ADARx Pharmaceuticals hanno annunciato una collaborazione e un accordo di opzione di licenza per sviluppare terapie basate su small interfering RNA (siRNA) in diverse aree terapeutiche, tra cui neuroscienze, immunologia e oncologia. Questa partnership mira a combinare l’esperienza di AbbVie nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci bioterapeutici con la tecnologia proprietaria di ADARx nel campo dell’RNA, per avanzare nello sviluppo di terapie siRNA di nuova generazione.
L’accordo si inserisce nella strategia di AbbVie di ampliare il proprio portfolio di terapie innovative e di investire in piattaforme emergenti che promettono di rivoluzionare l’approccio al trattamento di malattie difficili da gestire con le modalità tradizionali.
Il potenziale delle terapie siRNA
Le molecole di siRNA rappresentano una classe di composti capaci di regolare in modo mirato l’espressione genica e la produzione proteica. A differenza delle modalità terapeutiche convenzionali come anticorpi monoclonali e piccole molecole, i siRNA agiscono prevenendo direttamente la produzione di proteine patologiche, bersagliando e degradando l’RNA messaggero (mRNA) responsabile della loro codifica. Questa tecnologia offre quindi la possibilità di silenziare in modo preciso, prolungato e reversibile specifici geni patologici, intervenendo a monte della cascata proteica e aprendo nuove opportunità terapeutiche in ambiti finora difficilmente trattabili.
La ricerca nel campo dell’RNA interferente ha già condotto negli ultimi anni all’approvazione di diverse terapie siRNA per malattie rare e condizioni epatiche, dimostrando la fattibilità clinica e il potenziale terapeutico di questo approccio. L’obiettivo ora è estendere tali applicazioni a indicazioni più complesse, come patologie neurodegenerative, oncologiche e immuno-mediate, che presentano elevati unmet need.
Dettagli dell’accordo
Secondo i termini dell’accordo, ADARx riceverà un pagamento iniziale di 335 milioni di dollari e sarà idonea a ricevere ulteriori pagamenti contingenti per diversi miliardi di dollari, inclusi compensi legati all’opzione, milestone di sviluppo e traguardi commerciali, oltre a royalties a più livelli sulle vendite future dei prodotti sviluppati. AbbVie metterà a disposizione le proprie competenze nell’ingegneria degli anticorpi, nello sviluppo di coniugati anticorpo-farmaco (ADC) e negli approcci di delivery tissutale mirato, per supportare gli sforzi di ricerca e sviluppo di ADARx. Quest’ultima contribuirà con le proprie piattaforme proprietarie di siRNA chimicamente modificati e con tecnologie di targeting tissutale avanzate, che consentono una modulazione altamente selettiva e sicura dell’espressione genica.
Il portafoglio di progetti oggetto della collaborazione comprenderà candidati terapeutici sia in fase di ricerca che di sviluppo preclinico, con la possibilità per AbbVie di esercitare opzioni di licenza esclusiva su determinati programmi selezionati.
Prospettive future
La collaborazione tra AbbVie e ADARx rappresenta un passo significativo verso lo sviluppo di terapie innovative per malattie difficili da trattare. Combinando le competenze di entrambe le aziende, l’obiettivo è quello di portare avanti soluzioni terapeutiche che possano migliorare la vita dei pazienti affetti da patologie nel campo delle neuroscienze, dell’immunologia e dell’oncologia.
Questa alleanza rafforza inoltre il posizionamento di AbbVie nel settore delle terapie a RNA, affiancandosi ad altre collaborazioni strategiche già avviate dall’azienda in questo ambito. Per ADARx, l’accordo rappresenta un’importante opportunità per accelerare lo sviluppo delle proprie tecnologie proprietarie e per accedere alle competenze industriali e commerciali di un partner di primo piano a livello globale.
In prospettiva, i risultati della partnership potrebbero contribuire a ridefinire le modalità di trattamento di patologie gravi, grazie all’introduzione di farmaci basati su siRNA in aree terapeutiche che finora hanno avuto limitate opzioni terapeutiche efficaci.