Novartis ha annunciato di aver siglato un accordo per l’acquisizione di Regulus Therapeutics, società biofarmaceutica americana quotata al Nasdaq
Novartis ha annunciato di aver siglato un accordo per l’acquisizione di Regulus Therapeutics, società biofarmaceutica americana quotata al Nasdaq e attiva nello sviluppo di terapie a base di microRNA, con un focus specifico sulla malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD). Si tratta di una patologia genetica grave e progressiva, che rappresenta la causa ereditaria più comune di insufficienza renale a livello globale.
Cuore dell’operazione è un oligonucleotide di nuova generazione in grado di inibire selettivamente il microRNA-17 (miR-17). Questo microRNA, noto per il suo ruolo nel favorire la crescita delle cisti renali e la progressione della malattia, rappresenta un target terapeutico emergente in ambito nefrologico. Il meccanismo d’azione si basa sull’inibizione mirata di miR-17, con una distribuzione preferenziale nel tessuto renale, finalizzata a ridurre il volume cistico e rallentare il peggioramento della funzione renale nei pazienti affetti da ADPKD.
I dati clinici di fase 1b e le prospettive terapeutiche
Nel marzo 2025, Regulus ha comunicato il completamento positivo dello studio di fase 1b a dosi multiple crescenti, condotto sull’oligonucleotide di nuova generazione. I risultati preliminari hanno mostrato un profilo di sicurezza favorevole e segnali promettenti di efficacia clinica, confermati da una riduzione costante di biomarcatori chiave della malattia. In particolare, il farmaco ha dimostrato un impatto significativo sui livelli urinari di policistina (PC), considerata un indicatore di risposta farmacodinamica, e sulla variazione del volume renale totale aggiustato per altezza (htTKV), uno dei parametri più rilevanti per monitorare la progressione dell’ADPKD.
Secondo quanto dichiarato da Shreeram Aradhye, Chief Medical Officer di Novartis, farabursen potrebbe rappresentare un’opzione terapeutica first-in-class per questa patologia, con il potenziale di migliorare significativamente efficacia, tollerabilità e sicurezza rispetto alle attuali opzioni di trattamento, che restano limitate e spesso gravate da effetti collaterali.
Dettagli dell’operazione finanziaria
L’intesa tra Novartis e Regulus prevede un corrispettivo immediato di 0,8 miliardi di dollari, con la possibilità di ulteriori 0,9 miliardi legati al raggiungimento di una futura milestone regolatoria. Il perfezionamento della transazione, approvata all’unanimità dai Consigli di amministrazione di entrambe le aziende, è atteso per la seconda metà del 2025, subordinato alle consuete condizioni di chiusura e alle necessarie autorizzazioni regolatorie.
L’acquisizione sarà strutturata attraverso un’offerta pubblica di acquisto da parte di una società interamente controllata da Novartis, che rileverà tutte le azioni ordinarie di Regulus in circolazione. Gli azionisti riceveranno 7 dollari per azione in contanti alla chiusura dell’operazione, oltre a un contingent value right (CVR) del valore massimo di 7 dollari per azione, legato al conseguimento di un obiettivo regolatorio prefissato.
Novartis e l’area renale: un portafoglio in espansione
L’accordo si inserisce in una più ampia strategia di consolidamento di Novartis nell’ambito delle malattie renali, un settore in cui l’azienda ha costruito una presenza solida negli ultimi quattro decenni, partendo dal trapianto d’organo fino a patologie rare e ad alto bisogno terapeutico. Negli ultimi mesi, la casa farmaceutica ha ottenuto tre approvazioni dalla Food and Drug Administration (Fda) in ambito nefrologico: Vanrafia per la nefropatia da IgA (IgAN) ad aprile 2025, e Fabhalta (iptacopan, un inibitore selettivo della via alternativa del complemento) per la glomerulopatia C3 (C3G) e IgAN rispettivamente a marzo 2025 e agosto 2024.
Con l’ingresso di questo nuovo oligonucleotide nel proprio portafoglio, Novartis rafforza ulteriormente il proprio impegno a trasformare il trattamento delle patologie renali croniche e rare, offrendo opzioni terapeutiche innovative a pazienti per i quali le alternative disponibili restano ancora insoddisfacenti.
Prospettive e direzioni future
Il completamento della fase 1b apre ora la strada agli studi clinici di fase 2, finalizzati a confermare l’efficacia su endpoint clinici più rilevanti e a lungo termine nei pazienti con ADPKD. Le caratteristiche di distribuzione selettiva e la capacità di modulare uno dei principali microRNA coinvolti nella proliferazione cistica potrebbero posizionare l’oligonucleotide di nuova generazione come capostipite di una nuova classe di farmaci in nefrologia.
Parallelamente, l’interesse crescente verso le terapie a base di microRNA in ambito renale suggerisce che questa operazione possa rappresentare solo il primo passo di un’espansione più ampia nel settore. Gli studi preclinici e clinici finora condotti indicano che il targeting di miR-17 potrebbe avere implicazioni anche in altre nefropatie cistiche o fibrotiche, ampliando ulteriormente il potenziale applicativo della molecola.
In attesa dell’avvio della fase 2, Novartis continuerà a integrare l’esperienza e le competenze del team Regulus, mantenendo al contempo una piena indipendenza operativa fino al completamento definitivo dell’acquisizione.
Bibliografia
Muddassar Mahboob, et al., 2024, Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. leggi