FDA ha approvato Gomekli (mirdametinib), un inibitore della MEK sviluppato da SpringWorks Therapeutics, per adulti e dei bambini con neurofibromatosi di tipo 1
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Gomekli (mirdametinib), un inibitore della MEK sviluppato da SpringWorks Therapeutics, per il trattamento degli adulti e dei bambini di età pari o superiore a due anni affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) con neurofibromi plessiformi sintomatici (PN) non operabili. Il farmaco ha ottenuto l’approvazione con procedura di revisione prioritaria, anticipando di oltre due settimane la decisione prevista per il 28 febbraio.
La neurofibromatosi tipo 1 è una patologia genetica rara caratterizzata dalla formazione di tumori benigni lungo i nervi, che possono provocare dolore, deformità e compromissione funzionale. I neurofibromi plessiformi rappresentano una delle manifestazioni più invalidanti della malattia, poiché tendono a crescere in profondità nei tessuti e sono difficili da rimuovere chirurgicamente senza causare danni ai nervi circostanti. Mirdametinib agisce inibendo l’enzima MEK, un elemento chiave della via di segnalazione MAPK, riducendo così la crescita tumorale.
I risultati dello studio clinico ReNeu
L’approvazione di si basa sui dati dello studio clinico di Fase II ReNeu, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza del farmaco in 58 adulti e 56 bambini con NF1-PN. I pazienti hanno ricevuto mirdametinib per via orale due volte al giorno in cicli di 28 giorni.
I risultati hanno mostrato un tasso di risposta globale (ORR) del 41% nella coorte adulta e del 52% nei pazienti pediatrici, indicando una significativa riduzione del volume dei neurofibromi. Gli effetti collaterali più comuni, riportati in oltre il 25% dei casi, includevano eruzioni cutanee, diarrea, dolore muscoloscheletrico e vomito. Tuttavia, la Fda ha emesso un avvertimento sui potenziali rischi cardiaci e oculari associati al farmaco, tra cui disfunzione ventricolare sinistra, occlusione della vena retinica e distacco dell’epitelio pigmentato retinico.
SpringWorks Therapeutics e il suo crescente portfolio di farmaci
L’approvazione di Gomekli segna un’altra pietra miliare per SpringWorks Therapeutics, che già nel 2023 aveva ottenuto il via libera della Fda per Ogsiveo (nirogacestat), un inibitore della gamma-secretasi utilizzato nel trattamento dei tumori desmoidi. Ogsiveo è attualmente in fase di studio anche per il trattamento dei tumori a cellule della granulosa ovarica e del mieloma multiplo recidivante/refrattario in combinazione con agenti mirati al BCMA.
L’azienda biotech sta inoltre sviluppando altre molecole promettenti, tra cui brimarafenib, un inibitore dei dimeri di fusione RAF destinato ai tumori solidi con mutazioni nella via MAPK, e SW-3431, un inibitore di TEAD attualmente in fase iniziale di sperimentazione per i tumori uterini rari.
Possibile acquisizione da parte di Merck KGaA
L’approvazione di Gomekli rafforza la posizione di SpringWorks Therapeutics nel panorama biotecnologico e accresce il suo valore sul mercato. Recentemente, Merck KGaA ha confermato di essere in trattative avanzate per acquisire la compagnia, con una valutazione che ha portato la capitalizzazione di SpringWorks a circa 4 miliardi di dollari.
L’eventuale acquisizione potrebbe accelerare lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie innovative nel settore oncologico e delle malattie rare, ampliando le opzioni terapeutiche per i pazienti con patologie difficili da trattare.