Il Chmp ha raccomandato il rifiuto dell’autorizzazione all’immissione in commercio di masitinib (AB Science), un farmaco destinato al trattamento della SLA
Il Chmp ha dichiarato di aver raccomandato il rifiuto dell’autorizzazione all’immissione in commercio di masitinib (AB Science), un farmaco destinato al trattamento della SLA.
Il suo principio attivo, il masitinib mesilato, è un inibitore della protein-chinasi che blocca gli enzimi coinvolti in vari processi infiammatori immuno-mediati. L’aspettativa è che questo riduca l’infiammazione e protegga le cellule nervose dai danni, rallentando così il peggioramento dei sintomi della SLA.
Masitinib, che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano nel 2016, è una compressa orale destinata a essere utilizzata in combinazione con riluzolo, un farmaco indicato per prolungare la vita o il tempo di ventilazione meccanica nei pazienti affetti da SLA, ma che non ha alcun effetto terapeutico sulla funzione motoria, sulla funzione polmonare, sulle fascicolazioni, sulla forza muscolare o sui sintomi motori.
Fondata nel 2001, la francese AB Science ha presentato i risultati di uno studio su 394 adulti con SLA trattati con masitinib o placebo, entrambi in combinazione con riluzolo, due volte al giorno per 48 settimane. La principale misura di efficacia è stata la variazione, nell’arco di 48 settimane, di un punteggio di qualità di vita specifico per la SLA.
Tuttavia, secondo il CHMP, non è stato possibile dimostrare in modo convincente i benefici del farmaco. Lo studio non ha riscontrato alcuna differenza tra il farmaco attivo e il placebo nella principale misura di efficacia e presentava diversi problemi metodologici che rendevano i dati inaffidabili. Il parere dell’Agenzia europea per i medicinali è stato quindi che i benefici del masitinib non superino i suoi rischi.
Non ci sono conseguenze per i pazienti che stanno effettuando studi clinici con il farmaco e l’azienda può chiedere un riesame del parere entro 15 giorni.