Approvata un’estensione dell’indicazione di pegcetacoplan per il trattamento di pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna che presentano anemia emolitica
La Commissione Europea (CE) ha approvato un’estensione dell’indicazione di pegcetacoplan per il trattamento di pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) che presentano anemia emolitica.
Il farmaco è già approvato in Europa per il trattamento di adulti con PNH che sono anemici dopo un trattamento con un inibitore C5 per almeno tre mesi. Pegcetacoplan è ora il primo inibitore del C3 approvato per il trattamento di prima linea della PNH in Europa e offre risultati efficaci migliorando l’emoglobina e altri marcatori clinici grazie alla sua esclusiva modalità d’azione.
“L’approvazione odierna sottolinea i solidi dati clinici a sostegno del profilo di efficacia e sicurezza di Aspaveli, offrendo agli operatori sanitari e ai pazienti uno strumento più ampio per gestire efficacemente la PNH”, ha dichiarato Lydia Abad-Franch, MD, Head of R&D and Medical Affairs e Chief Medical Officer di Sobi.
“I pazienti europei potranno ora iniziare il trattamento con Aspaveli al momento della diagnosi o passare dal loro attuale trattamento con inibitore C5 se presentano indicatori di anemia emolitica. Questo importante traguardo riflette il nostro impegno nel migliorare le opzioni terapeutiche per chi è affetto da questa rara e complessa patologia.”
La PNH è una malattia del sangue rara, cronica e pericolosa per la vita, in cui l’attivazione incontrollata del complemento porta alla distruzione dei globuli rossi che trasportano ossigeno. Caratterizzata da un’emoglobina persistentemente bassa, la PNH può comportare frequenti trasfusioni e sintomi debilitanti come la grave stanchezza causata dall’anemia. Nonostante i miglioramenti ottenuti con il trattamento con inibitori del C5, fino all’86% delle persone affette da PNH trattate con inibitori del C5 rimane anemico, secondo indagini trasversali condotte negli Stati Uniti e nell’Unione Europea.
L’estensione dell’indicazione si basa sui dati di APL2-308 (PRINCE, NCT04085601), uno studio in aperto, randomizzato e controllato da un comparatore che ha arruolato pazienti con PNH non trattati con alcun inibitore del complemento nei tre mesi precedenti l’arruolamento e con livelli di emoglobina inferiori al limite inferiore della norma e livelli di lattato deidrogenasi ≥1,5 volte il limite superiore della norma. L’efficacia e la sicurezza di Aspaveli sono state valutate per una durata di 26 settimane rispetto alle cure standard (ad esempio, trasfusioni, corticosteroidi, integratori come ferro, folati e vitamina B12; esclusi gli inibitori del complemento).
Aspaveli è il nome commerciale europeo del pegcetacoplan, noto come Empaveli negli Stati Uniti, dove è approvato anche per il trattamento degli adulti con PNH e commercializzato da Apellis.