Madrigal Pharmaceuticals verso il potenziale lancio di resmetirom, una terapia contro la steatoepatite non alcolica, la NASH
Madrigal ha annunciato che resmetirom, un agonista sperimentale del recettore degli ormoni tiroidei ha raggiunto entrambi gli endpoint primari nello studio di Fase III MAESTRO-NASH. I pazienti trattati con dosi da 80 e 100 mg di resmetirom hanno dimostrato una risoluzione significativamente superiore della steatoepatite non alcolica (NASH) e un miglioramento della fibrosi epatica rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo.
Resmetirom ha anche soddisfatto un endpoint secondario chiave, portando a livelli di LDL-C significativamente migliori nei pazienti trattati.
Nell’aprile 2023, la Fda ha concesso alla molecola la Breakthrough Therapy Designation. Nel giugno 2023, Madrigal ha dato il via alla presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di un nuovo farmaco, chiedendo l’approvazione accelerata per il resmetirom come trattamento della NASH con fibrosi epatica.
Madrigal ha completato la presentazione nel luglio 2023 e l’FDA ha formalmente accettato la NDA nel settembre 2023, assegnandole la revisione prioritaria e fissando come data il 14 marzo 2024. Secondo l’annuncio dell’azienda, l’ente regolatorio non convocherà un comitato consultivo per la domanda di resmetirom.
“L’accettazione da parte della Fda della nostra NDA con revisione prioritaria è un importante passo avanti nel perseguimento del nostro obiettivo di fornire il primo trattamento approvato ai pazienti affetti da NASH con fibrosi epatica”, ha dichiarato Bill Sibold, CEO di Madrigal, in un comunicato.
Madrigal si posiziona come leader emergente nel settore della NASH, dopo che l’ex leader Intercept Pharmaceuticals ha abbandonato la corsa.
Nel giugno 2023, la Fda ha comunicato a Intercept il secondo rifiuto per le sue compresse di acido obeticolico, che l’azienda aveva proposto come trattamento per la fibrosi epatica pre-cirrotica dovuta alla NASH. Un giorno dopo, Intercept ha annunciato l’interruzione del programma NASH e il licenziamento di circa un terzo dei dipendenti.
Il fallimento del progetto di Intercept mette in evidenza le difficoltà dello sviluppo di farmaci nel settore della NASH, che di solito è perseguitato da problemi di sicurezza. Secondo la FDA, la tossicità epatica indotta dai farmaci è la “causa più comune di interruzione degli studi clinici”.
Questo problema è particolarmente rilevante nel settore della NASH, in cui i pazienti sono in genere affetti anche da altre patologie, come il diabete e le malattie cardiovascolari. I farmaci per queste patologie potrebbero interagire con le terapie sperimentali per la NASH, dando origine a ulteriori complicazioni da gestire.
Jay Patel, analista di GlobalData, ha scritto che l’acquisizione di Alfasigma è un riflesso diretto del fallimento di Intercept nello spazio NASH.
“L’incapacità di Intercept di emergere come leader nel settore della NASH ha impedito la sua crescita in un’azienda farmaceutica molto più grande”, ha scritto Patel. Con il calo del prezzo delle azioni di oltre il 46% nel corso di tre mesi, il finanziamento delle altre attività dell’azienda è diventato probabilmente più difficile”. L’annuncio di Intercept di una ristrutturazione è arrivato anche con la chiara implicazione che stava cercando un’acquisizione dopo il fallimento della NASH”.