La Commissione Europea ha approvato mavacamten (capsule da 2,5 mg, 5 mg, 10 mg, 15 mg) per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva
La Commissione Europea ha approvato mavacamten (capsule da 2,5 mg, 5 mg, 10 mg, 15 mg) per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM) sintomatica (New York Heart Association, NYHA, classe II-III) nei pazienti adulti. Sviluppato da Bristol Myers Squibb sarà esso in commercio con il nome commerciale Camzyos.
Mavacamten è il primo e unico inibitore allosterico e reversibile selettivo per la miosina cardiaca approvato in tutti gli Stati membri dell’Unione Europea ed è il primo inibitore della miosina cardiaca che mira alla fisiopatologia di base della CMI.
Mavacamten modula il numero di teste di miosina che possono entrare “sull’actina”. In questo modo, aiuta le fibre del muscolo cardiaco a rilassarsi di più tra un battito e l’altro, permettendo a più sangue che entra nei ventricoli di essere pompato fuori quando si contraggono e portando a una risoluzione dei sintomi.
La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva è una condizione in cui il muscolo cardiaco si ispessisce e compromette la sua capacità di pompare il sangue. I pazienti hanno spesso sintomi simili a quelli visti con l’insufficienza cardiaca, come la mancanza di respiro, e fino ad ora sono stati trattati in modo simile, con beta-bloccanti e bloccanti dei canali del calcio.
Poiché i sintomi sono così simili al diabete e ad altre condizioni cardiovascolari, la cardiomiopatia ostruttiva viene solitamente diagnosticata quando molte altre sono state escluse, ha detto il Chief Medical Officer Samit Hirawat, in un’intervista. “Perché è una malattia così diffusa, dovrebbe essere una delle prime cose a cui [i medici] pensano quando le persone si presentano con il respiro corto”, ha detto Hirawat.
L’approvazione CE di CAMZYOS si basa sui risultati positivi di efficacia e sicurezza ottenuti da due studi di Fase 3, EXPLORER-HCM e VALOR-HCM.
“Questa approvazione segna un’importante pietra miliare per i pazienti in Europa, che ora avranno a disposizione un’opzione terapeutica con CAMZYOS, un inibitore della miosina cardiaca primo della classe che tratta la fisiopatologia di base della CMI ostruttiva sintomatica”, ha dichiarato Samit Hirawat, Chief Medical Officer di Bristol Myers Squibb. “Siamo orgogliosi di portare questo trattamento innovativo a un maggior numero di pazienti in tutto il mondo, rafforzando la nostra costante dedizione a trasformare la vita dei pazienti attraverso la scienza su scala globale”.
La CMI ostruttiva sintomatica è una malattia cardiaca spesso ereditaria che può essere una condizione cronica, debilitante e progressiva, in cui i pazienti possono manifestare sintomi di mancanza di respiro, vertigini e affaticamento, oltre a complicazioni gravi e letali, tra cui insufficienza cardiaca, aritmie, ictus e, in rari casi (~1%), morte cardiaca improvvisa.
“La CMI ostruttiva è una malattia che cambia la vita di molti pazienti che soffrono di sintomi che possono avere un impatto significativo sulla loro qualità di vita. I risultati positivi di entrambi gli studi clinici di Fase 3 hanno dimostrato che mavacamten ha dimostrato efficacia in tutti gli endpoint primari e secondari, compresi i miglioramenti della capacità di esercizio e del carico sintomatologico per questi pazienti”, ha dichiarato Iacopo Olivotto, Professore di Cardiologia presso l’Università di Firenze e Responsabile della Cardiologia dell’Ospedale Pediatrico Meyer di Firenze. “In qualità di sperimentatore clinico principale di EXPLORER-HCM, sono grato ai pazienti che hanno svolto un ruolo fondamentale in questa approvazione e sono impaziente di avere mavacamten a disposizione dei pazienti dell’UE che da tempo attendono una nuova opzione terapeutica per questa malattia cronica.”