Un gruppo di consulenti scientifici indipendenti ha concordato che i dati dei recenti studi clinici hanno confermato i benefici del farmaco lecanemab per l’alzheimer
Con un voto di 6-0, un gruppo di consulenti scientifici indipendenti ha concordato che i dati dei recenti studi clinici hanno confermato i benefici del farmaco lecanemab, aprendo la strada a una decisione positiva della FDA all’inizio del mese prossimo.
Durante una riunione tenutasi venerdì, gli esperti hanno stabilito che i dati degli studi clinici raccolti di recente confermano che la terapia a base di lecanemab, nota come Leqembi, apporta effettivamente benefici ai pazienti affetti da Alzheimer. La FDA sta valutando se estendere l’approvazione condizionale concessa a lecanemab all’inizio di quest’anno a un’approvazione completa, e la conclusione del comitato potrebbe spingere l’agenzia a farlo.
L’Fda non è obbligata a seguire le indicazioni dei suoi consulenti, ma di solito lo fa. Entro il 6 luglio l’agenzia dovrebbe decidere se ampliare l’etichetta di Leqembi.
Un tale risultato potrebbe aumentare in modo sostanziale il numero di pazienti che possono ottenere il farmaco e altri farmaci simili per l’Alzheimer. Attualmente, il programma assicurativo governativo Medicare, che copre la maggior parte delle persone idonee a ricevere questi farmaci, ha una politica che limita rigorosamente l’accesso. Infatti, l’approvazione accelerata limitava il pagamento del farmaco da parte di Medicare a coloro che partecipavano a uno studio clinico, ma per Leqembi non è in corso alcuno studio di questo tipo, con conseguenti vendite finora trascurabili. La maggior parte dei pazienti statunitensi affetti da Alzheimer rientra nel programma Medicare.
Gli analisti di Wall Street ritengono che, con una maggiore copertura assicurativa, Leqembi diventerà un prodotto di successo per i suoi sviluppatori Eisai e Biogen. Il team della società di investimenti RBC Capital Markets, ad esempio, stima che il farmaco potrà generare vendite annuali fino a 10 miliardi di dollari.
Il personale della FDA sembra avere una visione più positiva del farmaco. Le loro valutazioni, secondo Teresa Buracchio, direttore ad interim dell’ufficio neuroscienze del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA, sono “generalmente coerenti con i risultati presentati”. E le modalità con cui sono stati raccolti e analizzati i dati dello studio più ampio “colgono i sintomi e gli impatti della malattia di Alzheimer che sono significativi per i pazienti”.
“L’FDA è consapevole del fatto che il pubblico discute molto sulla significatività clinica del cambiamento dimostrato con il lecanemab rispetto al placebo”, ha dichiarato Buracchio. “Vorrei affermare chiaramente che l’agenzia considera i risultati dello studio clinicamente significativi”.
I membri del gruppo sono d’accordo. “Ritengo che lo studio abbia dimostrato chiaramente un beneficio clinico”, ha affermato Robert Alexander, presidente della riunione e responsabile scientifico del Banner Alzheimer’s Institute.
Un quinto dei pazienti nel gruppo di trattamento dello studio ha sperimentato l'”ARIA”, un effetto collaterale noto per i farmaci per l’Alzheimer come Leqembi che può manifestarsi come edema cerebrale o piccole emorragie cerebrali. Una parte minore, il 9%, dei partecipanti al gruppo placebo ha avuto l’ARIA.
Tre persone sono decedute nel corso di un’estensione dello studio, durante la quale tutti i partecipanti hanno potuto ricevere Leqembi. Due dei pazienti avevano avuto un’emorragia cerebrale e nel terzo i ricercatori hanno riscontrato un “possibile incidente cerebrovascolare” e una grave ARIA.
L’FDA afferma di non essere ancora certa del ruolo svolto da Leqembi nei decessi, anche se i revisori dell’agenzia non hanno escluso un legame con il farmaco.
L’approvazione condizionata di lecanemab si è basata su uno studio condotto su 850 persone che ha convinto il personale della FDA della ragionevole probabilità di fornire un certo livello di beneficio ai pazienti affetti da Alzheimer. Per confermare questi risultati, Eisai e Biogen hanno condotto uno studio più ampio, con quasi 1.800 persone, i cui risultati sono stati resi disponibili lo scorso settembre.
Lo studio ha raggiunto il suo obiettivo principale, dimostrando che i partecipanti hanno subito un declino più lento del 27% quando è stato loro somministrato l’anticorpo monoclonale rispetto a un placebo, in base a una scala utilizzata per valutare le funzioni mentali e fisiche.
Lo studio ha utilizzato anche altri test ben noti per i pazienti affetti da Alzheimer, trovando dati positivi a sostegno dell’efficacia del farmaco di Eisai.