Vertex Pharmaceuticals si avvicina al lancio in Usa di exagamglogene autotemcel (exa-cel), il suo trattamento per l’anemia falciforme
In un potenziale balzo in avanti nel trattamento dell’anemia falciforme (SCD), Vertex Pharmaceuticals si avvicina al lancio in Usa di exagamglogene autotemcel (exa-cel), il suo trattamento per la SCD e la beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).
In collaborazione con CRISPR Therapeutics, Vertex ha completato la presentazione all’Fda della domanda di licenza biologica per exa-cel. Le aziende hanno richiesto la Priority Review.
La terapia è il candidato più avanzato di Vertex al di fuori del suo programma sulla fibrosi cistica ed è pronta a diventare la prima terapia di editing genico basata su CRISPR approvata dalla FDA. Due studi di Fase III in corso e uno studio a lungo termine rafforzano la richiesta.
A dimostrazione del potenziale che exa-cel ha di modificare lo spazio, la Fda ha concesso a questo farmaco le designazioni di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa, Fast Track, Farmaco Orfano e Malattia Rara Pediatrica per la SCD e la TDT.
Questi depositi normativi globali di exa-cel sono una pietra miliare storica”, ha dichiarato Carmen Bozic, Chief Medical Officer di Vertex.
La SCD e la TDT sono causate da mutazioni nel gene della beta-globina, che produce una proteina fondamentale per la funzione dell’emoglobina. La proteina difettosa dà origine a un’emoglobina anomala, che porta all’anemia caratteristica di entrambe le patologie.
Con exa-cel, Vertex e CRISPR intendono affrontare la causa alla base della SCD e della TDT. Il candidato è una terapia autologa e modificata geneticamente ex vivo che utilizza il sistema CRISPR/Cas9 per modificare le cellule staminali ematopoietiche del paziente in modo da produrre alti livelli di emoglobina fetale. Questa versione della proteina è un trasportatore di ossigeno più efficiente dell’emoglobina adulta e livelli più elevati di proteina fetale possono diminuire l’anemia, riducendo potenzialmente la necessità di trasfusioni di sangue da parte dei pazienti e alleviando gli episodi dolorosi e debilitanti della SCD.
Vertex sta conducendo cinque studi su exa-cel: gli studi di Fase I/II/III in aperto CLIMB-111 e CLIMB-121, gli studi di Fase III in aperto CLIMB-141 e CLIMB-151 e lo studio a lungo termine in aperto CLIMB-131.