Emofilia B: il Chmp ha raccomandato l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio della terapia genica Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)
L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha dichiarato venerdì che il suo organo consultivo sui farmaci ha raccomandato l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio della terapia genica Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) basata su AAV5 di CSL e uniQure per il trattamento dell’emofilia B grave e moderatamente grave negli adulti senza inibitori del fattore IX. Se approvata, sarà la prima terapia genica autorizzata in Europa per i pazienti affetti da emofilia B.
Hemgenix viene somministrato tramite un virus adeno-associato modificato per non causare malattie nell’uomo. Secondo l’EMA, il virus contiene copie del gene responsabile della produzione del fattore IX; una volta iniettato, il virus viene trasportato al fegato, dove il gene viene assorbito dalle cellule epatiche del paziente e inizia a produrre il fattore IX per ridurre gli episodi di sanguinamento. Il parere positivo del CHMP sarà ora esaminato dalla Commissione europea.
Il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’EMA arriva poche settimane dopo l’approvazione del trattamento da parte della Fda. Il prezzo di listino della terapia genica negli Stati Uniti è stato fissato a 3,5 milioni di dollari per un’infusione unica, rendendola il farmaco più costoso al mondo.
La presentazione all’UE della domanda di registrazione del farmaco è stata sostenuta dai risultati dello studio registrativo HOPE-B, ancora in corso, che coinvolge 54 maschi adulti. Secondo i risultati giù disponibili, i riceventi Hemgenix hanno raggiunto un’attività media del fattore IX del 36,9%, con una riduzione del 64% del tasso di sanguinamento annualizzato aggiustato (ABR). Inoltre, il farmaco ha ridotto la necessità di terapia sostitutiva, con il 96% dei pazienti in grado di interrompere la profilassi di routine del fattore IX dopo l’infusione con Hemgenix.
I dati presentati al meeting annuale dell’American Society of Hematology (ASH) lo scorso fine settimana hanno evidenziato livelli di attività del fattore IX sostenuti fino a 24 mesi dopo il trattamento. Tuttavia, l’Ema ha osservato che “non è ancora noto quanto dureranno i benefici di questo trattamento una tantum”. I pazienti trattati con Hemgenix saranno seguiti per 15 anni per monitorarne l’efficacia e la sicurezza a lungo termine.
Lo scorso anno CSL ha ottenuto da uniQure la licenza esclusiva dei diritti globali di Hemgenix ed è ora l’unica responsabile del suo ulteriore sviluppo, della registrazione e della commercializzazione, mentre uniQure assicura la fornitura commerciale a livello globale. “Il percorso clinico pluriennale del programma è iniziato in Europa con il nostro primo studio di Fase I/II sull’uomo, e il parere favorevole del CHMP porta [Hemgenix] un passo più vicino alla comunità europea dell’emofilia B”, ha commentato Matt Kapusta, CEO di uniQure.
Gli analisti di Wall Street SVB Leerink hanno dichiarato venerdì di stimare un prezzo UE di 2,5 milioni di dollari.
Ci aspettiamo di saperne di più sulla traiettoria di assorbimento dei pazienti con il lancio di Hemgenix negli Stati Uniti e nell’Unione Europea nel 2023, ma vediamo un’interessante opportunità commerciale, anche con un assorbimento limitato. Il nostro modello attualmente ipotizza che Hemgenix raggiungerà un picco di penetrazione del 5% nella popolazione affetta da emorragia moderata e del 15% nella popolazione affetta da emorragia severa sia negli Stati Uniti che nell’Unione Europea, e al momento ipotizziamo per Hemgenix un picco nel 2030 di vendite globali pari a 2,4 miliardi di dollari.
In occasione dell’ASH, la biotecnologia ha presentato altri sei mesi di dati di durata che dimostrano che il trattamento continua a funzionare. L’azienda ha dichiarato che, tra i 54 pazienti affetti da emofilia B, tutti i pazienti che hanno ricevuto la terapia genica, tranne tre, sono stati in grado di interrompere l’uso di trattamenti profilattici e sono rimasti liberi da tali trattamenti di routine per 18 mesi. L’azienda ha dichiarato che dopo altri sei mesi di dati, l’efficacia non è cambiata.