Gli adolescenti con vitiligine non segmentale hanno ottenuto una ripigmentazione sostanziale con la crema a base di ruxolitinib secondo nuovi studi
Gli adolescenti con vitiligine non segmentale hanno ottenuto una ripigmentazione sostanziale con la crema a base di ruxolitinib rispetto a quelli trattati con il solo veicolo dopo 24 settimane, e la percentuale dei responder è ulteriormente aumentata alla settimana 52. È quanto emerge dai risultati di un’analisi aggregata dei dati di fase III presentati al congresso della Society for Pediatric Dermatology (SPD) 2022.
Attualmente non esiste un trattamento approvato dalla Fda per la ripigmentazione cutanea dei pazienti affetti da vitiligine, ma la formulazione in crema dell’inibitore della Janus chinasi ruxolitinib si è dimostrata efficace e con un favorevole profilo di sicurezza nei pazienti di età superiore ai 12 anni nei trial clinici di fase III TRuE-V1 e TruE-V2.
«Sappiamo che circa la metà dei pazienti svilupperà la vitiligine all’età di 20 anni, quindi c’è una significativa necessità di avere trattamenti disponibili per la popolazione pediatrica» ha affermato l’autore principale dello studio David Rosmarin del dipartimento di dermatologia del Tufts Medical Center a Boston.
Nel settembre 2021 ruxolitinib topico è stato approvato dalla Fda per il trattamento della dermatite atopica in pazienti non immunocompromessi di almeno 12 anni di età. All’agenzia è stata presentata una domanda di approvazione per il trattamento della vitiligine in pazienti di età pari o superiore a 12 anni sulla base dei risultati a 24 settimane e a breve l’ente regolatorio dovrebbe pronunciarsi.
Dati aggregati di due studi su pazienti adolescenti
Al congresso sono stati presentati i dati aggregati di efficacia e sicurezza negli adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni relativi agli studi TRuE-V, che hanno arruolato adolescenti con diagnosi di vitiligine non segmentale, una depigmentazione fino al 10% della superficie corporea coinvolta (BSA) e punteggi ≥ 0,5 e ≥ 3 rispettivamente nel Vitiligo Area Scoring Index facciale e totale (F-VASI/T-VASI).
I pazienti sono stati randomizzati in rapporto 2:1 a ricevere ruxolitinib crema all’1,5% due volte al giorno o il veicolo per 24 settimane, al termine delle quali tutti i partecipanti potevano applicare il farmaco fino alla settimana 52.
Gli endpoint di efficacia includevano le percentuali di adolescenti che ottenevano un miglioramento di almeno il 50%, 75% e 90% rispetto al basale nei punteggi F-VASI (F-VASI 50/75/90), la percentuale di pazienti che migliorava di almeno il 50% rispetto al basale il T-VASI (T-VASI 50), la percentuale di pazienti che raggiungeva un punteggio di 4 o 5 nella Vitiligo Noticeability Scale (VNS) e la variazione percentuale rispetto al basale della BSA facciale (F-BSA). Sono state inoltre valutate la sicurezza e la tollerabilità.
Buona efficacia negli adolescenti dopo 52 settimane
Per l’analisi aggregata Rosmarin ha riportato i risultati su 72 adolescenti, 55 esposti a ruxolitinib crema e 17 al solo veicolo. Alla settimana 24, il 32,1% dei soggetti trattati con ruxolitinib crema ha raggiunto l’F-VASI 75, rispetto a nessuno nel gruppo veicolo.
Alla settimana 52 i tassi di risposta per i pazienti in trattamento attivo dal giorno 1 sono stati: F-VASI 50=70,0%, F-VASI 75=48,0%, F-VASI 90=24,0%, T-VASI 50=60,0%, punteggio VNS di 4/5=56,0% e variazione percentuale media rispetto al basale della F-BSA=–41,9%.
L’efficacia alla settimana 52 tra i pazienti crossover (dopo 28 settimane di ruxolitinib crema) è stata coerente con i dati alla settimana 24 nei pazienti in trattamento attivo dal giorno 1.
«Sappiamo che la ripigmentazione richiede tempo e circa la metà dei pazienti ha raggiunto l’F-VASI 75 all’endpoint di 52 settimane» ha osservato Rosmarin. «Particolarmente degno di nota è che il 60% degli adolescenti ha raggiunto il T-VASI 50 e oltre la metà ha descritto la propria vitiligine come molto meno evidente o non più evidente dopo un anno».
In termini di sicurezza, gli eventi avversi correlati al trattamento si sono verificati nel 12,9% dei pazienti trattati con ruxolitinib. Nell’1,4% dei partecipanti si sono verificati effetti collaterali gravi, ma nessuno di questi è stato considerato correlato al trattamento.
«Nel complesso questi risultati sono piuttosto impressionanti» ha concluso il relatore. «Anche se è molto difficile ripigmentare i pazienti con vitiligine, la crema a base di ruxolitinib offre un’opzione efficace che può aiutare molti dei miei pazienti».
«Questo studio è un grande passo avanti nello sviluppo di farmaci per questa popolazione di pazienti» ha commentato Carrie Coughlin, direttore del dipartimento di dermatologia pediatrica presso la Washington University/St. Louis Children’s Hospital. «Tuttavia era limitato ai bambini che avevano un coinvolgimento della superficie corporea non superiore al 10% e sono necessarie ulteriori ricerche per stabilire la sicurezza del trattamento su aree cutanee più ampie. Sarà anche importante capire la della risposta, per sapere se la vitiligine si ripresenta una volta interrotto il trattamento».