Diabete: l’Fda ha revocato la sospensione clinica dello studio clinico di Fase I/II di VX-880, una terapia di sostituzione delle isole pancreatiche di Vertex
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha revocato la sospensione clinica dello studio clinico di Fase I/II di VX-880, una terapia di sostituzione delle isole pancreatiche per le persone affette da diabete di tipo I (TID).
La revoca della sospensione clinica parziale consentirà alla sperimentazione di proseguire. La sperimentazione di fase I/II è uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto, che prevede l’arruolamento di circa 17 pazienti affetti da T1D con ridotta consapevolezza ipoglicemica e ipoglicemia grave. È stato progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di VX-880 in tre parti, con ciascuna sezione che valuterà una dose diversa nei pazienti. Secondo l’annuncio più recente, Vertex ha somministrato finora tre pazienti nello studio.
A maggio, Vertex aveva annunciato che la Fda aveva sospeso lo studio clinico a causa di informazioni insufficienti a sostenere l’aumento della dose di VX-880. Carmen Bozic, Chief Medical Officer di Vertex, ha espresso sorpresa per la sospensione dello studio clinico e ha dichiarato che l’insieme dei dati di sicurezza e di efficacia per tutti e tre i pazienti somministrati nello studio fornisce “un’elevata fiducia” nella valutazione del rapporto beneficio/rischio di VX-880.
Al momento dell’annuncio, Vertex ha anche condiviso i dati di sicurezza e di proof-of-concept di VX-880. Un paziente a cui è stata somministrata metà della dose target ha raggiunto l’indipendenza dall’insulina al giorno 270 dello studio con un’HbA1c del 5,2%. Il secondo paziente, a cui è stata somministrata metà della dose target, ha mostrato un robusto aumento del C-peptide a digiuno e stimolato, una valutazione della produzione di insulina, e una riduzione del fabbisogno di insulina esogena fino al 150° giorno dello studio, ha dichiarato Vertex. Entrambi i pazienti sono passati alla seconda parte dello studio, dove avrebbero ricevuto la dose target completa di VX-880.
Inoltre, non sono stati segnalati eventi avversi gravi nei pazienti che hanno assunto il farmaco e la maggior parte degli eventi avversi segnalati sono stati lievi o moderati. VX-880 è stato ben tollerato e ha presentato un profilo di sicurezza coerente con il regime immunosoppressivo utilizzato nello studio.
Come riportato in precedenza da BioSpace, Vertex non ha fatto altro che confidare nell’efficacia di VX-880. Un paziente trattato con il farmaco ha iniziato a produrre la propria insulina sei mesi dopo aver ricevuto la terapia, un risultato importante per il paziente che ha vissuto con la T1D per 40 anni e non era stato in grado di produrre la propria insulina prima di ricevere il VX-880.
VX-880 è una terapia sperimentale a base di cellule staminali allogeniche, completamente differenziate e in grado di produrre insulina. La terapia viene somministrata tramite infusione nella vena porta epatica e richiede una terapia immunosoppressiva per evitare il rigetto da parte del sistema immunitario. Il meccanismo di funzionamento della terapia consiste nel ripristinare la capacità dell’organismo di regolare i livelli di glucosio ripristinando la funzione delle cellule dell’isolotto pancreatico, responsabili della produzione di insulina.
A giugno, Vertex ha presentato i nuovi dati degli studi clinici all’82° congresso dell’American Diabetes Association. I dati hanno mostrato che un paziente ha registrato un aumento della glicemia dal 40,1% al basale al 99,9% al giorno 270 dello studio ed è risultato insulino-indipendente, mentre il secondo paziente ha ottenuto un aumento della glicemia dal 35,9% al basale al 51,9% al giorno 150 dello studio. Entrambi i pazienti hanno dimostrato una secrezione insulinica sensibile al glucosio, un miglioramento dell’HbA1c e una riduzione dell’uso di insulina esogena.