Malattia di Fabry: pegunigalsidasi alfa di Chiesi ha raggiunto l’endpoint primario dello studio di Fase III BALANCE
Protalix BioTherapeutics e il partner Chiesi Farmaceutici hanno riferito lunedì che la pegunigalsidasi alfa (PRX-102) ha raggiunto l’endpoint primario dello studio di Fase III BALANCE, che confrontava con Fabrazyme (agalsidasi beta) la loro nuova terapia enzimatica sostitutiva (ERT) PEGilata nei pazienti con malattia di Fabry.
“Combinando i precedenti risultati di Fase III dei nostri studi BRIGHT e BRIDGE, così come i risultati del nostro studio di Fase I/II e la sua estensione a lungo termine, crediamo di avere una serie di dati convincenti e coerenti sia dai pazienti naïve al trattamento che da quelli con ERT”, ha osservato Einat Brill Almon, Chief Development Officer di Protalix.
Lo studio BALANCE ha reclutato 77 pazienti adulti con malattia di Fabry che erano stati precedentemente trattati con Fabrazyme per almeno un anno. I partecipanti eleggibili avevano una funzione renale deteriorata, con una evoluzione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) peggiore di -2mL/min/1,73 m2/anno al momento dello screening. I soggetti sono stati randomizzati a passare al PRX-102, somministrato ogni due settimane, o a continuare con il Fabrazyme.
Le aziende hanno detto che l’endpoint primario che confronta i cambiamenti annualizzati dell’eGFR tra i due bracci di trattamento è stato raggiunto, con il PRX-102 che si è rivelato statisticamente non-inferiore a Fabrazyme. La mediana della pendenza dell’eGFR nel braccio PRX-102 era di -2,514 mL/min/1,73 m2/anno, contro -2,155 mL/min/1,73 m2/anno per Fabrazyme.
Protalix e Chiesi fanno osservare che i risultati hanno dimostrato un’ampia sovrapposizione degli intervalli di confidenza dei due bracci.