Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di satralizumab, primo trattamento sottocutaneo per adulti con neuromielite ottica
Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di satralizumab, primo trattamento sottocutaneo per adulti che convivono con il disordine dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivi all’anticorpo anti-aquaporina-4 (AQP4-IgG). Le AQP4-IgG sono presenti in circa il 70-80% delle persone con NMOSD, che tendono ad avere un decorso più grave della malattia.
Sviluppato da Roche, il farmaco una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Enspryng. Il preparato viene somministrato ogni quattro settimane dopo una dose iniziale di carico.
Neuromielite ottica
I disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), in precedenza noti come malattia di Devic o neuromielite ottica (NMO), sono un gruppo di patologie infiammatorie a carico del sistema nervoso centrale caratterizzate da una grave demielinizzazione immuno-mediata e da danno assonale che interessano principalmente i nervi ottici e il midollo spinale. La malattia danneggia principalmente il nervo ottico e il midollo spinale causando cecità permanente, debolezza muscolare e paralisi.
La NMOSD è una malattia autoimmune rara, permanente e debilitante del sistema nervoso centrale. Condivide una serie di caratteristiche cliniche e radiologiche con la sclerosi multipla (SM) e in passato veniva solitamente considerata una variante della stessa. Si tratta di una malattia autoimmune, ovvero un disturbo nel quale il sistema immunitario attacca i tessuti stessi dell’organismo.
La malattia è caratterizzata da ricadute imprevedibili e una grave disabilità si verifica spesso dopo il primo attacco di NMOSD, accumulandosi con ogni ricaduta successiva. Prevenire queste ricadute è l’obiettivo primario della gestione della malattia. Satralizumab è stato raccomandato per l’uso nelle persone che hanno avuto un solo attacco di NMOSD e negli adolescenti, nelle popolazioni NMOSD attualmente non servite, così come in quelle con malattia più avanzata.
Satralizumab
Satralizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato ed è l’unica terapia approvata per NMOSD progettata per mirare e inibire l’attività dei recettori dell’interleuchina-6 (IL-6), che si ritiene abbia un ruolo chiave nell’infiammazione associata a NMOSD. Il trattamento è stato progettato utilizzando una nuova tecnologia di riciclaggio degli anticorpi, che, rispetto alla tecnologia convenzionale, consente una maggiore durata della circolazione degli anticorpi e del dosaggio sottocutaneo ogni quattro settimane.
Satralizumab è un anticorpo di riciclaggio o recycling antibody o SMART-Ig, molecola in grado di legarsi a un antigene molteplici volte con un’elevata emivita nel plasma.
Si lega a entrambe le forme del recettore IL-6 (solubile e di membrana), con l’obiettivo di bloccarne le vie di segnalazione e prevenire la risposta infiammatoria. Il farmaco espleta così una serie di attività a livello periferico, riducendo l’infiammazione e la produzione di anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4-IgG), a livello della barriera ematoencefalica diminuendone l’alterazione della permeabilità e all’interno del sistema nervoso centrale, riducendo l’infiammazione e il danno a carico degli astrociti.
Satralizumab è stato strutturato come una IgG2, con una ingegnerizzazione che gli permette di legarsi più volte al recettore bersaglio e di avere una prolungata emivita plasmatica.