Sclerosi tuberosa: approvazione europea del farmaco Epidyolex a base di cannabidiolo per il trattamento delle crisi
La Commissione Europea ha approvato una nuova indicazione per il cannabidiolo come trattamento aggiuntivo delle crisi associate alla TSC per pazienti a partire dai due anni. Questa approvazione, che rappresenta la terza indicazione per il farmaco Epidyolex sviluppato dalla casa farmaceutica GW e a base di cannabidiolo, apre la strada al lancio del farmaco in tutta Europa.
Volker Knappetz, Chief Medical Officer di GW, ha affermato “Siamo entusiasti per la notizia di questa approvazione da parte della Commissione Europea e per i benefici che Epidyolex potrà recare alla comunità. I dati clinici a supporto dell’utilizzo di Epidyolex per il trattamento della Sclerosi Tuberosa forniscono la speranza di una migliore qualità di vita per i pazienti. Questo farmaco offre una nuova soluzione per i medici che trattano le crisi epilettiche associate alla TSC e ha il potenziale per aiutare le migliaia di pazienti che non rispondono agli attuali standard di cura.”
Laura Tassi, Presidente della società scientifica “Lega Italiana Contro l’Epilessia” (LICE) e neurologa presso la Chirurgia dell’Epilessia dell’ASST “Niguarda” di Milano, dichiara: “L’approvazione da parte della Commissione Europea per l’utilizzo di Epidyolex nella Sclerosi Tuberosa (TSC1 e TSC2) è un importante passo avanti per molti pazienti e le loro famiglie, che potranno beneficiare di una opzione di trattamento alternativa per ottenere un miglior controllo delle crisi ed un miglioramento della qualità di vita. Si tratta di una nuova arma a disposizione degli epilettologi per aiutare i pazienti che spesso provano e falliscono i trattamenti esistenti. Questa decisione e i dati clinici che supportano l’uso di Epidyolex in questa rara e complessa malattia genetica, offrono una speranza ai pazienti e potrebbero dare risposta ad una esigenza ad oggi non pienamente soddisfatta”.
L’approvazione trova fondamento nei risultati positivi provenienti da uno studio di sicurezza ed efficacia di Fase 3 che ha valutato la somministrazione di 25 mg/kg/die del cannabidiolo di GW. Lo studio ha raggiunto il suo obiettivo primario, evidenziando una riduzione della frequenza delle crisi nella comparazione tra il cannabidiolo rispetto al placebo, con una diminuzione del 49% nei pazienti che hanno assunto 25mg/kg/die di cannabidiolo rispetto al 27% di quelli che hanno assunto il placebo (p=0,0009). Tutti i principali indicatori secondari hanno confermato questo risultato. Il profilo di sicurezza osservato è stato coerente con i risultati degli studi precedenti, senza che siano stati identificati nuovi rischi per la sicurezza.
La TSC è una malattia che causa l’insorgenza di tumori, prevalentemente benigni, negli organi vitali del corpo come il cervello, la pelle, il cuore, gli occhi, i reni e i polmoni e in cui l’epilessia è la caratteristica neurologica più comune. La TSC viene generalmente diagnosticata in età infantile.
Il cannabidiolo di GW è stato originariamente approvato dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nel settembre 2019 con il nome di Epidyolex come terapia aggiuntiva per le crisi associate alla Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o alla Sindrome di Dravet, in associazione con clobazam, per pazienti a partire dai due anni.
A proposito di Epidyolex (cannabidiolo)
Epidyolex (cannabidiolo), il primo farmaco prescrivibile a base di cannabis di origine vegetale approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per l’uso negli Stati Uniti e dalla Commissione Europea (CE) per l’utilizzo in Europa, è una soluzione orale che contiene cannabidiolo (CBD) altamente purificato.
Ha ricevuto l’autorizzazione al commercio nell’Unione Europea con il nome commerciale di EPIDYOLEX® per l’uso aggiuntivo in combinazione con il clobazam per il trattamento delle crisi associate alla Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o alla Sindrome di Dravet in pazienti a partire dai due anni di età, e come uso aggiuntivo per il trattamento delle crisi associate alla TSC in pazienti dai due anni in su. Epidyolex ha ricevuto la designazione di Farmaco Orfano da parte dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) per il trattamento delle crisi connesse alla Sindrome LGS, di Dravet e al complesso della sclerosi tuberosa (TSC).
A proposito del complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC)
Il Complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC) è una malattia genetica rara che ha un’incidenza stimata nell’unione Europea di 10 persone su 100.000. La patologia causa l’insorgenza di tumori, prevalentemente benigni, negli organi vitali del corpo, come il cervello, la pelle, il cuore, gli occhi, i reni e i polmoni ed è una delle principali cause di epilessia genetica. L’esordio dell’epilessia nella TSC si verifica spesso nel primo anno di vita con pazienti che inizialmente soffrono di crisi prevalentemente focali o spasmi infantili. È associata ad un aumentato rischio di autismo e disabilità intellettiva. La gravità della condizione può variare ampiamente. In alcuni bambini la malattia è molto lieve, mentre altri possono avere complicazioni pericolose per la vita.