Miastenia grave: in corso uno studio per valutare l’impatto della patologia. Un’App raccoglierà i dati direttamente dalla “voce” dei pazienti
“Per noi medici è fondamentale conoscere quali sono le necessità dei pazienti con miastenia grave, i loro bisogni e le loro esigenze, sia dal punto di vista fisico che psicologico. Ci serve sapere quanto la patologia incida sulla loro vita quotidiana: solo in questo modo possiamo integrare queste informazioni nella ricerca clinica, attuale e futura, e impegnarci per offrire loro il miglior supporto possibile”, afferma il dottor Francesco Saccà, neurologo e ricercatore presso il Dipartimento di Neuroscienze e Scienze riproduttive e odontostomatologiche dell’Università degli Studi Federico II di Napoli. Il dottor Saccà è intervenuto durante il webinar “Miastenia Grave: medici e pazienti si incontrano”, organizzato da Osservatorio Malattie Rare in collaborazione con AIM (Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative Amici del Besta Onlus) e con il contributo non condizionato di Argenx.
In questa occasione, il dottor Saccà ha presentato la nuova applicazione “My Real World MG”, realizzata da Vitaccess con la collaborazione di Argenx e dell’associazione AIM: “Si tratta di uno strumento innovativo, che valuta l’impatto della miastenia grave sulla vita quotidiana dei pazienti. Questa applicazione, gratuita e scaricabile da sito web sugli smartphone con sistema operativo iOS o Android, si inserisce all’interno del contesto di uno studio osservazionale internazionale che porta lo stesso nome, “My Real World MG”, e che vede il coinvolgimento di diversi Paesi: Stati Uniti, Germania, Italia, Spagna, Francia, Canada, Belgio, Gran Bretagna e Giappone”.
Caratterizzata da affaticamento e riduzione della forza muscolare, la miastenia grave (MG) può presentarsi a qualunque età, anche se è più frequente nelle donne giovani e negli uomini in età più avanzata. Si può manifestare in diverse forme e il suo impatto sulla vita quotidiana dei pazienti dipende dalla gravità dei sintomi e dal diverso coinvolgimento muscolare: si va dalla ptosi palpebrale (caduta della palpebra) alla debolezza agli arti, dalla difficoltà nella respirazione all’andatura instabile, dalla visione offuscata o doppia (diplopia) agli ostacoli nella masticazione e nella deglutizione.
“Purtroppo – spiega Saccà – disponiamo di pochissimi dati sugli effetti psicosociali della malattia, così come conosciamo poco l’andamento temporale di alcuni sintomi o altre caratteristiche specifiche. Il numero dei registri è scarso e spesso i dati sono tra loro incoerenti. Inoltre, uno dei problemi più ovvi, che abbiamo cercato di superare con questo studio, risiede nel fatto che, fino ad oggi, siamo sempre stati noi medici a raccogliere le informazioni, attraverso l’anamnesi, la storia clinica e le nostre domande. Questa applicazione ci permette di sperimentare un approccio diverso e sicuramente più interessante: saranno i pazienti per primi a fornire gli elementi che ritengono più importanti e ad essere i protagonisti della raccolta dati”.
“Per partecipare – continua l’esperto – basta avere più di diciotto anni ed essere provvisti di uno smartphone. È tutto molto semplice e intuitivo. Grazie alla somministrazione regolare dei questionari tramite l’applicazione, riusciremo a conoscere meglio questa malattia, a distinguerne le caratteristiche in relazione ai diversi pazienti e a comprendere come viene diagnosticata e trattata nei diversi Paesi o nelle diverse regioni italiane. I dati estratti saranno assolutamente anonimi, ma ci permetteranno di capire quanto è forte l’impatto di questa patologia sulla vita quotidiana, sulla sfera relazionale, sulla salute mentale, sulla capacità di lavorare o studiare. Il tutto mantenendo il punto di vista del paziente”.
“La comprensione delle esigenze delle persone tramite la raccolta e la condivisione dei dati, come avviene con l’applicazione “My Real World MG” – conclude Francesco Saccà – può contribuire a garantirne l’integrazione nella ricerca futura e nella progettazione della fornitura di servizi sanitari. Questo è fondamentale, anche alla luce della svolta epocale che stiamo vivendo grazie all’introduzione di nuove terapie. I dati che raccoglieremo andranno a completare e ad arricchire il quadro complessivo della miastenia grave, aiutandoci a sviluppare nuovi approcci per la gestione dei pazienti”.