Infezione polmonare da micobatteri non tubercolari: arriva il parere europeo positivo per amikacina liposomiale
Il Chmp dell’Agenzia Europea del Farmaco ha adottato un parere positivo per l’approvazione di amikacina liposomiale per via inalatoria per il trattamento delle infezioni polmonari non tubercolari sostenute da Mycobacterium avium Complex negli adulti con limitate opzioni di trattamento e che non presentano fibrosi cistica. Si tratta di un trattamento inalatorio che viene somministrato una volta al giorno attraverso un nebulizzatore.
Sviluppato dall’americana Insmed, una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Arikayce.
La malattia polmonare da micobatteri non tubercolari è una rara e grave infezione batterica a trasmissione ambientale la cui insorgenza è riconducibile alla presenza di specie micobatteriche diverse rispetto a quelle che causano la tubercolosi.
Amikacina è un antibiotico della famiglia degli aminoglicosidi e mostra attività nei confronti di diverse specie batteriche. La somministrazione parenterale, endovenosa in particolare, comporta gravi effetti collaterali che ne hanno limitato l’uso: grave tossicità per l’udito, l’equilibrio e la funzione renale.
Per tale ragione, è stata messa a punto una formulazione di amikacina somministrabile per aerosol, veicolato da speciali particelle lipidiche denominate liposomi. La tecnologia liposomica Pulmovance™ brevettata da Insmed consente l’erogazione dell’amikacina direttamente nei polmoni, dove l’amikacina liposomica viene assorbita dai macrofagi polmonari in cui risiede l’infezione, limitandone al contempo l’esposizione sistemica. Il farmaco viene somministrato una volta al giorno utilizzando il sistema di nebulizzazione Lamira prodotto da PARI Pharma GmbH (PARI).
Il parere del Chmp si basa sui risultati dello studio di Fase 3 CONVERT, che ha dimostrato che amikacina liposomiale somministrata una volta al giorno, se combinata con un regime multifarmaco (MDR), ha migliorato i tassi di conversione della coltura dell’espettorato nei pazienti con malattia polmonare NTM refrattaria causata da MAC rispetto alla sola terapia MDR.
Amikacina liposomiale aveva ricevuto in precedenza la Orphan Drug Designation nell’Unione Europea per il trattamento delle infezioni polmonari da NTM.
Malattia polmonare MAC
La malattia polmonare del Mycobacterium avium complex (MAC) è una malattia rara e grave che può aumentare significativamente la morbilità e la mortalità. I pazienti con malattia polmonare MAC possono sperimentare una serie di sintomi che spesso peggiorano nel tempo, tra cui tosse cronica, dispnea, affaticamento, febbre, perdita di peso e dolore toracico. In alcuni casi, la malattia polmonare MAC può causare gravi danni anche permanenti ai polmoni e può essere fatale.
Le attuali linee guida terapeutiche internazionali raccomandano l’uso di amikacina liposomiale in combinazione con un regime multifarmaco in pazienti con malattia polmonare MAC che hanno fallito la terapia standard dopo almeno sei mesi di trattamento.