Sulla governance dei farmaci orfani tante questioni ancora irrisolte: le proposte di OSSFOR in un position paper dal titolo “HTA dei piccoli numeri”
Richiedere al Ministero della Salute che si detti la linea sul futuro dei farmaci orfani. Qualunque modalità di governance del mondo malattie rare che guardi all’equilibrio tra innovazioni di mercato, reali bisogni di salute dei malati rari e portafoglio del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) non può infatti prescindere da un utilizzo diffuso delle valutazioni di Health Technology Assessment (HTA). Purtroppo, la convergenza tecnico-politica sulle modalità per adeguare le valutazioni HTA ai piccoli numeri dei farmaci orfani non è ancora sufficiente e c’è quindi la necessità di attivare un confronto finalizzato e continuativo tra tutti gli stakeholder in gioco.
È questo lo spirito delle analisi e delle proposte, riassunte nel 2° Position Paper di OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani), intitolato “HTA dei piccoli numeri”, che sono state oggetto di un dibattito organizzato in occasione della conferenza stampa “Farmaci orfani e malattie rare: luci ed ombre nell’applicazione dell’HTA nei piccoli numeri”, tenutasi oggi pomeriggio al Senato della Repubblica a Palazzo Madama, su iniziativa della Sen. Paola Binetti in collaborazione con OSSFOR.
“La vera sfida, quando parliamo di farmaci orfani e malattie rare – ha dichiarato la Sen. Paola Binetti – sta nel costruire protocolli di ricerca che rispondano a canoni paragonabili a quelli cui rispondono i farmaci in generale. È per questo che l’HTA, ai fini di attuare pienamente il prossimo Piano nazionale delle malattie rare, ha necessità di ricevere un’attenzione particolare da parte dei decisori pubblici anche quando si tratta di numeri piccolissimi, con lo scopo di attivare modelli innovativi di ricerca che valorizzino il principio etico di non lasciare solo nessun malato e ribadendo con forza il diritto alla salute per tutti”.
La ricerca di evidenze in medicina, nata per aiutare i decisori pubblici nelle scelte di politica sanitaria e costruita su metodi statistici, non può essere applicata, con le stesse modalità, per le patologie dove ci siano pochi pazienti e le malattie rare rappresentano un caso emblematico di ‘piccoli numeri’. Eppure, il prossimo affermarsi di una medicina personalizzata o di precisione autorizza a pensare il paradigma delle malattie rare, fatto di piccoli numeri, come la futura normalità, punto di riferimento nella valutazione di altre patologie.
Nel corso della conferenza, moderata da Francesco Macchia (OSSFOR), Barbara Polistena e Federico Spandonaro (Università degli Studi di Roma “Tor Vergata” e C.R.E.A. Sanità) hanno sottolineato come cresca “il consenso della comunità internazionale verso la richiesta di un maggiore utilizzo dell’Health Technology Assessment (HTA) nel campo dei farmaci orfani (FO) e, in generale delle tecnologie per le malattie rare. Pur nella consapevolezza delle difficoltà nell’applicare un approccio multidimensionale e multidisciplinare qual è l’HTA, indispensabile per misurare l’impatto sociale e organizzativo, nei Tavoli Tecnici realizzati da OSSFOR con panel di esperti, è risultato evidente che non si possa prescindere dall’utilizzo dell’HTA anche nell’ambito delle malattie rare e in situazioni caratterizzate da ‘piccoli numeri’. Piuttosto è oggi quanto mai necessario organizzare una task force che ne delinei i criteri di impiego”.
“Operativamente – si legge nel Position Paper – OSSFOR ritiene che sia opportuna, in primo luogo, la costituzione di un Tavolo istituzionale e multi-professionale dedicato alle tematiche legate all’utilizzo dell’HTA e alla governance dell’accesso al mercato e al rimborso delle tecnologie. In secondo luogo, il Tavolo dovrebbe avere il conseguenziale obiettivo di raccogliere con studi ad hoc maggiori evidenze sulle preferenze sociali in tema di equa (e giusta) allocazione delle risorse pubbliche e, mediante un processo di consenso fra gli stakeholder del sistema, arrivare a produrre una raccomandazione sul tema, che possa integrare le proposte di nuova governance del settore”, consentendo di valutare, attraverso l’HTA, l’impatto di farmaci e tecnologie per il paziente raro in rapporto all’accessibilità delle cure.