Shionogi rafforza la propria presenza nelle malattie rare con un accordo da 2 miliardi di dollari per acquisire IntraBio, società statunitense specializzata nelle patologie neurodegenerative
Shionogi rafforza la propria presenza nelle malattie rare con un accordo da 2 miliardi di dollari per acquisire IntraBio, società statunitense specializzata nelle patologie neurodegenerative. Al centro dell’operazione c’è Aqneursa (levacetylleucine), già autorizzato negli Stati Uniti e nell’Unione europea per le manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C e recentemente approvato dalla FDA anche per l’atassia associata all’atassia-telangiectasia.
Acquisizione prevista entro la fine dell’anno
L’accordo, annunciato il 5 ottobre, prevede l’acquisto di tutte le azioni di IntraBio da parte di Shionogi Inc., la controllata statunitense del gruppo giapponese. Il corrispettivo iniziale di 2 miliardi di dollari sarà versato agli azionisti della società.
Il completamento dell’operazione è previsto tra novembre e dicembre 2026, subordinatamente alle autorizzazioni delle autorità competenti e alle altre condizioni previste dall’accordo. IntraBio diventerà quindi una società interamente controllata da Shionogi Inc.
L’acquisizione porterà nel gruppo i diritti globali su Aqneursa, comprese la proprietà intellettuale e la commercializzazione, insieme alle competenze di IntraBio nella ricerca e nello sviluppo di terapie per malattie neurologiche rare.
Aqneursa, due indicazioni negli Stati Uniti
Aqneursa, noto durante lo sviluppo come IB1001, ha ottenuto la prima approvazione statunitense nel settembre 2024 per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C, negli adulti e nei pazienti pediatrici di peso pari o superiore a 15 kg.
Il 18 settembre 2026 la FDA ha esteso l’indicazione al trattamento dell’atassia negli adulti e nei pazienti pediatrici con atassia-telangiectasia, sempre con peso di almeno 15 kg. Si tratta del primo trattamento approvato negli Stati Uniti specificamente per questa manifestazione della malattia. L’indicazione riguarda l’atassia, e non l’insieme delle complicanze della patologia.
L’atassia-telangiectasia è una malattia genetica rara, causata da alterazioni del gene ATM, che determina una progressiva compromissione del controllo e della coordinazione dei movimenti. Può inoltre associarsi a immunodeficienza e a un maggiore rischio di tumori.
In Europa un’indicazione specifica per Niemann-Pick di tipo C
Nell’Unione europea, Aqneursa ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio il 19 gennaio 2026 per le manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C negli adulti e nei bambini di almeno sei anni e con peso pari o superiore a 20 kg.
L’indicazione europea prevede l’impiego in associazione con miglustat, oppure in monoterapia quando miglustat non è tollerato. La domanda relativa all’atassia-telangiectasia è invece ancora in valutazione presso l’EMA, secondo quanto comunicato da Shionogi.
La malattia di Niemann-Pick di tipo C è una patologia ereditaria nella quale il trasporto dei lipidi all’interno delle cellule è compromesso. Il loro accumulo può danneggiare il sistema nervoso, provocando difficoltà di movimento, equilibrio, linguaggio e deglutizione.
Aqneursa è disponibile come granulato per sospensione orale. Il suo meccanismo d’azione non è completamente chiarito: secondo l’EMA, gli studi negli animali suggeriscono un possibile effetto sui processi cellulari di produzione dell’energia.
Una strategia di crescita oltre le malattie infettive
L’operazione si inserisce nella strategia con cui Shionogi, storicamente presente nell’area delle malattie infettive, sta ampliando il proprio portafoglio nelle malattie rare.
Il CEO Isao Teshirogi ha indicato nell’acquisizione un passo verso la costruzione di un’attività globale di riferimento in questo settore. Secondo il gruppo, le competenze di IntraBio potranno sostenere anche i programmi già presenti nella pipeline di Shionogi per la malattia di Pompe, la sindrome dell’X fragile e la sindrome di Jordan.
IntraBio sta inoltre sviluppando IB1001 nella gangliosidosi GM2, ampliando il potenziale campo di applicazione della molecola oltre le indicazioni già autorizzate.
Ricavi in crescita, ma IntraBio resta in perdita
Nel 2025 IntraBio ha registrato ricavi per 67,9 milioni di dollari, rispetto ai 3,5 milioni dell’anno precedente. La società ha tuttavia chiuso l’esercizio con una perdita netta di 35,8 milioni di dollari.
Per Shionogi, l’acquisizione combina quindi l’ingresso di un prodotto già commercializzato con l’ampliamento delle capacità di sviluppo nelle malattie neurologiche rare.
Il precedente accordo su edaravone
L’acquisizione di IntraBio segue un’altra operazione rilevante: nell’aprile 2026 Shionogi ha completato l’acquisto da Tanabe Pharma dei diritti globali su edaravone, trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica commercializzato come Radicava negli Stati Uniti e Radicut in Giappone.
L’accordo prevedeva un pagamento una tantum di 2,5 miliardi di dollari, con possibili royalty aggiuntive sulle vendite future a determinate condizioni. Con IntraBio, Shionogi prosegue dunque il rafforzamento del proprio portafoglio e della propria presenza commerciale nelle malattie rare neurologiche.