Il Chmp ha espresso parere positivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio di Aspaveli (pegcetacoplan) per il trattamento di adulti e adolescenti a partire dai 12 anni
Un importante passo avanti per i pazienti affetti da C3 glomerulopatia (C3G) e glomerulonefrite membranoproliferativa primaria da immunocomplessi (IC-MPGN): il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali ha espresso parere positivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio di Aspaveli (pegcetacoplan) per il trattamento di adulti e adolescenti a partire dai 12 anni.
La raccomandazione del Chmp passa ora al vaglio della Commissione Europea, che dovrebbe pronunciarsi nel primo trimestre del 2026. In caso di approvazione, pegcetacoplan diventerebbe la prima terapia autorizzata in Europa per queste due rare e gravi patologie renali.
C3G e IC-MPGN colpiscono complessivamente circa 8mila persone in Europa e sono associate a una prognosi severa: oltre la metà dei pazienti va incontro a insufficienza renale entro 5–10 anni dalla diagnosi, rendendo spesso necessario il ricorso a dialisi o trapianto di rene. Anche dopo il trapianto, il rischio di recidiva della malattia resta elevatissimo.
«Il parere positivo del Chmp rappresenta un traguardo fondamentale per le persone che convivono con C3G e IC-MPGN, due malattie rare con opzioni terapeutiche estremamente limitate», ha commentato Lydia Abad-Franch, Chief Medical Officer di Sobi. «Se approvato, pegcetacoplan offrirebbe per la prima volta una terapia mirata a pazienti spesso giovani, con un impatto potenzialmente significativo sulla storia naturale della malattia».
La decisione del CHMP si basa sui risultati dello studio di fase III VALIANT, il più ampio trial mai condotto in queste popolazioni, che ha arruolato 124 pazienti adulti e pediatrici, inclusi soggetti con rene nativo e trapiantato. Lo studio ha dimostrato che pegcetacoplan è in grado di agire su tre marcatori chiave della malattia: una riduzione significativa della proteinuria, la stabilizzazione della funzione renale e una marcata clearance dei depositi di C3. I risultati sono stati recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine.
Pegcetacoplan è una terapia mirata contro C3 e C3b, progettata per modulare l’iperattivazione della cascata del complemento, un meccanismo centrale nella patogenesi di C3G e IC-MPGN. Il farmaco è già approvato negli Stati Uniti per queste indicazioni e, a livello globale, è utilizzato anche nel trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH).
Lo sviluppo di pegcetacoplan è frutto della collaborazione tra Sobi e Apellis Pharmaceuticals, che condividono i diritti globali di co-sviluppo. Sobi detiene i diritti di commercializzazione al di fuori degli Stati Uniti.
Se confermata dalla Commissione Europea, l’autorizzazione di pegcetacoplan potrebbe aprire una nuova fase nella gestione di due malattie renali rare e altamente invalidanti, offrendo ai pazienti europei la prima opzione terapeutica specificamente approvata.