Amylyx è stata informata che il Chmp è orientato verso un parere negativo sulla richiesta di autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di AMX0035
A seguito di una spiegazione orale, Amylyx è stata informata che il Chmp è orientato verso un parere negativo sulla richiesta di autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di AMX0035 per il trattamento di adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
Il farmaco è una coformulazione orale a dose fissa di fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo, noto anche come ursodoxicoltaurina. Mirando alle vie del reticolo endoplasmatico e della degenerazione neuronale dipendente dai mitocondri nella SLA, dovrebbe ridurre la morte e la disfunzione neuronale.
“Non siamo d’accordo con l’attuale opinione espressa dal Chmp e rimaniamo fiduciosi nei dati dello studio CENTAUR. Se alla fine dovesse essere emesso un parere negativo, intendiamo richiedere una procedura formale di riesame”, ha dichiarato Tammy Sarnelli, Global Head, Regulatory Affairs and Clinical Compliance di Amylyx.
Si prevede che il Chmp adotti un parere formale sull’AMA nella sua prossima riunione, che si terrà dal 19 al 22 giugno 2023. Se a giugno si riceverà un parere negativo, la Società intende richiedere un riesame formale del parere, che prevede un processo di circa quattro mesi.
L’autorizzazione all’immissione in commercio di AMX0035 si basa sui dati dello studio clinico CENTAUR, uno studio randomizzato, multicentrico, controllato con placebo su partecipanti affetti da SLA (n=137), che sono stati alla base dell’approvazione completa ricevuta dall’Fda e dell’approvazione con condizioni da parte di Health Canada.
Lo studio ha raggiunto il risultato primario prestabilito e AMX0035 è la prima terapia per la SLA a dimostrare, nello stesso studio, sia un beneficio statisticamente significativo nella funzione, sia un beneficio osservato sulla sopravvivenza in un’analisi post hoc a più lungo termine.
I dati del CENTAUR sono stati pubblicati sulle riviste mediche peer-reviewed New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve e Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry. AMX0035 ha dimostrato un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato nello studio CENTAUR, con tassi simili di eventi avversi e interruzioni nei gruppi AMX0035 e placebo durante la fase randomizzata di 24 settimane; tuttavia, gli eventi gastrointestinali si sono verificati con maggiore frequenza (≥2%) nel gruppo AMX0035.
La SLA colpisce circa 29.000 persone negli Stati Uniti e si stima che in Europa (Unione Europea e Regno Unito) vivano più di 30.000 persone affette da SLA. Nei primi sei mesi successivi all’approvazione della FDA negli Stati Uniti, al 31 marzo 2023, circa 3.000 persone stavano assumendo attivamente Relyvrio negli Stati Uniti.
“Sono oltre 25 anni che nell’Unione Europea non viene approvato un nuovo prodotto per la SLA. La comunità europea della SLA sa che c’è un disperato bisogno di nuove opzioni terapeutiche per questa malattia devastante, e l’accesso tempestivo a trattamenti sicuri ed efficaci è particolarmente importante. Mentre la nostra MAA è in fase di revisione, rimaniamo impegnati a esplorare tutte le potenziali strade da percorrere, dato che le persone affette da SLA non hanno tempo di aspettare”, ha dichiarato Stéphanie Hoffmann-Gendebien, Head, General Manager – International Markets, EMEA di Amylyx