Miastenia grave generalizzata, secondo nuovi dati ridotto l’uso di corticosteroidi nei pazienti trattati con efgartigimod
Un anno dopo l’inizio del trattamento con efgartigimod, la maggior parte dei pazienti con miastenia grave generalizzata (gMG) ha ridotto significativamente l’uso di corticosteroidi. Secondo i dati presentati a San Francisco, durante l’American Association of Neuromuscular and Electrodiagnostic Medicine (AANEM) annual meeting, oltre la metà dei pazienti (55%) ha ridotto l’uso di glucocorticoidi di almeno 5 mg/giorno, mentre il 42% ha raggiunto una dose media giornaliera di glucocorticoidi di 5 mg/giorno o meno.
Neelam Goyal, della Stanford Medicine, ha evidenziato che il 26% dei pazienti era libero dall’uso di glucocorticoidi un anno dopo l’inizio del trattamento con efgartigimod.
Questo risultato è coerente con i dati osservati a sei mesi dall’inizio del trattamento, dove l’uso di glucocorticoidi è continuato a diminuire significativamente, mantenendo la risposta prevista in termini di attività di vita quotidiana della miastenia grave (MG-ADL).
I glucocorticoidi sono una terapia fondamentale nella gestione di molte condizioni autoimmuni, inclusa la gMG, ma sono noti per essere associati a tossicità dose- e durata-dipendenti. Ridurre il carico di steroidi è quindi un grande beneficio per i pazienti affetti da malattie autoimmuni.
Risultati dello studio retrospettivo
Efgartigimod è un frammento di anticorpo monoclonale che è stato approvato nel 2021 per trattare i pazienti con gMG positivi all’anticorpo contro il recettore dell’acetilcolina (AChR). Il farmaco si lega al recettore neonatale Fc (FcRn) e impedisce al FcRn di riciclare l’immunoglobulina G (IgG) nel sangue, causando una riduzione dei livelli circolanti di IgG, inclusi gli anticorpi AChR anormali presenti nella miastenia grave.
Lo studio ha utilizzato dati di richieste mediche e farmaceutiche degli Stati Uniti per valutare i pazienti adulti con gMG che hanno iniziato il trattamento con efgartigimod nel 2022 e hanno avuto almeno un anno di trattamento.
Tutti i pazienti avevano evidenze di uso cronico di glucocorticoidi nell’anno precedente l’inizio del trattamento con efgartigimod e non avevano ricevuto eculizumab, rituximab o ravulizumab durante il periodo di osservazione.
Su 164 pazienti inclusi nell’analisi, l’età media era di 62 anni e il 46,3% erano donne. Quasi l’80% dei pazienti era stato esposto a trattamenti immunosoppressori non steroidei o altre terapie avanzate per la gMG contemporaneamente ai glucocorticoidi nell’anno precedente l’inizio del trattamento con efgartigimod.
Al basale, l’uso medio di glucocorticoidi era di 17,2 mg/giorno, ridotto a 14,9 mg/giorno dopo tre mesi dall’inizio del trattamento e a 10,2 mg/giorno dopo un anno.
Nonostante le potenziali limitazioni legate alle analisi basate su richieste, i dati suggeriscono una significativa riduzione dell’uso di steroidi nei pazienti trattati con efgartigimod, indicando un potenziale beneficio nell’uso di questo farmaco come agente di risparmio di steroidi.
Fonte: Goyal N, et al “Real-world reduction in oral glucocorticoid utilization at 1-year following efgartigimod initiation” AANEM, abstract 262.