Anemia da mielofibrosi, ecco una nuova terapia


Sintomi e anemia da mielofibrosi, ecco una nuova terapia: uno studio ha individuato una strategia mirata per il trattamento di questo raro tumore che colpisce il midollo osseo

mielofibrosi trombocitopenica

Quando spieghiamo perché sia così importante sostenere la ricerca è perché grazie ad essa è possibile cambiare la vita e, in molti casi, salvarla. Nei giorni scorsi, sulla rivista scientifica The Lancet, è stato pubblicato uno studio internazionale multicentrico che ha coinvolto anche il Policlinico di Milano e che ha dimostrato l’efficacia di un nuovo farmaco (chiamato Momelotinib) nel trattamento dei pazienti con mielofibrosi.

Si tratta di una neoplasia caratterizzata da fibrosi midollare, spesso associata ad anemia e ingrossamento della milza. La sua incidenza è piuttosto bassa, circa 0,5-1,3 casi ogni 100mila persone (principalmente over 60), motivo per cui viene considerato un tumore raro. Nella fase iniziale può essere asintomatica, infatti generalmente viene diagnosticata attraverso i semplici esami del sangue di controllo, ma può anche provocare fastidi a livello addominale e problemi di circolazione. Quando la fase fibrotica (che consiste nella produzione di fibre di collagene all’interno del midollo) prende il sopravvento i sintomi aumentano: febbre, perdita di peso e dolori ossei sono spesso solo il preludio del peggioramento della malattia che può portare a un aggravarsi di anemia, aumento dei globuli bianchi e delle piastrine. Queste ultime potrebbero anche ridursi.

Pur non essendo state ancora chiarite del tutto le cause scatenanti della mielofibrosi, oltre la metà dei 200 pazienti coinvolti nello studio ha presentato una mutazione del gene chiamato JAK2 e responsabile dell’alterazione della produzione delle cellule del sangue. Nonostante le recenti terapie abbiano agito positivamente sui sintomi, individuando come bersaglio proprio questo gene, in alcuni casi hanno peggiorato l’anemia. Pur non essendo ancora in commercio, il nuovo farmaco favorirà la produzione di globuli rossi e la disponibilità del ferro in circolazione, così da fornire una risposta migliore ai sintomi accusati dai pazienti.