Miastenia grave generalizzata: Fda autorizza efgartigimod sottocute


L’Fda ha approvato Vyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa/ialuronidasi-qvfc), primo trattamento sottocutaneo per la miastenia grave generalizzata (gMG)

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L’Fda ha approvato Vyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa/ialuronidasi-qvfc), primo trattamento sottocutaneo per la miastenia grave generalizzata (gMG) negli adulti positivi agli anticorpi anti-AChR. Una versione endovenosa del frammento anticorpale IgG1 umano era stata autorizzata negli Stati Uniti nel 2021.

L’approvazione del farmaco si basa sui risultati dello studio di Fase III ADAPT-SC, in cui la formulazione sottocutanea ha dimostrato una riduzione dei livelli di anticorpi anti-AChR paragonabile a quella della versione endovenosa in pazienti adulti affetti da GMG. “La disponibilità di una seconda innovazione realizzata argenx in soli 18 mesi… sottolinea il nostro impegno di lunga data nei confronti della comunità della GMG, offrendo una maggiore scelta e flessibilità nelle modalità di trattamento dei pazienti”, ha commentato il Chief Medical Officer Luc Truyen.

Vvygart Hytrulo combina efgartigimod alfa e la ialuronidasi umana ricombinante PH20 utilizzando la tecnologia di rilascio dei farmaci ENHANZE di Halozyme Therapeutics. Il prodotto viene somministrato per via sottocutanea come singola iniezione in cicli di iniezioni settimanali per quattro settimane. Il lancio commerciale è previsto per il mese prossimo. Argenx ha in fase di sviluppo anche una versione di Vvygart in siringa pre-riempita, che consentirebbe l’autosomministrazione.

Lo status di blockbuster già quest’anno
Commentando l’ultima approvazione, gli analisti di Morgan Stanley hanno notato che Argenx ha richiesto l’approvazione della FDA sia per i pazienti positivi che per quelli negativi agli anticorpi anti-AChR. “Sospettiamo che questo aspetto dell’indicazione possa essere oggetto di domande per alcuni investitori”, hanno affermato gli analisti. Ciononostante, gli analisti di Barclays hanno alzato le previsioni per il farmaco, prevedendo che quest’anno raggiungerà lo status di blockbuster, con vendite pari a 1,02 miliardi di dollari, contro stime di consenso di 966 milioni di dollari. Nel 2022 Vyvgart ha generato vendite per 401 milioni di dollari.

Negli Stati Uniti, il prezzo netto della versione endovenosa di Vyvgart è di circa 225.000 dollari all’anno per un paziente tipico. Argenx ha sottolineato che il costo della formulazione sottocutanea sarà “simile” e avrà un prezzo di listino di 15.773 dollari. Le domande di commercializzazione per la formulazione sottocutanea di Vyvgart sono in corso di esame in Europa, dove la decisione è attesa per quest’anno, e in Giappone, dove la valutazione da parte dell’Agenzia per i prodotti farmaceutici e i dispositivi medici dovrebbe essere completata nel primo trimestre del 2024.

Il mese scorso, alcune fonti hanno suggerito che argenx è monitorata da una serie di potenziali acquirenti mentre si prepara a rilasciare i dati cardine su Vyvgart nella polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica a luglio. I potenziali acquirenti sono stati indicati in AbbVie, AstraZeneca, Eli Lilly, Merck & Co, Novartis e Roche.