Miastenia grave: cura con efgartigimod tollerata a lungo


Nei pazienti con miastenia grave generalizzata, il trattamento a lungo termine con efgartigimod si è dimostrato sicuro, ben tollerato ed efficace

Nei pazienti con miastenia grave generalizzata, il trattamento a lungo termine con efgartigimod si è dimostrato sicuro, ben tollerato ed efficace

Nei pazienti con miastenia grave generalizzata, il trattamento a lungo termine con efgartigimod si è dimostrato sicuro, ben tollerato ed efficace nel ridurre i livelli di anticorpi dell’immunoglobulina G e nel migliorare gli esiti clinici. Sono i risultati di uno studio presentato a Boston, nel corso della riunione annuale dell’American Academy of Neurology (AAN, 2023).

«Efgartigimod è un recettore Fc che ricicla le IgG, compresi gli autoanticorpi patogeni IgG» ha detto Mamatha Pasnoor, professoressa di Neurologia all’University of Kansas Medical Center, a Kansas City.

Dallo studio ADAPT all’estensione ADAPT+
Pasnoor e colleghi hanno valutato la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di efgartigimod nello studio ADAPT, multicentrico, della durata di 26 settimane, randomizzato, controllato, di fase 3, condotto su 167 pazienti adulti affetti miastenia grave generalizzata, di cui 151 lo hanno portato e termine e si sono arruolati nello studio di estensione in aperto ADAPT+.

Ai partecipanti sono stati somministrati 10 mg/kg di efgartigimod per via endovenosa come infusioni una volta alla settimana per 4 settimane e sono stati valutati per i cicli successivi. I ricercatori hanno valutato l’efficacia a lungo termine utilizzando le scale Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) e il Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) e hanno anche monitorato i pazienti sotto il profilo della sicurezza e della tollerabilità.

Pasnoor ha riferito che 145 partecipanti arruolati nello studio ADAPT+ hanno ricevuto almeno un ciclo di trattamento a partire dal gennaio 2022 e che, di questi, 111 erano positivi all’anticorpo contro il recettore dell’acetilcolina (anti-AChR-Ab+) e 34 erano negativi (anti-AChR-Ab–).

Valutazione dei benefici tramite scala MG-ADL e punteggi QMG
I dati hanno mostrato che tutti i 111 partecipanti anti-AChR-Ab+ hanno avuto miglioramenti coerenti e ripetibili alla scala MG-ADL (variazione media alla terza settimana 3 del primo = -5, considerando fino a 14 cicli) e nei punteggi QMG (-4,7, considerando fino a 7 cicli) durante ciascun ciclo, con risultati simili riportati nell’intera popolazione dello studio.

Inoltre, i ricercatori hanno riportato riduzioni ripetibili nei livelli di IgG totali (riduzione media = -55,9%; fino a 7 cicli) e dei valori di autoanticorpi anti-AChR (-56,1%; fino a 7 cicli), senza alcuna riduzione dell’albumina o aumenti della colesterolemia-LDL.

L’incidenza di eventi avversi (AE) è stata simile negli studi ADAPT e ADAPT+ ed è stata per lo più da lieve a moderata, essendo gli AE più comunemente riportati: cefalea (25%), infezione da COVID-19 (15%), nasofaringite (14%), diarrea (10%) e infezioni del tratto urinario (9%). Gli AE, ha sottolineato Pasnoor, non sono aumentati di frequenza con i successivi cicli di trattamento.

«Il trattamento» ha concluso Pasnnor «ben tollerato ed efficace nei pazienti con miastenia grave generalizzata».

I messaggi chiave

  • Il trattamento a lungo termine con efgartigimod ha determinato riduzioni consistenti e ripetibili dei livelli di anticorpi IgG in pazienti con miastenia grave generalizzata.
  • Sono stati segnalati anche miglioramenti in termini di qualità della vita.

Fonte:
Pasnoor M, et al. Long-term safety, tolerability and efficacy of efgartigimod in patients with generalized myasthenia gravis: Concluding analyses from the ADAPT+ study. Presented at: American Academy of Neurology annual meeting; April 22-27, 2023; Boston.