Nei pazienti pediatrici con psoriasi apremilast è stato associato a una ridotta gravità della malattia rispetto al placebo dopo 16 settimane
Nei pazienti pediatrici con psoriasi da moderata a grave inadeguatamente controllata con la terapia standard, apremilast è stato associato a una ridotta gravità della malattia rispetto al placebo dopo 16 settimane. I risultati dello studio SPROUT sono stati presentati al Fall Clinical Dermatology Meeting 2022
Un team di ricercatori guidati da Loretta Fiorillo dello Stollery Children’s Hospital dell’Università dell’Alberta, in Canada, ha riferito al congresso che l’inibitore orale della PDE4 si è dimostrato significativamente efficace nei pazienti di età compresa tra 6 e 17 anni con psoriasi da moderata a grave, mantenendo un profilo di sicurezza e tollerabilità in linea con quello osservato negli studi precedenti.
Apremilast è già stato approvato in quasi tutto il mondo per il trattamento degli adulti con psoriasi, così come di altre malattie infiammatorie tra cui l’artrite psoriasica e le ulcere orali legate alla malattia di Behcet. I risultati a 16 settimane dello studio di fase III SPROUT sosterrebbero l’estensione ai pazienti più giovani delle indicazioni attualmente approvate dalla Fda. «Dalla sua approvazione nel 2014, apremilast ha dimostrato costantemente un profilo di rischio-beneficio favorevole in oltre 700mila pazienti adulti in tutto il mondo» hanno scritto gli autori.
Valutazione di apremilast in pazienti più giovani
Lo studio, multicentrico, in doppio cieco e controllato con placebo, aveva l’obiettivo di valutare l’efficacia e la sicurezza di apremilast nei pazienti pediatrici con psoriasi a placche da moderata a grave non adeguatamente controllata o che erano intolleranti agli steroidi topici.
Sono stati arruolati pazienti di età compresa tra 6 e 17 anni, randomizzati in rapporto 1:2 a ricevere apremilast 20 mg o 30 mg in base al peso basale, o placebo, per 16 settimane. L’endpoint primario era il raggiungimento di un punteggio di 0/1 (pelle libera o quasi libera da lesioni) nello static Physician’s Global Assessment (sPGA) o un miglioramenti di almeno 2 punti rispetto al basale alla settimana 16. L’endpoint secondario era un miglioramento di almeno il 75% rispetto al basale nello Psoriasis Area Severity Index (PASI 75) alla settimana 16.
Maggiore efficacia rispetto al placebo e buona tollerabilità
Nel complesso 163 pazienti sono stati sottoposti ad apremilast, rispetto a 82 a cui è stato somministrato il placebo. L’età media era 12,2 anni, il 52,2% era di sesso femminile e il peso medio era di 52,0 kg. I partecipanti erano affetti da psoriasi da una media di 4,2 anni, circa tre quarti (75,5%) avevano punteggi sPGA di 3 al basale e il PASI medio al basale era 19,8.
Le analisi hanno mostrato che una percentuale tre volte superiore di pazienti in trattamento con apremilast ha raggiunto l’endpoint primario di una risposta sPGA a 16 settimane (33,1%) rispetto a quelli trattati con placebo (11,5%), con una differenza del 21,7% (P<0,0001).
Lo stesso per l’endpoint secondario, con una percentuale tre volte superiore di pazienti in trattamento con apremilast che ha raggiunto una risposta PASI 75 alla settimana 16 (45,4%) rispetto al gruppo placebo (16,1%), con una differenza del 29,4% (P<0,0001).
Non ci sono state differenze significative nel raggiungimento dell’endpoint primario o secondario nel gruppo apremilast in base all’età o al peso dei pazienti al basale.
Il profilo di sicurezza era coerente con quanto emerso nei trial precedenti, con circa due terzi (65,0%) dei partecipanti in trattamento attivo che hanno riportato un qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento. Due eventi sono stati ritenuti gravi in base al grado clinico e 5 pazienti si sono ritirati dallo studio a causa di un effetto collaterale correlato al farmaco in studio. I più frequenti sono stati i disturbi gastrointestinali, inclusa la diarrea.
I ricercatori hanno concluso che nella popolazione pediatrica non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza per apremilast e che il suo significativo beneficio in termini di efficacia in vari gruppi di età e peso dimostra la sua potenziale utilità nella gestione della psoriasi pediatrica difficile da trattare.
«Ci sono opzioni di trattamento limitate per i pazienti pediatrici con psoriasi a placche da moderata a grave» hanno osservato. «In questo studio randomizzato e controllato con placebo, apremilast orale si è rivelato efficace e ben tollerato in questa popolazione».
Referenze
Efficacy and Safety Results of Apremilast in Pediatric Patients With Moderate to Severe Plaque Psoriasis: 16-Week Results From SPROUT, a Phase 3, Randomized, Controlled Study. Presented at Fall Clinical 2022.