L’Fda ha approvato Camzyos (mavacamten) capsule per il trattamento di adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica
L’Fda ha approvato Camzyos (mavacamten) capsule per il trattamento di adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica (oHCM) in classe NYHA II-III al fine di migliorare la capacità di esercizio e sintomatologia.
L’oHCM è una malattia rara che si verifica quando il muscolo cardiaco si ispessisce, soprattutto nel setto (la parete del cuore che separa i lati destro e sinistro) e ostruisce il flusso di sangue dal cuore al resto del corpo. La gravità dell’oHCM varia, ma può causare gravi sintomi e la morte. I sintomi includono palpitazioni, mancanza di respiro, gonfiore delle gambe e diminuzione della capacità di esercizio, che hanno un impatto significativo sulle attività quotidiane e sulla qualità della vita.
L’efficacia e la sicurezza di mavacamten per il trattamento dell’oHCM di classe II-III NYHA è stata studiata in adulti assegnati in modo casuale a ricevere mavacamten o un placebo per 30 settimane.
Lo studio registrativo EXPLORER-HCM, pubblicato nel 2020, ha mostrato che il 37% dei pazienti che hanno ricevuto mavacamten ha raggiunto l’endpoint primario dello studio, definito dai guadagni nel picco VO2 e nel miglioramento o nella stabilizzazione della classe funzionale NYHA, rispetto al 17% dei pazienti che hanno ricevuto placebo.
La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva è una condizione in cui il muscolo cardiaco si ispessisce e compromette la sua capacità di pompare il sangue. I pazienti hanno spesso sintomi simili a quelli visti con l’insufficienza cardiaca, come la mancanza di respiro, e fino ad ora sono stati trattati in modo simile, con beta-bloccanti e bloccanti dei canali del calcio.
Il farmaco è il capostipite degli inibitori (modulatore allosterico) della miosina cardiaca. Mavacamten aiuta le fibre del muscolo cardiaco a rilassarsi di più tra un battito e l’altro, permettendo a più sangue che entra nei ventricoli di essere pompato fuori quando si contraggono e portando a una risoluzione dei sintomi.
Poiché i sintomi sono così simili al diabete e ad altre condizioni cardiovascolari, la cardiomiopatia ostruttiva viene solitamente diagnosticata quando molte altre sono state escluse, ha detto il Chief Medical Officer Samit Hirawat, in un’intervista. “Perché è una malattia così diffusa, dovrebbe essere una delle prime cose a cui [i medici] pensano quando le persone si presentano con il respiro corto”, ha detto Hirawat.
Mavacamten ha ottenuto l’approvazione sulla base di uno studio su 251 pazienti chiamato EXPLORER, in cui i pazienti randomizzati a prendere il farmaco avevano un migliore consumo di ossigeno di picco e migliorato su una misura ampiamente utilizzata di insufficienza cardiaca rispetto a quelli che hanno ottenuto un placebo. Hirawat ha sottolineato una quota di pazienti che assumono il farmaco, 27%, cui i sintomi di insufficienza cardiaca risultano “normalizzati”.
Inoltre, Gal ha scritto che un complesso protocollo di dosaggio e stretto monitoraggio come pazienti iniziano il trattamento, progettato per mantenere le concentrazioni di sangue in una certa gamma, può significare solo gli specialisti del cuore saranno disposti a prescrivere Camzyos.
Camzyos avrà il mercato tutto per sé, per ora. Potrebbe presto essere raggiunto da un altro farmaco del suo tipo sviluppato da Cytokinetics. Quel farmaco è in un trial di fase 3 nella cardiomiopatia ostruttiva, con dati attesi a metà o alla fine del 2023.