Il farmaco di Bristol Myers Squibb per l’artrite reumatoide, abatacept, ha ottenuto l’approvazione per la prevenzione della malattia acuta da trapianto contro l’ospite (aGvHD) da moderata a grave in pazienti di due anni e più che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore non correlato. È il primo farmaco di questo tipo approvato dalla U.S. Food and Drug Administration per questa indicazione.

Abatacept ha ottenuto l’approvazione della FDA sotto Priority Review. Nel suo annuncio, la FDA ha detto che il prodotto, un immunomodulatore che interrompe il ciclo continuo di attivazione delle cellule T, è il primo farmaco approvato come profilassi per la prevenzione della aGVHD che includeva prove del mondo reale come una componente dell’efficacia clinica.

La GVHD acuta è una complicazione potenzialmente fatale che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Questo accade quando le cellule immunitarie del donatore vedono il corpo del ricevente come estraneo e quindi attaccano il corpo. Le possibilità di sviluppare la aGVHD aumentano quando il donatore e il ricevente non sono imparentati o non sono perfettamente compatibili.

L’ultima approvazione per abatacept è stata generata in due studi, tra cui il trial ABA2 di fase II, che ha valutato l’impatto di abatacept sulla prevenzione della grave aGvHD. Questo è stato fatto quando abatacept è stato aggiunto a un regime standard di profilassi della GvHD somministrato a pazienti con tumori ematologici maligni che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali da un donatore non imparentato, HLA-matched o mismatched. I risultati hanno mostrato che quando abatacept è stato aggiunto, c’è stata una significativa riduzione della grave aGvHD e della morbilità associata senza un aumento della ricaduta della malattia. I pazienti che hanno ricevuto abatacept hanno visto un tasso di sopravvivenza globale del 98% rispetto al 75% per i pazienti che hanno ricevuto la sola immunosoppressione standard.

In ulteriori dati forniti dallo studio GVHD-1, i pazienti con malattia grave che hanno ricevuto abatacept hanno visto un tasso di sopravvivenza globale del 97% rispetto all’84% del placebo. Per la sopravvivenza libera da aGVHD moderata-grave, i pazienti che hanno ricevuto abatacept hanno visto un tasso del 50% rispetto al 32% dei pazienti che hanno ricevuto un placebo.

Il Dr. Richard Pazdur, M.D., direttore del Centro di eccellenza oncologica della FDA e direttore ad interim dell’Ufficio delle malattie oncologiche nel Centro per la valutazione e la ricerca dei farmaci della FDA, ha detto che la malattia acuta dell’innesto contro l’ospite può essere una grave complicazione post-trapianto nei pazienti.

“Prevenendo potenzialmente la malattia, più pazienti possono subire con successo il trapianto di midollo osseo o di cellule staminali con meno complicazioni”, ha detto Prazdur in una dichiarazione.

Orencia ha ottenuto la Breakthrough Therapy Designation, così come la Orphan Drug Designation per questa indicazione.

La Priority Review per abatacept è stata condotta nell’ambito del Progetto Orbis, un’iniziativa del FDA Oncology Center of Excellence che offre un quadro per la presentazione e la revisione simultanea di farmaci oncologici tra partner internazionali.

Oltre all’artrite reumatoide, abatacept è stato approvato anche per il trattamento dell’artrite idiopatica giovanile poliarticolare e dell’artrite psoriasica degli adulti.