Spasticità o distonia cervicale: nuovi dati su tossina botulinica


Spasticità o distonia cervicale: oltre l’80% dei pazienti trattati con tossina botulinica presenta una recidiva di sintomi debilitanti

Spasticità o distonia cervicale: oltre l'80% dei pazienti trattati con tossina botulinica presenta una recidiva di sintomi debilitanti

Più dell’80% dei pazienti con spasticità o distonia cervicale trattati con iniezioni di tossina botulinica di tipo A (BoNT-A) presenta una recidiva debilitante dei sintomi e una mancanza di controllo duraturo dei sintomi tra una iniezione e l’altra, che provoca profonde ripercussioni sulla vita personale e professionale.1-4 È quanto emerge dai risultati di due sondaggi a cui hanno risposto 400 pazienti da cinque Paesi, con sintomi di spasticità o distonia cervicale trattati con iniezioni di tossina botulinica di tipo A (BoNT-A).

“I risultati di questi due importanti sondaggi forniscono un quadro significativo dell’impatto sulla vita reale delle due sintomatologie; tuttavia sottolineano anche una preoccupante discrepanza tra le aspettative dei pazienti e la loro esperienza. I risultati, che si aggiungono alla nostra comprensione sempre maggiore della spasticità e della distonia cervicale, ci forniscono la possibilità di apportare importanti modifiche nella pratica clinica,” afferma il dott. Alberto Esquenazi, Department of Physical Medicine and Rehabilitation, Gait and Motion Analysis Laboratory, Moss Rehab and Albert Einstein Medical Centre, U.S. sperimentatore principale del sondaggio sulla spasticità.

Il primo sondaggio1,2 ha analizzato l’impatto della spasticità sulla vita dei pazienti. Dei 210 pazienti che hanno risposto da Francia, Germania, Italia, Regno Unito e Stati Uniti, l’83% ha riportato che i sintomi della spasticità sono ricomparsi tra le due sessioni di trattamento con BoNT-A e, di questi, il 59% ha riferito di aver avuto recidiva entro tre mesi dall’ultimo trattamento. La ricomparsa della sintomatologia ha avuto una ripercussione significativa sulla qualità di vita dei pazienti, sul sonno, sulle relazioni, sulla vita di tutti i giorni e sull’esperienza lavorativa. Inoltre, il 47% degli intervistati ha riportato di non riuscire a lavorare, al riacutizzarsi dei sintomi, mentre il 45% ha dichiarato di sentirsi meno efficiente al lavoro rispetto al periodo precedente.1,2

Il secondo sondaggio3,4, con un approccio simile, ha analizzato i dati di 209 intervistati con distonia cervicale che hanno risposto da Francia, Germania, Italia, Regno Unito e Stati Uniti. Di questi l’88% ha riportato la ricomparsa della sintomatologia preesistente tra le due iniezioni di BoNT-A. La maggior parte degli intervistati impegnati in attività lavorative ha riferito un importante impatto sulla vita professionale, il 66% di questi ha dichiarato di non sentirsi a proprio agio al lavoro e il 66% di non sentirsi efficiente al lavoro come al solito. La vita personale dei pazienti è risultata compromessa in modo significativo dal ritorno dei sintomi, con ripercussioni sulla possibilità di socializzare, sul sonno, sulla guida o sugli impegni quotidiani.3,4

In entrambi i sondaggi oltre il 70% dei pazienti ha dichiarato di sentire l’esigenza di un trattamento che offra benefici più duraturi.1-4

I sondaggi Carenity 2 rivelano l’impatto debilitante che la ricomparsa dei sintomi può avere sui vari aspetti della vita dei pazienti con spasticità e distonia cervicale, evidenziando i bisogni che devono essere soddisfatti per alleviare il peso sui pazienti che soffrono di queste patologie neurologiche.1-4

I risultati completi dei sondaggi Carenity 2 relativi alla spasticità sono stati pubblicati il 7 maggio 2020 in Frontiers in Neurology.1

Antony Fulford-Smith, Vice Presidente Global Medical Affairs, Ipsen, commenta: “La spasticità e la distonia cervicale hanno un effetto devastante sulla vita dei pazienti, con pesanti ricadute sulla mobilità, sul lavoro e sulla qualità di vita. In Ipsen siamo alla costante ricerca di soluzioni che migliorino la gestione della malattia e dell’assistenza, con un approccio focalizzato sul paziente. Risulta chiaro dai sondaggi che c’è ancora molto da fare per alleviare il peso di queste patologie difficili nella vita di tutti i giorni dei pazienti.”

La spasticità e la distonia cervicale sono patologie neurologiche distinte, anche se caratterizzate entrambe da un ridotto controllo muscolare e da spasmi, normalmente trattate con iniezioni di tossina botulinica A (BoNT-A).3,5,6 La spasticità colpisce oltre 12 milioni di persone in tutto il mondo7 ed è generalmente causata da un danno alle aree del cervello e del midollo spinale responsabili del controllo dei muscoli e dei riflessi da stiramento, dovuto a infarto, traumi cranici e a lesioni midollari , sclerosi multipla e paralisi cerebrale.5 La distonia cervicale è una malattia dalle origini sconosciute nella maggior parte dei casi primaria, caratterizzata da contrazioni involontarie dei muscoli del collo.6

I sondaggi Carenity 2
I due sondaggi sui pazienti, commissionati da Ipsen, sono stati condotti da maggio a settembre 2019 da Carenity, una comunità di pazienti online. 419 intervistati hanno risposto ai sondaggi da Francia, Germania, Italia, Regno Unito e Stati Uniti attraverso la piattaforma online Carenity. I partecipanti ammissibili erano di età superiore ai 18 anni con spasticità o distonia cervicale (DC) (o che si prendevano cura di pazienti con queste patologie) trattati per almeno un anno con BoNT-A. Per valutare l’impatto della spasticità o della DC sui pazienti o sui caregiver, i sondaggi Carenity 2 hanno analizzato l’impatto della riacutizzazione dei sintomi sulla qualità di vita.1-4

Ipsen ha sviluppato una partnership con Carenity, una piattaforma social dedicata a persone con malattie croniche, e ha presentato al congresso TOXINS 20198 i risultati del primo sondaggio internazionale Carenity dedicato alla spasticità.

La spasticità
Si stima che la spasticità colpisca oltre 12 milioni di persone in tutto il mondo.7 E’ una patologia che comporta la costante contrazione di alcuni muscoli, causando rigidità muscolare che interferisce con i normali movimenti, l’andatura e la pronuncia delle parole.5 La spasticità normalmente è causata da un danno alle aree del cervello o del midollo spinale che controllano i movimenti volontari,5,9 che comporta modificazioni nel bilanciamento dei segnali tra il sistema nervoso e i muscoli, aumentando l’attività muscolare.5 Traumi al midollo spinale, sclerosi multipla, paralisi cerebrale, infarto, trauma al cervello o alla testa e disturbi metabolici possono causare la spasticità.9 Questa patologia viene riscontrata nel 34% dei sopravvissuti all’infarto entro 18 mesi dall’episodio infartuale.10

La distonia cervicale
La distonia cervicale (DC), conosciuta anche come torcicollo spasmodico, è un disturbo del movimento che causa contrazioni muscolari involontarie in modo particolare dei muscoli del collo.6,11 Questo può comportare l’inclinazione della testa lateralmente o l’oscillazione avanti e indietro .6,12 La DC è relativamente poco diffusa, colpisce da 57 a 280 persone su un milione.13 Può insorgere a qualsiasi età, anche se generalmente i sintomi si sviluppano nell’età media, all’inizio lentamente, e solitamente raggiunge la stabilizzazione in pochi mesi o in anni.14 La degenerazione della colonna vertebrale, l’infiammazione delle radici nervose, oppure cefalee frequenti possono rendere la malattia particolarmente dolorosa.14 Nella maggior parte dei casi la causa è sconosciuta e non esistono cure.13

Ipsen
Ipsen è un Gruppo bio-farmaceutico globale focalizzato sull’innovazione e sulla Specialty Care. Il Gruppo sviluppa e commercializza farmaci innovativi nell’ambito di tre aree terapeutiche chiave: oncologia, neuroscienze e malattie rare. L’impegno in oncologia è dimostrato dal portfolio crescente di terapie chiave nel tumore della prostata, nei tumori neuroendocrini, nel carcinoma renale e nel tumore del pancreas. Ipsen possiede inoltre una divisione Consumer Healthcare ben consolidata.

Ipsen commercializza più di 20 farmaci in più di 115 Paesi, con una presenza commerciale diretta in oltre 30 Paesi. La R&D di Ipsen è focalizzata sulle sue piattaforme tecnologiche innovative e differenziate localizzate nel cuore di importanti hub biotecnologici e di scienze umane (Parigi-Saclay, Francia; Oxford, Regno Unito; Cambridge, Stati Uniti). Il Gruppo conta circa 5.800 persone in tutto il mondo. Ipsen è quotata a Parigi (Euronext: IPN) e negli Stati Uniti con un programma di Sponsored Level I American DepositaryReceipt (ADR: IPSEY). Per informazioni visita il sito www.ipsen.com.

Bibliografia

1. Jacinto et al. Patient perspectives on the therapeutic profile of botulinum neurotoxin type A in spasticity. Frontiers in Neurology 2020: DOI 10.3389/fneur.2020.00388.
2. Esquenazi A, et al. Impact of spasticity and waning of effect of botulinum toxin a treatment on patients’ employment and quality of life: results of a multinational online survey. Abstract presented at the 6th Congress of the European Academy of Neurology. 23-26th May 2020, Vienna, Austria.
3. Ferreira J, et al. How do patients with cervical dystonia (CD) experience their botulinum neurotoxin type a (BoNT-A) treatment cycle: results from an international online survey. Abstract presented at the 6th Congress of the European Academy of Neurology. 23-26th May 2020, Vienna, Austria.
4. Comella C, et al. Gaps in the Management of Cervical Dystonia with Botulinum Toxin A: Findings from an Online Patient Survey. Poster presented at the 6th Congress of the European Academy of Neurology. 23-26 May 2020, Vienna, Austria.
5. American Association of Neurological Surgeons. Spasticity. Available at: https://www.aans.org/Patients/Neurosurgical-Conditions-and-Treatments/Spasticity. Accessed April 2020.
6. Mayo Clinic. Cervical Dystonia. Available at https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/cervical-dystonia/symptoms-causes/syc-20354123. Accessed April 2020.
7. John Hopkins Medicine. Spasticity. Available at: https://www.hopkinsmedicine.org/health/conditions-and-diseases/spasticity. Accessed April 2020.
8. Patel, A. et al. Burden of spasticity among patients and caregivers: results of a multinational survey. Poster presented at TOXINS 2019. 16-19th January 2019,Copenhagen, Denmark.
9. American Association of Neurological Surgeons. Movement Disorders. Available at: https://www.aans.org/Patients/Neurosurgical-Conditions-and-Treatments/Movement-Disorders. Accessed May 2020.
10. Kuo C.Post-stroke Spasticity: A review of epidemiology, pathophysiology, and treatments. Int JGerontol2018;12:280-284.
11. Claypool D, et al. Epidemiology and outcome of cervical dystonia (spasmodic torticollis) in Rochester, Minnesota. Movement Disorders1995;10: 608-614.
12. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Dystonias Fact Sheet. Available at https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Dystonias-Fact-Sheet. Accessed May 2020.
13. Castelão M, et al. Botulinum toxin type A therapy for cervical dystonia. Cochrane Database of Systematic Reviews2017;12:CD003633.
14. American Association of Neurological Surgeons. Dystonia. Available at http://www.aans.org/Patients/Neurosurgical-Conditions-and-Treatments/Dystonia. Accessed May 2020.