Johnson & Johnson rilancia la propria strategia nel settore delle terapie cellulari annunciando una partnership con Sail Biomedicines
Johnson & Johnson rilancia la propria strategia nel settore delle terapie cellulari annunciando una partnership con Sail Biomedicines che potrebbe valere complessivamente oltre 3,4 miliardi di dollari. L’accordo punta allo sviluppo di una nuova generazione di CAR-T in vivo per il trattamento delle malattie immunomediate, una tecnologia che mira a superare molti dei limiti produttivi e logistici delle attuali terapie cellulari personalizzate. Oltre alla collaborazione scientifica, J&J si è assicurata un’opzione esclusiva per acquisire l’intera biotech statunitense per 2,58 miliardi di dollari.
L’operazione arriva pochi mesi dopo la decisione dell’azienda di interrompere lo sviluppo di due programmi sperimentali CAR-T, segnalando come il gruppo non intenda affatto abbandonare questo settore, ma piuttosto orientarsi verso piattaforme tecnologiche ritenute più promettenti.
Un accordo da oltre 3 miliardi di dollari
Secondo i termini dell’intesa, Johnson & Johnson verserà immediatamente a Sail Biomedicines 785 milioni di dollari, cifra che comprende anche un investimento azionario di 465 milioni. La biotech potrà inoltre ricevere fino a 140 milioni di dollari al raggiungimento di specifici traguardi di sviluppo.
L’elemento più rilevante dell’accordo è però rappresentato dall’opzione esclusiva concessa a J&J per acquisire Sail Biomedicines. Qualora decidesse di esercitarla, il gruppo statunitense verserebbe ulteriori 2,58 miliardi di dollari agli azionisti della società, portando il valore complessivo potenziale dell’operazione a circa 3,5 miliardi di dollari.
L’obiettivo: CAR-T prodotte direttamente nell’organismo
La collaborazione riguarda il principale programma di CAR-T in vivo sviluppato da Sail Biomedicines e l’intera piattaforma tecnologica dell’azienda, inizialmente focalizzata sulle malattie immunomediate ma potenzialmente estendibile ad altre indicazioni terapeutiche.
A differenza delle CAR-T tradizionali, che richiedono il prelievo dei linfociti del paziente, la loro modifica genetica in laboratorio e la successiva reinfusione, l’approccio in vivo punta a trasformare direttamente le cellule immunitarie all’interno dell’organismo.
Per raggiungere questo obiettivo Sail ha sviluppato una piattaforma proprietaria che combina tre tecnologie:
- Endless RNA (eRNA), una nuova classe di molecole di RNA progettate per garantire un’espressione prolungata delle proteine terapeutiche;
- nanoparticelle mirate, utilizzate per trasportare selettivamente il materiale genetico alle cellule immunitarie desiderate;
- progettazione supportata dall’intelligenza artificiale, impiegata per ottimizzare le sequenze di RNA e migliorarne efficacia e sicurezza.
L’obiettivo è riprogrammare direttamente le cellule immunitarie del paziente, eliminando la complessa produzione personalizzata oggi necessaria per le CAR-T convenzionali.
Una tecnologia che potrebbe cambiare le terapie cellulari
Le CAR-T attualmente disponibili hanno rivoluzionato il trattamento di diversi tumori ematologici, ma il loro impiego è limitato da tempi produttivi lunghi, costi elevati e dalla necessità di centri altamente specializzati.
Le piattaforme in vivo cercano di superare questi ostacoli trasformando il trattamento in una terapia somministrabile direttamente al paziente, con potenziali vantaggi in termini di rapidità, accessibilità, scalabilità industriale e riduzione dei costi.
Negli ultimi due anni questo approccio è diventato uno dei filoni più competitivi della ricerca biotecnologica, attirando investimenti da parte di numerose grandi aziende farmaceutiche.
L’interesse di J&J per le malattie autoimmuni
Secondo John Reed, Executive Vice President e responsabile globale della Ricerca e Sviluppo di Innovative Medicine di Johnson & Johnson, le persone affette da malattie immunomediate gravi «hanno bisogno di terapie capaci di garantire un controllo della malattia più profondo e duraturo».
Reed ha sottolineato come la piattaforma sviluppata da Sail Biomedicines cerchi di sfruttare il potenziale delle CAR-T «in modo più semplice e scalabile», ampliando così le possibilità di applicazione di questa tecnologia oltre l’oncologia.
L’interesse per le malattie autoimmuni riflette una delle principali direttrici strategiche del settore. Negli ultimi anni numerosi studi hanno infatti dimostrato che le CAR-T dirette contro i linfociti B possono indurre remissioni profonde e prolungate in patologie come lupus eritematoso sistemico, miastenia grave e altre malattie autoimmuni refrattarie.
Chi è Sail Biomedicines
Sail Biomedicines è una biotech nata nel 2023 dalla fusione tra Laronde e Senda Biosciences, entrambe società create all’interno dell’incubatore Flagship Pioneering, lo stesso che ha dato origine a Moderna.
Oltre ai programmi nelle malattie autoimmuni, l’azienda sta sviluppando anche anticorpi monoclonali e vaccini contro la malaria, alcuni dei quali sostenuti dalla Gates Foundation.
J&J rafforza la propria presenza nelle CAR-T
Johnson & Johnson è già protagonista nel settore delle terapie cellulari grazie a Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), CAR-T sviluppata insieme a Legend Biotech e approvata per il trattamento del mieloma multiplo recidivato o refrattario.
Con l’accordo con Sail Biomedicines, il gruppo dimostra di voler investire anche nella prossima evoluzione delle terapie cellulari. Se la tecnologia in vivo manterrà le promesse emerse negli studi preclinici e nelle prime sperimentazioni cliniche, potrebbe infatti rendere le CAR-T più semplici da produrre, più facilmente accessibili e potenzialmente utilizzabili in un numero molto più ampio di pazienti rispetto agli attuali trattamenti personalizzati.