Colangite biliare primitiva, elafibranor conferma i benefici anche nelle fasi iniziali della malattia secondo nuovi studi
Ipsen amplia le evidenze cliniche a favore di elafibranor (Iqirvo) nella colangite biliare primitiva (PBC). L’azienda ha annunciato che il farmaco ha raggiunto l’endpoint primario dello studio di fase IIIb ELSPIRE, dimostrando un beneficio significativo anche in pazienti con malattia meno avanzata e livelli di fosfatasi alcalina (ALP) solo moderatamente elevati.
Lo studio ha coinvolto pazienti con PBC che presentavano valori di ALP compresi tra 1 e 1,67 volte il limite superiore della norma, una popolazione che fino a oggi è stata poco rappresentata negli studi clinici. In questi pazienti il trattamento con elafibranor ha consentito di ottenere un miglioramento significativo dei parametri biochimici di malattia, raggiungendo l’obiettivo principale dello studio.
La colangite biliare primitiva è una malattia autoimmune cronica del fegato caratterizzata dalla progressiva distruzione dei piccoli dotti biliari intraepatici. Se non adeguatamente controllata può evolvere verso fibrosi, cirrosi e insufficienza epatica. La fosfatasi alcalina rappresenta uno dei principali biomarcatori utilizzati per monitorare l’attività della malattia e il rischio di progressione.
Iqirvo è un agonista duale dei recettori PPAR-α e PPAR-δ, approvato in diversi Paesi per il trattamento della PBC in associazione all’acido ursodesossicolico (UDCA) nei pazienti con risposta inadeguata, oppure come monoterapia quando l’UDCA non è tollerato. L’attivazione dei recettori PPAR contribuisce a ridurre l’infiammazione e la colestasi, migliorando gli indici di funzionalità epatica.
I risultati di ELSPIRE suggeriscono che intervenire anche in pazienti con alterazioni biochimiche relativamente contenute potrebbe consentire un controllo più precoce della malattia, con l’obiettivo di rallentarne la progressione prima che si sviluppino danni epatici irreversibili.
Ipsen non ha ancora diffuso i dati numerici completi dello studio, che saranno presentati in un prossimo congresso scientifico e sottoposti alla pubblicazione su una rivista peer-reviewed. Tuttavia, il raggiungimento dell’endpoint primario rafforza ulteriormente il profilo clinico di elafibranor e potrebbe contribuire ad ampliare il suo impiego nella pratica clinica.
Parallelamente, Ipsen ha annunciato un investimento di 55 milioni di dollari nella biotech Drug Farm, nell’ambito della strategia dell’azienda volta a rafforzare la propria pipeline di ricerca e sviluppo.
Perché questo studio è importante
Lo studio ELSPIRE amplia il potenziale ruolo di elafibranor nella colangite biliare primitiva dimostrando benefici anche in pazienti con malattia meno avanzata, caratterizzati da aumenti solo moderati della fosfatasi alcalina. Si tratta di una popolazione finora poco studiata, ma nella quale un trattamento precoce potrebbe prevenire la progressione del danno epatico. Se confermati dai dati completi, questi risultati potrebbero favorire un approccio terapeutico più anticipato, con l’obiettivo di modificare la storia naturale della malattia anziché intervenire solo nelle fasi più avanzate.