Avapritinib continua a dimostrare un beneficio clinico duraturo nei pazienti con mastocitosi sistemica indolente, consolidando il proprio ruolo come primo trattamento mirato
A 4 anni dall’avvio dello studio registrativo PIONEER, l’inibitore di KIT avapritinib continua a dimostrare un beneficio clinico duraturo nei pazienti con mastocitosi sistemica indolente, consolidando il proprio ruolo come primo trattamento mirato per i pazienti con questa malattia. Lo evidenziano i nuovi dati di follow-up a lungo termine del trial, presentati a Stoccolma al congresso annuale della European Hematology Association (EHA), dati che mostrano come il controllo dei sintomi, il miglioramento della qualità di vita e la riduzione del ricorso alle terapie di supporto ottenuti con avapritinib si mantengano nel tempo, senza l’emergere di nuovi segnali di tossicità.
Si tratta di risultati particolarmente rilevanti in una patologia rara, cronica e complessa da gestire, nella quale fino a pochi anni fa il trattamento era limitato al controllo sintomatico con farmaci anti-mediatore, senza alcuna possibilità di intervenire direttamente sul meccanismo patogenetico della malattia.