Nei pazienti con sindrome di Guillain Barré (GBS), non emergono differenze statisticamente significative negli esiti funzionali tra chi riceve immunoglobuline endovena (IVIg) e chi viene trattato con plasmaferesi
L’analisi prospettica osservazionale condotta nell’ambito dell’International GBS Outcome Study (IGOS) conferma che, nei pazienti con sindrome di Guillain Barré (GBS), non emergono differenze statisticamente significative negli esiti funzionali tra chi riceve immunoglobuline endovena (IVIg) e chi viene trattato con plasmaferesi (PE), una volta corretti i principali fattori confondenti.
I risultati, presentati in forma di poster al Congresso 2026 della Peripheral Nerve Society (PNS) a Maastricht, rafforzano l’evidenza clinica accumulata negli ultimi decenni e aggiungono un tassello di rilievo grazie alla dimensione e alla natura multinazionale del dataset.
Le prove che hanno portato all’adozione di IVIg e plasmaferesi come trattamenti di prima linea derivano soprattutto da trial randomizzati condotti negli anni ’80 e ’90. L’analisi IGOS verifica se quei risultati siano ancora validi nella pratica clinica contemporanea, in pazienti trattati in decine di Paesi e in contesti assistenziali molto diversi.
L’importanza dello studio risiede soprattutto nella conferma, in un ampio contesto real world internazionale, dell’equivalenza clinica tra immunoglobuline e plasmaferesi già osservata nei trial storici. Grazie alla dimensione della coorte e alla natura prospettica del registro IGOS, i risultati offrono una fotografia particolarmente robusta dell’efficacia delle due principali strategie terapeutiche oggi utilizzate nella sindrome di Guillain-Barré.
Disegno dello studio
L’analisi, guidata da Anmol Rajpar, del Dipartimento di Neurologia dell’Erasmus MC University Medical Center di Rotterdam, si basa sui dati dell’IGOS, uno dei più ampi studi prospettici osservazionali dedicati alla GBS, che coinvolge 21 Paesi e una coorte complessiva di 2.000 pazienti con diagnosi confermata. Per questa valutazione sono stati inclusi 1.420 pazienti trattati con IVIg o PE e con dati di outcome disponibili.
L’obiettivo principale era confrontare il punteggio di disabilità GBS (GBS DS) a 4 e 26 settimane dall’arruolamento nei due gruppi terapeutici. L’analisi ha utilizzato una regressione ordinale multivariabile, aggiustando per età, punteggio MRC basale, diarrea antecedente, GBS DS all’inclusione, tempo dall’esordio della debolezza al trattamento, variante di GBS e Paese di arruolamento.
Risultati principali
Tra i 1.420 pazienti analizzati, 1.227 (86%) hanno ricevuto IVIg e 193 (14%) PE. L’età mediana era simile nei due gruppi (54 anni per IVIg e 55 per PE). Tuttavia, i pazienti trattati con PE presentavano un quadro clinico iniziale più severo, con punteggi MRC significativamente inferiori (mediana 42 contro 48; P < 0,05), suggerendo un utilizzo preferenziale della PE nei casi più gravi.
La scelta terapeutica variava in modo marcato tra i Paesi, con percentuali di utilizzo della PE che oscillavano dallo 0,83% nei Paesi Bassi al 63,4% in Cina, a testimonianza del peso esercitato da disponibilità di risorse, tradizioni cliniche e modelli organizzativi. I pazienti sottoposti a PE mostravano inoltre un intervallo più lungo tra esordio della debolezza e inizio del trattamento (mediana 6 giorni contro 4; P < 0,05).
Dopo l’aggiustamento multivariabile, non sono emerse differenze significative nel GBS DS né alla settimana 4 (OR 0,74; IC 95% 0,51–1,05) né alla settimana 26 (OR 0,79; IC 95% 0,54–1,15). Gli autori concludono che gli esiti funzionali risultano comparabili tra IVIg e PE quando si tiene conto dei principali fattori confondenti, anticipando ulteriori approfondimenti che saranno presentati al congresso.
Contesto clinico
L’equivalenza terapeutica tra IVIg e PE nella GBS è documentata da studi randomizzati e metanalisi Cochrane fin dagli anni ’90, con entrambe le terapie capaci di accelerare il recupero rispetto alla sola terapia di supporto. Le linee guida dell’American Academy of Neurology raccomandano entrambe come opzioni di prima linea nei pazienti con GBS severa o in fase precoce, con una preferenza pratica per le IVIg grazie alla maggiore maneggevolezza e al profilo di sicurezza più favorevole.
Nonostante ciò, circa il 20% dei pazienti trattati con una delle due terapie non è in grado di camminare a 6 mesi e quasi il 5% muore, a dimostrazione dell’ampio margine di miglioramento ancora necessario. L’IGOS, grazie alla sua dimensione e alla natura internazionale, permette di analizzare con maggiore precisione l’impatto dei fattori real world sulla scelta terapeutica e sugli esiti, superando i limiti degli studi retrospettivi monocentrici.
Limiti dello studio
Come ogni studio osservazionale, IGOS non può eliminare completamente l’influenza di fattori confondenti non misurati che guidano la scelta terapeutica, soprattutto in presenza di differenze basali significative nella gravità della malattia. La dimensione ridotta del gruppo PE rispetto al gruppo IVIg (193 contro 1.227 pazienti) potrebbe inoltre limitare la potenza statistica nel rilevare differenze sottili. Le analisi di sottogruppo previste per la presentazione al PNS potrebbero chiarire meglio gli esiti nei pazienti più gravi o nelle varianti specifiche della GBS.
Che cos’è la sindrome di Guillain-Barré
La sindrome di Guillain-Barré (GBS) è una rara malattia neurologica autoimmune acuta nella quale il sistema immunitario attacca erroneamente i nervi periferici, provocando debolezza muscolare progressiva, perdita dei riflessi e, nei casi più gravi, paralisi degli arti e dei muscoli respiratori.
La malattia compare spesso dopo un’infezione virale o batterica, più frequentemente da Campylobacter jejuni, virus influenzali, citomegalovirus o altri agenti infettivi. In questi casi la risposta immunitaria, attivata contro il patogeno, finisce per colpire anche componenti dei nervi periferici attraverso un meccanismo di “mimetismo molecolare”.
I sintomi iniziano generalmente con formicolii e debolezza alle gambe che tendono a risalire progressivamente verso tronco e arti superiori. Nelle forme più severe possono comparire difficoltà respiratorie, alterazioni della deglutizione e disfunzioni del sistema nervoso autonomo, rendendo necessario il ricovero in terapia intensiva.
L’incidenza è di circa 1-2 casi ogni 100.000 persone all’anno, rendendola una malattia rara ma rappresentando la causa più frequente di paralisi flaccida acuta nei Paesi occidentali.
Le principali terapie disponibili sono le immunoglobuline per via endovenosa (IVIg) e la plasmaferesi, entrambe in grado di ridurre l’aggressione autoimmune e accelerare il recupero neurologico. Nonostante i progressi terapeutici, circa il 20% dei pazienti presenta ancora disabilità significative a distanza di mesi dall’esordio e una piccola quota può andare incontro a complicanze potenzialmente fatali.
Fonte:
Rajpar A, de Jong S, van Doorn PA, Querol L, Jacobs B, Wiegers E. Efgartigimod versus plasma exchange in Guillain-Barre syndrome: a real-world comparative efficacy and safety study. Abstract submitted to: Peripheral Nerve Society Annual Meeting; 2026; Maastricht, Netherlands