MSD Italia ha annunciato che l’AIFA ha approvato la rimborsabilità di belzutifan per il trattamento dei pazienti adulti affetti da malattia di von Hippel-Lindau (VHL)
MSD Italia ha annunciato che l’AIFA ha approvato la rimborsabilità di belzutifan per il trattamento dei pazienti adulti affetti da malattia di von Hippel-Lindau (VHL) associata a carcinoma a cellule renali localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale o tumori neuroendocrini del pancreas, quando le procedure locali non sono considerate adeguate.
La VHL è una malattia genetica rara e multisistemica che predispone allo sviluppo di tumori, sia benigni che maligni, in diversi organi del corpo. Si tratta di una condizione ereditaria caratterizzata dalla crescita anomala di vasi sanguigni, noti come emangioblastomi, che possono colpire prevalentemente la retina, il cervelletto e il midollo spinale.
La prevalenza è di 1/53.000 casi e l’incidenza annuale alla nascita 1/36.000. Colpisce uomini e donne in modo equivalente ed esordisce solitamente tra la seconda e la quarta decade di vita (l’età media alla diagnosi è 26 anni), sebbene i primi segni possano talvolta apparire già nell’infanzia.
La disponibilità di belzutifan, prima e unica terapia sistemica indicata per i pazienti affetti da questa patologia, rappresenta un vero cambio di paradigma: non solo una nuova opzione terapeutica, ma la possibilità concreta di incidere sul decorso della malattia, con un impatto rilevante sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie.