Moderna e Recordati hanno annunciato una collaborazione strategica globale per portare a completamento lo sviluppo clinico e, in caso di approvazione, la commercializzazione di mRNA-3927
Moderna e Recordati hanno annunciato una collaborazione strategica globale per portare a completamento lo sviluppo clinico e, in caso di approvazione, la commercializzazione di mRNA-3927, una terapia sperimentale a mRNA per il trattamento dell’acidemia propionica (AP), una rara e grave malattia metabolica ereditaria per la quale non esistono attualmente trattamenti modificanti la storia naturale della malattia.
In base all’accordo, Moderna continuerà a guidare sviluppo clinico e produzione del farmaco, mentre Recordati assumerà la responsabilità della commercializzazione a livello globale, facendo leva sulla propria consolidata esperienza nelle malattie rare e nei disordini metabolici. L’intesa rappresenta un passaggio strategico per entrambe le aziende, combinando l’innovazione della piattaforma mRNA con una struttura commerciale già radicata nel settore delle malattie ultra-rare.
I termini dell’accordo e il valore industriale
Dal punto di vista finanziario, Moderna riceverà 50 milioni di dollari upfront e fino a 110 milioni di dollari legati a milestone di sviluppo e regolatorie a breve termine, per un totale potenziale iniziale di 160 milioni di dollari. L’accordo prevede inoltre ulteriori milestone commerciali e royalty scalari sulle vendite nette. La chiusura della transazione è soggetta alle consuete condizioni, inclusa l’autorizzazione antitrust negli Stati Uniti, attesa entro circa 30 giorni.
L’operazione si inserisce nella strategia di Moderna di valorizzare il proprio portafoglio oltre l’area vaccinale, rafforzando la pipeline di terapie a mRNA per malattie rare, mentre per Recordati rappresenta un rafforzamento mirato del portafoglio di sviluppo, coerente con la sua tradizione nel campo delle patologie metaboliche.
Una risposta a un bisogno clinico ancora insoddisfatto
L’acidemia propionica è una patologia metabolica ereditaria rara, con un’incidenza stimata tra 1 su 100.000 e 1 su 150.000 nati a livello globale. È causata da mutazioni dei geni PCCA o PCCB, che determinano un deficit dell’enzima propionil-CoA carbossilasi e la conseguente accumulazione di metaboliti tossici. La malattia è caratterizzata da crisi metaboliche acute potenzialmente fatali, complicanze multisistemiche e un’elevata mortalità, soprattutto in età pediatrica. Le opzioni terapeutiche attuali sono esclusivamente di supporto e non agiscono sulla causa alla base della patologia.
In questo contesto, mRNA-3927 si propone come una terapia potenzialmente disease-modifying, mirando direttamente al difetto molecolare.
Cos’è mRNA-3927 e a che punto è lo sviluppo
mRNA-3927 è una terapia sperimentale basata su mRNA composta da due molecole di mRNA che codificano per le subunità funzionali umane PCCA e PCCB. Somministrata per via endovenosa, la terapia è progettata per consentire alle cellule del fegato di produrre enzimi PCC funzionali, ripristinando almeno in parte il metabolismo alterato nei pazienti con acidemia propionica.
Il farmaco è attualmente valutato in uno studio registrativo che ha già raggiunto il target di arruolamento. Moderna prevede una lettura dei dati chiave nel 2026, un passaggio cruciale per l’eventuale presentazione delle domande regolatorie.
I dati preliminari provenienti dallo studio di fase 1/2 first-in-human hanno mostrato segnali iniziali di beneficio clinico e un profilo di sicurezza incoraggiante, con eventi avversi limitanti il trattamento poco frequenti. Sebbene ancora preliminari, questi risultati hanno sostenuto la decisione di procedere verso le fasi avanzate di sviluppo.
Una partnership complementare
Secondo Stéphane Bancel, CEO di Moderna, la collaborazione con Recordati consentirà di accelerare l’impatto clinico di mRNA-3927 una volta ottenuta l’approvazione, grazie a una combinazione di innovazione tecnologica e competenze commerciali specifiche nelle malattie rare. Dello stesso avviso Rob Koremans, CEO di Recordati, che ha sottolineato come l’acidemia propionica rappresenti un’area di elevato bisogno medico insoddisfatto, nella quale l’integrazione tra piattaforma mRNA e know-how nei disordini metabolici potrebbe tradursi in un reale beneficio per i pazienti.
Uno sguardo al futuro
Se i risultati attesi nel 2026 confermeranno il potenziale clinico osservato finora, mRNA-3927 potrebbe diventare una delle prime applicazioni di successo della tecnologia mRNA nel trattamento di una malattia metabolica ereditaria, aprendo la strada a un nuovo paradigma terapeutico per patologie rare oggi prive di cure causali.
Per Moderna e Recordati, la collaborazione rappresenta non solo un accordo industriale, ma anche un test cruciale della maturità delle terapie a mRNA oltre l’ambito infettivologico, in uno dei contesti più complessi e bisognosi della medicina moderna: le malattie rare pediatriche.