La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato inebilizumab per il trattamento della miastenia gravis generalizzata (gMG) negli adulti
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato inebilizumab per il trattamento della miastenia gravis generalizzata (gMG) negli adulti positivi agli autoanticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) e anti-MuSK. Lo ha annunciato Amgen l’11 dicembre. Il via libera introduce una nuova opzione terapeutica mirata, con controllo profondo e duraturo dei sintomi e un regime di somministrazione semestrale, dopo due dosi iniziali di carico.
Inebilizumab è la prima e unica terapia approvata per la gMG che colpisce selettivamente le cellule B CD19-positive, responsabili della produzione degli autoanticorpi patogenetici. Agendo su una delle cause biologiche della malattia, il farmaco mira a ridurre in modo duraturo sintomi debilitanti come difficoltà respiratorie, del linguaggio e della vista.
La miastenia gravis generalizzata è una malattia autoimmune rara, cronica e imprevedibile, mediata dalle cellule B, che compromette la trasmissione neuromuscolare e causa debolezza muscolare fluttuante. Negli Stati Uniti colpisce circa 80.000–100.000 persone.
I dati clinici: studio MINT
L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase 3 MINT (Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial), il più ampio trial biologico nella gMG a includere sia pazienti AChR+ sia MuSK+. È stato inoltre il primo studio a integrare una riduzione programmata della terapia steroidea, riconoscendo il peso clinico degli steroidi nel lungo periodo.
Alla settimana 26, inebilizumab ha mostrato una differenza di 1,9 punti rispetto al placebo nel punteggio MG-ADL (−4,2 vs −2,2; p<0,0001), endpoint primario dello studio. Nei pazienti AChR+, il beneficio è risultato duraturo fino a 52 settimane, con un’analisi esplorativa che ha evidenziato una differenza di 2,8 punti nel MG-ADL rispetto al placebo.
Miglioramenti significativi sono stati osservati anche nella scala QMG, che misura la gravità della debolezza muscolare. Nei pazienti MuSK+, i benefici clinici su MG-ADL sono risultati significativi, mentre il miglioramento del QMG non ha raggiunto la significatività statistica.
Un elemento rilevante riguarda la riduzione dell’uso di steroidi: entro la settimana 26, l’87,4% dei pazienti trattati con inebilizumab e l’84,6% di quelli in placebo aveva ridotto il prednisone a 5 mg/die o meno, evidenziando la possibilità di controllo di malattia con minore dipendenza dagli steroidi.
Profilo di sicurezza e posizionamento
Le reazioni avverse più comuni osservate nella gMG sono state cefalea e reazioni correlate all’infusione. Il profilo di sicurezza è risultato coerente con quello già noto del farmaco.
Con questa approvazione, inebilizumab ottiene la terza indicazione FDA, dopo la neuromielite ottica dello spettro (NMOSD) AQP4-positiva, approvata nel 2020, e la malattia correlata alle IgG4, approvata nell’aprile 2025.
Secondo l’azienda produttrice la combinazione di efficacia duratura e somministrazione due volte l’anno può rappresentare un vantaggio significativo per i pazienti affetti da una patologia cronica e rara, riducendo il carico terapeutico e migliorando la qualità di vita.