I legislatori europei hanno raggiunto un accordo su una profonda revisione della legislazione farmaceutica dell’Unione europea. Cosa prevede il pacchetto di misure
I legislatori europei hanno raggiunto un accordo su una profonda revisione della legislazione farmaceutica dell’Unione europea. Questo pacchetto di misure mira a rafforzare la competitività del settore, stimolare l’innovazione e rendere più resilienti le catene di approvvigionamento dei medicinali. L’intesa è arrivata giovedì mattina intorno alle 5:30, al termine di una maratona negoziale tra Parlamento europeo e Consiglio, come annunciato in conferenza stampa da Adam Jarubas, presidente della commissione per la sanità pubblica del Parlamento.
“Dopo un’intera notte di negoziati, abbiamo raggiunto un accordo tra Parlamento e Consiglio”, ha dichiarato Jarubas, ringraziando i relatori Dolors Montserrat e Tiemo Wölken, oltre a tutti gli shadow rapporteur. Il presidente della commissione ha sottolineato la complessità del lavoro svolto: “È stato un compito doppio e complesso, che ha comportato due triloghi paralleli su una direttiva e un regolamento, con un carico di lavoro che ha richiesto dalle otto alle venti ore settimanali di preparazione tecnica, oltre naturalmente agli incontri politici”.
Definita dal Consiglio “la più grande revisione delle norme UE sui medicinali degli ultimi vent’anni”, la riforma conclude un processo avviato nel 2023 dalla Commissione europea. L’accordo ora attende l’adozione formale da parte del Consiglio e l’approvazione del Parlamento in seconda lettura per diventare definitivo.
Il ruolo decisivo delle presidenze europee
Adam Jarubas ha riconosciuto il contributo fondamentale delle presidenze di turno dell’UE nel raggiungimento di questo risultato. “Elogio la presidenza danese per la sua enorme determinazione e impegno, la Commissione europea per il ruolo di mediatore onesto e, in particolare, la presidenza polacca per aver sviluppato una posizione comune del Consiglio che ha permesso alla Danimarca di impegnarsi efficacemente nei negoziati con il Parlamento europeo”, ha affermato.
Il presidente ha evidenziato come il Parlamento fosse pronto per questi negoziati già da aprile 2024, ma solo la presidenza polacca è riuscita a sbloccare la situazione preparando il Consiglio, un obiettivo che le precedenti quattro presidenze non erano riuscite a raggiungere. Nonostante la complessità del dossier, i negoziatori sono riusciti a chiudere oltre quattrocento articoli in appena sei mesi, un risultato considerato eccezionale considerando la portata della riforma.
Protezione regolatoria: equilibrio tra innovazione e concorrenza
Il nuovo quadro normativo stabilisce otto anni standard di protezione dei dati regolatori, seguiti da un anno di protezione del mercato dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio. Durante il periodo di protezione dei dati, i concorrenti non possono utilizzare i dati clinici del prodotto originatore, mentre durante la protezione di mercato i generici e i biosimilari non possono essere commercializzati.
“Il Parlamento chiedeva un periodo che andasse da sette anni e mezzo a undici anni e mezzo, la Commissione proponeva da otto a undici anni. Alla fine abbiamo ottenuto una protezione di mercato che va da nove a undici anni”, ha spiegato Dolors Montserrat durante la conferenza stampa. La relatrice ha ammesso che ci sono state concessioni reciproche: “È vero che abbiamo ridotto sei mesi all’inizio e sei mesi alla fine rispetto alle nostre richieste iniziali, ma la cosa fondamentale è che il periodo di protezione per l’innovazione resta garantito e robusto”.
Il nuovo sistema prevede estensioni mirate della protezione di mercato che possono arrivare fino a un massimo complessivo di undici anni. Queste estensioni sono riservate a medicinali che rispondono a bisogni medici insoddisfatti, a prodotti contenenti nuove sostanze attive che soddisfano specifiche condizioni tra cui la realizzazione di studi clinici comparativi in più Stati membri e la richiesta di autorizzazione europea entro novanta giorni dalla prima domanda presentata fuori dall’Unione, e infine a nuove indicazioni terapeutiche che apportano un beneficio clinico significativo rispetto alle terapie esistenti.
Svolta sui farmaci orfani: focus sui breakthrough products
Per quanto riguarda i farmaci orfani, la riforma introduce un cambiamento significativo rispetto alla normativa attuale. L’esclusività di mercato viene fissata a nove anni base, rispetto ai dieci anni attuali, ma può arrivare fino a undici anni per i cosiddetti “breakthrough orphan products”, destinati a malattie rare prive di terapie approvate.
“Abbiamo concordato di reintrodurre il concetto di elevato bisogno medico insoddisfatto, anche se non lo chiamiamo più così ma lo definiamo ‘breakthrough'”, ha precisato Tiemo Wölken. Il relatore ha sottolineato che il nome conta poco rispetto alla sostanza: “L’importante è che stiamo inviando un segnale forte e chiaro per sviluppare finalmente nuovi trattamenti per le oltre seimila malattie rare che ancora oggi non hanno cure disponibili”.
Generici e biosimilari: accesso rapido al mercato
L’accordo amplia significativamente l’ambito della cosiddetta esenzione “Bolar”, che permette ai produttori di generici e biosimilari di svolgere determinate attività prima della scadenza dei brevetti. Con il nuovo quadro normativo, sarà possibile condurre studi e test necessari per ottenere autorizzazioni all’immissione in commercio, valutazioni delle tecnologie sanitarie, approvazioni di prezzi e rimborsi, oltre alla preparazione di domande per la partecipazione a gare d’appalto pubbliche, tutto questo senza violare i diritti di brevetto.
“I generici e i biosimilari devono essere disponibili sul mercato il primo giorno dopo la scadenza del brevetto”, ha insistito con fermezza Dolors Montserrat. L’ex ministra della salute spagnola ha spiegato il razionale di questa impostazione: “L’innovazione è fondamentale per curare le malattie rare, i tumori pediatrici e tutte le altre patologie. Ma allo stesso tempo i farmaci generici assicurano la sostenibilità dei nostri sistemi sanitari pubblici, che devono garantire un accesso universale alle cure”.
Tiemo Wölken ha aggiunto un altro elemento importante: l’accordo introduce anche il divieto del “patent linkage”, una pratica già identificata come illegale dalla Commissione europea nel suo rapporto sul settore farmaceutico. “Sia i generici che le aziende innovative hanno dovuto dare e prendere in questa negoziazione, ma alla fine pensiamo di aver trovato un equilibrio giusto che serve gli interessi dei pazienti”, ha commentato.
Trasparenza sui finanziamenti pubblici
Un elemento di particolare rilievo della riforma riguarda l’obbligo di trasparenza sui finanziamenti ricevuti dall’industria farmaceutica per lo sviluppo di nuovi medicinali. Le aziende dovranno infatti rivelare tutti i fondi diretti, compresi quelli provenienti da fonti non-profit, utilizzati per la ricerca e lo sviluppo di un farmaco. Questa misura mira a promuovere una maggiore trasparenza nel settore dei medicinali innovativi e a fornire una visione più completa del reale investimento privato rispetto a quello pubblico nello sviluppo di nuove terapie.
Obbligo di lancio: sanzioni per disparità di accesso
L’accordo introduce un meccanismo innovativo per garantire un accesso più equo ai farmaci in tutti gli Stati membri dell’Unione. Se un Paese richiede che un determinato farmaco venga reso disponibile sul proprio mercato, l’azienda farmaceutica ha l’obbligo di lanciarlo entro un anno. In caso contrario, la sanzione è severa: il farmaco perde la protezione di mercato in quello specifico Stato, aprendo così la strada all’ingresso di generici e biosimilari, mentre la protezione resta valida negli altri paesi europei.
Questo meccanismo mira a ridurre le attuali disparità nell’accesso ai farmaci tra gli Stati membri, disparità che possono raggiungere anche i due anni di ritardo tra un paese e l’altro, come ha ricordato Adam Jarubas nella sua introduzione.
Antimicrobici e resistenza: voucher e modello Netflix
Uno degli aspetti più innovativi dell’accordo riguarda la lotta contro la resistenza antimicrobica, un problema che sta diventando sempre più pressante per la sanità pubblica. Il nuovo sistema introduce un voucher trasferibile che garantisce dodici mesi extra di protezione dei dati per gli antimicrobici prioritari. Questo voucher può essere utilizzato una sola volta e può essere applicato anche a un altro prodotto autorizzato centralmente, purché non si tratti di un blockbuster con vendite superiori ai quattrocentonovanta milioni di euro all’anno.
Le aziende che richiedono l’autorizzazione per antimicrobici dovranno inoltre includere piani dettagliati di gestione della resistenza antimicrobica e valutazioni dei rischi ambientali. Ma l’elemento veramente rivoluzionario è l’introduzione del cosiddetto “modello Netflix” o modello a sottoscrizione, che garantisce alle aziende farmaceutiche un reddito fisso senza spingerle a massimizzare le vendite, evitando così un uso eccessivo che porterebbe a sviluppare ulteriori resistenze.
“Questo modello risolve un fallimento di mercato fondamentale: l’investimento per sviluppare un nuovo antimicrobico è molto alto, ma le vendite devono essere controllate per non alimentare le resistenze”, ha spiegato Tiemo Wölken. Il nuovo quadro normativo introduce anche regole più stringenti sull’uso appropriato degli antimicrobici, includendo l’obbligo di prescrizione medica, nuove informazioni nei fogli illustrativi e l’integrazione di piani di antimicrobial stewardship nelle procedure di autorizzazione.
Carenze di medicinali: prevenzione rafforzata
Per affrontare il problema delle carenze di medicinali, che negli ultimi anni ha colpito diversi Stati membri causando gravi problemi ai pazienti, l’accordo introduce l’obbligo per le aziende farmaceutiche di redigere piani di prevenzione per tutti i prodotti soggetti a prescrizione medica. L’Agenzia Europea per i Medicinali potrà inoltre richiedere piani anche per altri medicinali quando lo riterrà necessario.
Un elemento cruciale è l’obbligo di preavviso: le aziende dovranno comunicare eventuali carenze previste con sei mesi di anticipo, garantendo così alle autorità sanitarie il tempo necessario per organizzare una risposta efficace. L’EMA assumerà un ruolo centrale nel monitoraggio della situazione a livello europeo, stilando un elenco dei farmaci critici e coordinando le risposte tra gli Stati membri.
EMA più snella: tempi ridotti e voto ai pazienti
Il pacchetto di riforma interviene anche sull’architettura regolatoria dell’Agenzia Europea per i Medicinali. Le domande di autorizzazione all’immissione in commercio dovranno essere presentate in formato elettronico standardizzato, mentre le autorizzazioni avranno validità illimitata per impostazione predefinita, salvo che ragioni di sicurezza non impongano limitazioni temporali.
Un risultato particolarmente significativo, anche se apparentemente modesto, è la riduzione dei tempi del Comitato per la salute umana nell’emissione di pareri scientifici sull’autorizzazione dei medicinali nelle procedure centralizzate: da duecentodieci a centottanta giorni. “Può sembrare poco ridurre il tempo di trenta giorni, ma credetemi, per il Consiglio accettare questo è stato davvero uno sforzo significativo, e sono felice che ce l’abbiamo fatta”, ha commentato Wölken.
La riforma prevede inoltre la possibilità di istituire sandbox regolatorie, ambienti controllati dove testare terapie innovative sotto la supervisione diretta delle autorità competenti. “L’esperienza della pandemia ha mostrato quanto possa essere efficace l’Agenzia Europea per i Medicinali quando lavora in modo snello e veloce. Abbiamo fatto tesoro di quelle lezioni e le abbiamo integrate in questa riforma”, ha sottolineato il relatore tedesco.
Ma forse l’elemento di cui Wölken è più orgoglioso riguarda la partecipazione democratica: pazienti e professionisti sanitari ottengono finalmente il diritto di voto nei comitati chiave dell’EMA. “Questo per noi era un punto non negoziabile. Non si tratta solo di una formalità, ma del fondamento stesso dell’inclusività che distingue il modello europeo da altri sistemi regolatori nel mondo. Questi diritti rafforzano la credibilità e l’affidabilità dell’EMA”, ha dichiarato con soddisfazione.
Critiche dell’industria: “Non basta per competere”
Nonostante gli sforzi dei negoziatori per trovare un equilibrio, le principali associazioni dell’industria farmaceutica hanno espresso forti riserve sull’accordo raggiunto. La Federazione Europea delle Industrie e Associazioni Farmaceutiche (EFPIA) ha definito la legislazione finale “non abbastanza forte per fare la differenza”, sostenendo che “c’è ancora molto da fare per mantenere la competitività del settore farmaceutico europeo”.
Secondo l’EFPIA, pur rappresentando un miglioramento rispetto alle versioni precedenti del testo, la protezione dei dati regolatori rimane insufficiente per attrarre investimenti globali in ricerca e sviluppo. L’associazione ricorda un dato preoccupante: l’Europa ha perso un quarto della propria quota globale di investimenti farmaceutici negli ultimi vent’anni, anche a causa di politiche considerate meno attrattive rispetto ad altre regioni del mondo, in particolare gli Stati Uniti.
Critica anche EUCOPE, l’organizzazione che rappresenta le piccole e medie imprese farmaceutiche, particolarmente quelle attive nel settore delle malattie rare, che avverte come le nuove condizionalità e la riduzione del periodo base di protezione del mercato rischino di indebolire ulteriormente l’attrattività dell’Unione europea per gli investimenti nelle scienze della vita.
L’unico aspetto che ha raccolto reazioni positive da parte dell’industria riguarda la riduzione dei tempi di revisione regolatoria da parte dell’EMA, considerati passi incoraggianti per aumentare la competitività europea rispetto alla FDA americana e ad altre agenzie regolatorie internazionali.
Di fronte a queste critiche, Dolors Montserrat ha risposto con fermezza durante la conferenza stampa: “Stiamo difendendo contemporaneamente gli interessi delle aziende innovative, dei generici e dei biosimilari. Ognuno ha il suo spazio e il suo tempo. Ma alla fine, quelli che vincono davvero sono i pazienti, e questo deve essere sempre il nostro punto di riferimento”.
Tiemo Wölken ha adottato un approccio più pragmatico: “Ovviamente come membro del gruppo socialdemocratico avrei preferito un periodo di protezione dei dati ancora più breve. Ma guardando al quadro complessivo, abbiamo ottenuto risultati molto importanti: abbiamo garantito incentivi reali per i farmaci breakthrough che rispondono a bisogni medici davvero insoddisfatti, e questo è un obiettivo che vale la pena perseguire”.
Contesto geopolitico: tariffe Usa e competitività
Il dibattito sulla riforma farmaceutica europea si inserisce in un contesto geopolitico particolarmente complesso. Nella primavera del 2024, decine di amministratori delegati delle principali aziende farmaceutiche hanno scritto alla presidente della Commissione Ursula von der Leyen chiedendo un cambio di rotta più deciso, inclusa una maggiore protezione regolatoria soprattutto per i farmaci orfani.
Durante la conferenza stampa, un giornalista ha sollevato una questione particolarmente delicata legata alle politiche commerciali internazionali: “Il Regno Unito ha accettato di eliminare le tariffe sui prodotti farmaceutici in cambio di un aumento dei prezzi, e sappiamo che gli Stati Uniti vorrebbero proporre un accordo simile all’Unione europea. Qual è la vostra posizione su questa possibilità?”
Dolors Montserrat ha risposto senza esitazioni: “Conoscete molto bene la nostra posizione nell’Unione europea sulle tariffe: non ci piacciono e non le vogliamo. Questo è il motivo per cui, se qualche amministrazione cerca di imporci tariffe, che sia nel settore farmaceutico o in qualsiasi altro comparto, la nostra risposta è sempre la stessa: apriamo nuovi accordi commerciali. L’Europa non crede nelle tariffe come strumento di politica economica”.
Tiemo Wölken ha aggiunto una riflessione più ampia sulle sfide competitive che l’Europa deve affrontare: “Non possiamo ignorare che siamo di fronte a sfide internazionali molto serie, anche dall’altra parte dell’Atlantico. Proprio per questo è fondamentale avere un sistema regolatorio europeo forte, efficiente e competitivo, in grado di affrontare queste pressioni. Penso che con questo accordo ci siamo riusciti”.
Un nuovo paradigma per la salute europea
Nelle conclusioni della conferenza stampa, i protagonisti dell’accordo hanno voluto sottolineare la portata storica di questa riforma. “Abbiamo bisogno di nuove terapie innovative per rispondere a bisogni medici oggi insoddisfatti, per condizioni che non hanno ancora un trattamento, per le malattie rare, per i farmaci pediatrici, per i nuovi antibiotici”, ha riassunto Dolors Montserrat. “Ma allo stesso tempo abbiamo bisogno di garantire un accesso equo ai medicinali in tutti gli Stati membri, senza i ritardi che oggi possono arrivare anche a due anni. E infine, aspetto altrettanto cruciale, abbiamo bisogno di farmaci che i nostri sistemi sanitari possano permettersi. Per me, questa legislazione rappresenta davvero un nuovo paradigma per la salute europea”.
Adam Jarubas ha concluso con una valutazione d’insieme: “Credo fermamente che con questo accordo siamo riusciti a raggiungere un equilibrio tra esigenze diverse ma tutte legittime. Questa è la più grande riforma del mercato dei medicinali dell’Unione europea degli ultimi vent’anni, e sono convinto che rappresenti un passo importante per il futuro della salute dei cittadini europei”.
L’accordo ora dovrà superare i passaggi formali di adozione da parte del Consiglio e l’approvazione finale del Parlamento europeo in seconda lettura. Nel frattempo, il dibattito sulla sua reale capacità di bilanciare innovazione, accesso equo ai farmaci e sostenibilità economica dei sistemi sanitari continuerà nei prossimi mesi, con l’industria farmaceutica, le associazioni dei pazienti e i rappresentanti dei sistemi sanitari nazionali pronti a monitorare attentamente l’implementazione delle nuove norme e i loro effetti concreti sul terreno.