Eli Lilly punta ancora sulla medicina genetica e sceglie la vista come nuova frontiera terapeutica. L’azienda americana ha siglato un accordo con MeiraGTx
Eli Lilly punta ancora sulla medicina genetica e sceglie la vista come nuova frontiera terapeutica. L’azienda americana ha siglato un accordo con MeiraGTx, biotech specializzata in terapie geniche, per lo sviluppo di AAV-AIPL1, un trattamento sperimentale per una forma ultra-rara di cecità congenita ereditaria: la Leber congenita amaurotica di tipo 4 (LCA4).
L’intesa prevede un pagamento iniziale di 75 milioni di dollari da parte di Lilly, che acquisisce i diritti globali esclusivi sulla terapia, con ulteriori 400 milioni di dollari in milestone legate al raggiungimento di obiettivi di sviluppo e commercializzazione. L’accordo include anche l’accesso di Lilly alle piattaforme proprietarie di MeiraGTx per la regolazione genica (“riboswitch” technology) e agli strumenti di vettorizzazione virale per future applicazioni oftalmologiche.
“Questa collaborazione consente di portare le nostre tecnologie a un livello di diffusione che da soli non potremmo raggiungere, accelerando la possibilità di trasformare la vita di molti pazienti,” ha commentato Alexandria Forbes, CEO di MeiraGTx.
Un risultato clinico senza precedenti nei bambini nati ciechi
AAV-AIPL1 ha già completato uno studio clinico di fase iniziale i cui risultati, pubblicati su The Lancet, sono stati definiti “straordinari”.
Nei 11 bambini trattati, tutti nati legalmente ciechi, la terapia ha ripristinato la funzione visiva in modo misurabile, restituendo in alcuni casi la capacità di percepire forme, luce e movimento.
Si tratta di una terapia genica basata su vettore AAV (adeno-associated virus) progettata per fornire alle cellule retiniche una copia funzionante del gene AIPL1, la cui mutazione causa una degenerazione precoce dei fotorecettori. L’approccio è somministrato tramite un’unica iniezione sottoretinica, mirata a correggere il difetto genetico alla radice.
Dopo questi risultati, MeiraGTx ha avviato colloqui con le agenzie regolatorie di Stati Uniti e Regno Unito per una procedura di approvazione accelerata, con l’obiettivo di presentare la domanda di registrazione entro la fine del 2025.
Un segnale forte: la terapia genica entra nella pratica clinica oculare
La notizia arriva in un momento di grande fermento per le terapie geniche dell’occhio. Dopo l’approvazione di Luxturna (voretigene neparvovec) per la LCA2, il programma AAV-AIPL1 potrebbe diventare la seconda terapia genica approvata per una cecità congenita, aprendo la strada a interventi sempre più precoci.
“Ophthalmology è una nuova area strategica per Lilly,” ha dichiarato Andrew Adams, presidente della divisione Molecule Discovery dell’azienda.
“Siamo entusiasti di collaborare con MeiraGTx per portare ai pazienti trattamenti trasformativi, a partire da AAV-AIPL1, che ha dimostrato la capacità senza precedenti di ripristinare la vista in bambini nati ciechi.”
Un mercato minuscolo, ma un enorme valore scientifico
La Leber congenita amaurotica di tipo 4 è una malattia ultra-rara, con un’incidenza stimata di un caso ogni milione di nati vivi. Pur trattandosi quindi di un mercato di dimensioni limitate, il valore dell’operazione per Lilly non è economico ma strategico: l’acquisizione permette di rafforzare il portafoglio di tecnologie geniche e di consolidare la presenza in oftalmologia, un’area di crescente interesse dopo il recente acquisto di Adverum Biotechnologies, anch’essa attiva nelle patologie oculari.
Secondo gli analisti, inoltre, AAV-AIPL1 potrebbe beneficiare del nuovo programma pilota della FDA per l’approvazione accelerata di terapie innovative destinate a malattie pediatriche rare, in particolare per la cecità congenita.
Una biotech in piena evoluzione
Per MeiraGTx, che in passato aveva già firmato partnership con Johnson & Johnson e Sanofi, l’accordo con Lilly rappresenta un passo importante di consolidamento. Dopo la cessione della quota residua nel programma per la retinite pigmentosa X-linked, la biotech si concentra ora su un portafoglio mirato: malattie genetiche oculari, neurologiche e metaboliche.
La società ha inoltre creato la joint venture Hologen Neuro AI per applicare le sue tecnologie di regolazione genica e intelligenza artificiale al campo delle neuroscienze e dell’obesità.
Un nuovo orizzonte per la visione genetica
La collaborazione Lilly–MeiraGTx è un segnale chiaro: le grandi aziende farmaceutiche stanno abbracciando la terapia genica come strumento terapeutico maturo, non più confinato alla sperimentazione.
Nel caso della Leber amaurotica di tipo 4, il traguardo è più simbolico che economico: dimostrare che la perdita della vista congenita può essere reversibile, e che la medicina genetica può davvero restituire la luce.