Tezepelumab è stato approvato nell’Unione Europea per i pazienti con la rinosinusite cronica con poliposi nasale
Tezepelumab è stato approvato nell’Unione Europea (UE) come terapia aggiuntiva ai corticosteroidi intranasali per il trattamento di pazienti adulti con rinosinusite cronica con poliposi nasale severa (CRSwNP) per i quali la terapia con corticosteroidi sistemici e/o l’intervento chirurgico non forniscono un controllo adeguato della malattia.
L’approvazione della Commissione Europea (EC) segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) e si basa sui risultati positivi dello studio di Fase III WAYPOINT, presentati a San Diego in occasione del congresso congiunto American Academy of Allergy Asthma & Immunology (AAAAI)/World Allergy Organization (WAO) 2025 e pubblicati contestualmente sul New England Journal of Medicine. Nello studio WAYPOINT, tezepelumab ha dimostrato una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante della dimensione dei polipi nasali, ha eliminato quasi completamente la necessità di intervento chirurgico e ha ridotto significativamente l’assunzione di corticosteroidi sistemici rispetto al placebo.
Il Dr. Oliver Pfaar, Chair of the Section Rhinology and Allergy, ENT-Department, University Hospital Marburg, Philipps-Universität Marburg in Marburg, Germany e principal investigator dello Studio WAYPOINT, ha commentato: “La rinosinusite cronica con poliposi nasale è una patologia complessa e difficile da trattare, in quanto è spesso correlata a interventi chirurgici ripetuti e a un trattamento continuativo con corticosteroidi sistemici, entrambi associati a possibili eventi avversi seri. L’approvazione europea di tezepelumab fornisce alla comunità clinica una nuova e innovativa opzione terapeutica che ha dimostrato una riduzione clinicamente significativa e rilevante della dimensione dei polipi nasali, della gravità dei sintomi e della necessità di interventi chirurgici e di assumere corticosteroidi sistemici, rispetto al placebo”.
Ruud Dobber, Executive Vice President and President, BioPharmaceuticals Business Unit, AstraZeneca, ha dichiarato: “In Europa circa la metà dei pazienti con rinosinusite cronica con poliposi nasale rimane non controllata nonostante la terapia standard attualmente disponibile, per tale motivo, l’approvazione europea di tezepelumab rappresenta un passo avanti veramente rilevante per il trattamento di questa malattia complessa. Questa approvazione estende i benefici e l’efficacia di tezepelumab oltre l’asma grave e conferma il valore del suo meccanismo d’azione innovativo basato sull’inibizione mirata della linfopoietina timica stromale (TSLP), intervenendo direttamente sull’infiammazione epiteliale alla sua origine”.
La rinosinusite cronica con poliposi nasale colpisce all’incirca 320 milioni di persone a livello globale ed è una malattia complessa, caratterizzata da una infiammazione epiteliale e dalla presenza di una persistente infiammazione della mucosa nasale accompagnata da noduli benigni. Circa la metà dei pazienti diagnosticati con CSwNP in Europa presenta una malattia non controllata e, per molti pazienti, le attuali terapie come i corticosteroidi sistemici e interventi chirurgici ripetuti a livello dei seni paranasali, non garantiscono un sollievo duraturo. Le persone con CRSwNP manifestano frequentemente una ostruzione del flusso aereo e sintomi quali congestione e una difficoltà nella percezione degli odori.
Il profilo di sicurezza e tollerabilità di tezepelumab nello studio WAYPOINT è risultato coerente con quello già noto del farmaco.
Tezepelumab è stato recentemente approvato negli Stati Uniti come trattamento di mantenimento aggiuntivo in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con CRSwNP non adeguatamente controllata e le domande di approvazione sono attualmente in fase di valutazione da parte delle autorità regolatorie in Cina, Giappone e in numerosi altri Paesi. Tezepelumab è attualmente approvato per il trattamento dell’asma grave negli Stati Uniti, nell’Unione Europea, in Giappone e in circa 60 Paesi a livello globale.
Informazioni sullo studio WAYPOINT
Lo studio WAYPOINT è uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo a gruppi paralleli disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di tezepelumab nel trattamento di pazienti adulti con CRSwNP. Nello studio i partecipanti hanno ricevuto tezepelumab o il placebo, somministrati attraverso una iniezione per via sottocutanea. Lo studio ha inoltre incluso un periodo di follow-up post-trattamento di 12-24 settimane per i partecipanti che avevano completato le 52 settimane del periodo di trattamento.
Gli endpoint co-primari dello Studio erano la variazione della dimensione totale del polipo nasale misurata attraverso il Nasal Polyp Score (NPS) e la variazione della congestione nasale misurata attraverso il Nasal Congestion Score (NCS) valutata come parte del Nasal Polyposis Symptom Diary giornaliero. I principali endpoint secondari comprendevano perdita dell’olfatto; miglioramento in termini di qualità della vita correlata alla malattia misurata attraverso lo SNOT-22 (SinoNasal Outcome Test) total score; Lund-Mackay score; tempo trascorso prima della decisione di ricorrere a un intervento chirurgico e/o all’assunzione di corticosteroidi sistemici per la poliposi nasale; tempo trascorso prima della decisione di ricorrere a intervento chirurgico; tempo trascorso prima dell’assunzione di corticosteroidi sistemici per la poliposi nasale; lo score complessivo dei sintomi Nasal Polyposis Symptom Diary e, nella popolazione di pazienti con asma come comorbidità, FEV1 pre-broncodilatatore alla settimana 52.
Informazioni su tezepelumab
Tezepelumab è un anticorpo monoclonale, first-in-class, che inibisce l’azione della TSLP, una citochina epiteliale chiave nell’innescare la cascata infiammatoria e perpetuare l’infiammazione di tipo allergico, eosinofilico e altri tipi di infiammazione, correlate all’asma grave e ad altre patologie infiammatorie. La TSLP è rilasciata in risposta ai molteplici trigger, inclusi allergeni, agenti infettivi, inquinanti e altre particelle aeree correlati all’asma, alla CRSwNP, alla broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), all’esofagite eosinofila (EoE) e altre patologie. Il rilascio della TSLP è maggiore nell’epitelio delle vie aeree di pazienti affetti da asma ed è correlato alla gravità della patologia. L’inibizione della TSLP condiziona il rilascio secondario delle citochine pro-infiammatorie da parte delle cellule immunitarie, permettendo la riduzione delle riacutizzazioni e un migliore controllo della malattia.
Tezepelumab ha ricevuto l’approvazione per la somministrazione mediante siringa pre-riempita monouso e dispositivo auto-iniettore per l’auto-somministrazione negli Stati Uniti e in Europa. Dal 2021 più di 100.000 pazienti sono stati trattati con tezepelumab per l’asma grave.
Studi su tezepelumab sono attualmente in fase di sviluppo anche per altre potenziali indicazioni incluse la BPCO e l’EoE. A ottobre 2021 tezepelumab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della EoE.
Informazioni sull’impegno di AstraZeneca nell’area respiratoria
Quella respiratoria e immunologica è un’area terapeutica chiave per AstraZeneca e rappresenta un fattore di crescita fondamentale per l’azienda.
AstraZeneca è un’azienda leader nell’ambito delle malattie respiratorie, con 50 anni di esperienza in questo ambito e grazie a un crescente portfolio di farmaci per il trattamento di patologie immuno-mediate.
L’Azienda è impegnata a rispondere agli importanti bisogni clinici insoddisfatti correlati a queste patologie croniche e spesso debilitanti attraverso una pipeline e a un portfolio composto da farmaci inalatori, farmaci biologici e nuove modalità di trattamento che mirano a target biologici fino a oggi non raggiungibili. La nostra ambizione è quella di trasformare il paradigma di trattamento di queste patologie, azzerando gli attacchi d’asma, eliminando la BPCO come una delle principali cause di morte e raggiungere la remissione clinica per le patologie immuno-mediate.